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Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Studie zum frühen Exon-45-Skipping zeigt erhöhte Dystrophinproduktion
Entrada Therapeutics hat positive erste Ergebnisse seiner Exon-45-Skipping-Studie ELEVATE-45-201 bekannt gegeben, in der ENTR-601-45 bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (Duchenne) untersucht wurde. Die erste Teilnehmergruppe zeigte ein günstiges Sicherheitsprofil und einen leichten Anstieg der Dystrophinproduktion nach der ersten Dosis. Die Ergebnisse sind….
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Entrada Therapeutics erhöht ENTR-601-44 auf 18 mg/kg in seiner Duchenne-Exon-44-Skipping-Studie
Entrada Therapeutics hat die Genehmigung erhalten, die höchste Dosis in seiner Exon-44-Skipping-Studie für Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) zu testen. Das unabhängige Datenüberwachungskomitee (DMC) hat nach Prüfung der verfügbaren Sicherheits- und pharmakokinetischen Daten empfohlen, Kohorte 3 der klinischen Studie ELEVATE-44-201 mit 18 mg/kg zu beginnen.
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Dyne Therapeutics erhält in Japan den Orphan-Drug-Status für DYNE-251 bei Duchenne-Muskeldystrophie
Dyne Therapeutics gab bekannt, dass das japanische Ministerium für Gesundheit, Arbeit und Soziales (MHLW)...
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Satellos reicht IND bei FDA für die klinische Phase-2-Studie SAT-3247 bei Duchenne-Muskeldystrophie ein
Satellos Bioscience gab die Einreichung eines Antrags auf Zulassung eines neuen Prüfpräparats (Investigational New Drug, IND) bei der... bekannt.
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FDA erteilt NS-051/NCNP-04 den Orphan-Drug-Status zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie
Nippon Shinyaku gab bekannt, dass die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA (FDA) den Orphan-Drug-Status erteilt hat...
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Italfarmaco und Multicare Pharma unterzeichnen exklusiven Vertriebsvertrag für Givinostat (Duvyzat), ein DMD-Medikament in Brasilien
Italfarmaco gab eine Exklusivvereinbarung mit Multicare Pharma, einem führenden Pharmaunternehmen in Lateinamerika, bekannt...
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Del-zota (Exon 44 Skipping Therapy) zeigte in Phase 1/2-Studie Umkehrung des Krankheitsverlaufs bei wichtigen funktionellen Endpunkten
Avidity Biosciences meldete positive neue Daten von Teilnehmern, die einen Tag lang kontinuierlich mit del-zota behandelt wurden...
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Belief BioMed gibt erfolgreichen Abschluss der ersten Dosis der Gentherapie BBM-D101 bekannt
Belief BioMed, ein innovatives Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Entwicklung modernster Gentherapien konzentriert, gab heute bekannt...
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Keros Therapeutics präsentiert zusätzliche klinische Daten aus seinem KER-065-Programm auf der Jahrestagung 2025 der American Society of Bone and Mineral Research
Keros Therapeutics gab bekannt, dass es zusätzliche klinische Daten aus seiner Phase-1-Studie präsentiert hat...
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SQY Therapeutics erhält von der Europäischen Arzneimittelagentur den Orphan-Drug-Status für die Exon-51-Skipping-Therapie SQY51 zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie
SQY51 hatte bereits den Orphan-Drug-Status von der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA erhalten...
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Santhera schliesst Vereinbarung mit Ikris Pharma Network für den Vertrieb von AGAMREE (Vamorolone) in Indien ab
Santhera Pharmaceuticals gibt die Unterzeichnung eines Exklusivvertrags mit Ikris Pharma Network (Ikris) bekannt...
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ITF Therapeutics gibt die Veröffentlichung positiver Langzeitdaten bekannt, die die Wirksamkeit und Sicherheit von Duvyzat (Givinostat) als Behandlung für die Duchenne-Muskeldystrophie bekräftigen
ITF Therapeutics, eine Tochtergesellschaft von Italfarmaco, gab heute die Veröffentlichung positiver Langzeitdaten zur Sicherheit und Wirksamkeit bekannt...
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Keros gibt bekannt, dass FDA in den USA den Orphan-Drug-Status für KER-065 zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie erhalten hat
Keros Therapeutics gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA (“FDA”) den Orphan-Drug-Status erteilt hat...
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Agamree soll ab 2026 in den Vereinigten Arabischen Emiraten, Saudi-Arabien, Kuwait, Oman und Bahrain verkauft werden
Santhera Pharmaceuticals gibt die Unterzeichnung eines Exklusivvertrags mit Uniphar zur Verwaltung der... bekannt.
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Forschung
Sapreme Therapeutics berichtet über eine starke präklinische Dystrophin-Wiederherstellung durch SPM-2551 bei Duchenne.
Sapreme Therapeutics hat vielversprechende präklinische Ergebnisse für SPM-2551, eine experimentelle Behandlung für Duchenne, bekannt gegeben...
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Deramiocel zeigt positive HOPE-3-Ergebnisse nach 24 Monaten bei Duchenne
Capricor Therapeutics hat neue Ergebnisse aus der HOPE-3-Studie veröffentlicht, in der Deramiocel an Menschen untersucht wurde...
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Ractigen Therapeutics meldet positive erste Ergebnisse der Anwendung von RAG-18 am Menschen bei Duchenne-Muskeldystrophie
Ractigen Therapeutics hat positive erste Ergebnisse aus der Anwendung am Menschen für RAG-18 (NCT07282652), einem Prüfpräparat zur Behandlung von..., präsentiert.
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Entrada Therapeutics und ENTR-601-44 zeigen in frühen PK/PD-Daten eine dosisabhängige Exon-44-Skipping-Wirkung.
Entrada Therapeutics und ENTR-601-44 sind experimentelle Therapien für Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie...
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NS Pharma und Brogidirsen zeigen 5-Jahres-Klinikdaten bei DMD-Patienten, die für das Exon-44-Skipping geeignet sind.
Brogidirsen (NS-089/NCNP-02) von NS Pharma ist eine in der Entwicklung befindliche Therapie zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)...
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ELEVIDYS WMS 2026-Daten: Was sie zeigen – und was sie nicht zeigen
Sarepta Therapeutics hat auf dem Weltkongress 2026 neue Daten zu ELEVIDYS (Delandistrogene Moxeparvovec) vorgestellt...