Пресс-релизы
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Раннее исследование пропуска экзона 45 показывает повышенную выработку дистрофина
Entrada Therapeutics has announced positive initial results from its Exon 45 Skipping Study, ELEVATE-45-201, evaluating ENTR-601-45 in people with Duchenne muscular dystrophy (Duchenne). The first group of participants showed a favorable safety profile and a small increase in dystrophin production after receiving the initial dose. The findings are an...
Пресс-релизы
В исследовании по изучению пропуска экзона 44 при мышечной дистрофии Дюшенна препарат Entrada Therapeutics продвинулся до дозы 18 мг/кг по сравнению с ENTR-601-44.
Entrada Therapeutics has received clearance to test the highest dose in its Exon 44 Skipping Study for Duchenne muscular dystrophy (DMD). The independent Data Monitoring Committee (DMC) has recommended starting Cohort 3 at 18 mg/kg in the ELEVATE-44-201 clinical trial, following its review of available safety and pharmacokinetic data...
Продолжайте исследования
Пресс-релизы
Препарат Dyne Therapeutics получил статус орфанного препарата в Японии вместо препарата DYNE-251 при мышечной дистрофии Дюшенна
Dyne Therapeutics объявила, что Министерство здравоохранения, труда и социального обеспечения Японии...
Пресс-релизы
Satellos подает заявку на участие в IND в FDA для фазы 2 клинических испытаний SAT-3247 при мышечной дистрофии Дюшенна
Компания Satellos Bioscience объявила о подаче заявки на получение разрешения на проведение клинических исследований нового лекарственного препарата (IND) в...
Пресс-релизы
FDA присваивает статус орфанного препарата препарату NS-051/NCNP-04 для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
Компания Nippon Shinyaku объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) выдало разрешение на использование препарата Orphan...
Пресс-релизы
Italfarmaco и Multicare Pharma подписали эксклюзивное соглашение о дистрибуции препарата Гивиностат (Duvyzat), препарата для лечения МДД в Бразилии
Компания Italfarmaco объявила об эксклюзивном соглашении с Multicare Pharma, ведущей фармацевтической компанией в Латинской Америке...
Пресс-релизы
Препарат Del-zota (терапия, пропускающая экзон 44) продемонстрировал обратимость прогрессирования заболевания по ключевым функциональным конечным точкам в исследовании фазы 1/2
Компания Avidity Biosciences объявила о положительных новых данных, полученных от участников, получавших непрерывное лечение препаратом del-zota в течение одного...
Пресс-релизы
Belief BioMed объявил об успешном завершении первой дозы генной терапии BBM-D101
Belief BioMed, инновационная биотехнологическая компания, специализирующаяся на разработке передовых методов генной терапии, сегодня объявила о...
Пресс-релизы
Keros Therapeutics представляет дополнительные клинические данные своей программы KER-065 на ежегодном собрании Американского общества исследований костей и минералов 2025 года
Компания Keros Therapeutics объявила о представлении дополнительных клинических данных, полученных в ходе первой фазы клинических испытаний...
Пресс-релизы
SQY Therapeutics получил статус орфанного препарата от Европейского агентства по лекарственным средствам для терапии пропуска экзона 51 SQY51 при лечении мышечной дистрофии Дюшенна
Препарат SQY51 уже получил статус орфанного препарата от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA)...
Пресс-релизы
Santhera заключает соглашение с Ikris Pharma Network о дистрибуции препарата AGAMREE (Vamorolone) в Индии
Компания Santhera Pharmaceuticals объявляет о подписании эксклюзивного соглашения по препарату Ikris Pharma Network (Икрис)...
Пресс-релизы
Компания ITF Therapeutics объявляет о публикации положительных долгосрочных данных, подтверждающих эффективность и безопасность препарата Duvyzat (Гивиностат) для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
Компания Italfarmaco, дочернее предприятие ITF Therapeutics, сегодня объявила о публикации положительных результатов долгосрочных исследований безопасности и эффективности...
Пресс-релизы
Keros объявляет о присвоении KER-065 статуса орфанного препарата США FDA для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
Компания Keros Therapeutics сегодня объявила о том, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (“FDA”) выдало разрешение на использование орфанных препаратов...
Пресс-релизы
Agamree поступит в продажу в Объединенных Арабских Эмиратах, Саудовской Аравии, Кувейте, Омане и Бахрейне с 2026 года.
Компания Santhera Pharmaceuticals объявляет о подписании эксклюзивного соглашения с Uniphar на управление...
Последние статьи
Пресс-релизы
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Раннее исследование пропуска экзона 45 показывает повышенную выработку дистрофина
Компания Entrada Therapeutics объявила о положительных предварительных результатах своего исследования по пропуску экзона 45, ELEVATE-45-201,...
Пресс-релизы
В исследовании по изучению пропуска экзона 44 при мышечной дистрофии Дюшенна препарат Entrada Therapeutics продвинулся до дозы 18 мг/кг по сравнению с ENTR-601-44.
Препарат Entrada Therapeutics получил разрешение на тестирование самой высокой дозы в экзоне 44...
Исследовать
В исследовании Sapreme Therapeutics сообщается о значительном восстановлении функции дистрофина в доклинических исследованиях с помощью SPM-2551 при мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Sapreme Therapeutics объявила о многообещающих доклинических результатах применения SPM-2551, экспериментального препарата для лечения мышечной дистрофии Дюшенна...
Пресс-релизы
Deramiocel демонстрирует положительные результаты в исследовании HOPE-3 за 24 месяца при мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Capricor Therapeutics сообщила о новых результатах исследования HOPE-3, в котором оценивалась эффективность препарата Deramiocel у людей...
Пресс-релизы
Ractigen Therapeutics сообщает о положительных результатах первых клинических испытаний RAG-18 на людях при мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Ractigen Therapeutics представила положительные результаты первых испытаний на людях препарата RAG-18 (NCT07282652), экспериментального средства для лечения...
Пресс-релизы
Мутации Entrada Therapeutics и ENTR-601-44 демонстрируют дозозависимое пропускание экзона 44 в ранних фармакокинетических/фармакодинамических данных.
Entrada Therapeutics, ENTR-601-44 — это экспериментальная терапия, разработанная для пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна...
Пресс-релизы
Мутация Brogidirsen в гене NS Pharma демонстрирует 5-летние клинические данные у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, которым показан пропуск экзона 44.
Брогидирсен (NS-089/NCNP-02) компании NS Pharma — это экспериментальный препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), разработанный...
Пресс-релизы
Данные ELEVIDYS WMS за 2026 год: что они показывают, а что нет.
Компания Sarepta Therapeutics представила новые данные по препарату ELEVIDYS (деландистроген моксепарвовек) на Всемирной конференции 2026 года...