Avidity Biosciences annonce un programme d'accès géré (MAP) aux États-Unis pour la thérapie expérimentale del-zota (saut de l'exon 44)
Avidity Biosciences a annoncé son programme d'accès géré (MAP) pour le traitement expérimental delpacibart zotadirsen (del-zota) destiné aux personnes éligibles atteintes de mutations de la dystrophie musculaire de Duchenne pouvant bénéficier de...
Potentiel du SAT-3247 pour restaurer la régénération musculaire dans la dystrophie musculaire de Duchenne, publié dans Nature
Satellos a annoncé la publication dans Nature Communications d'une nouvelle étude menée par une équipe scientifique de l'Institut de recherche de l'Hôpital d'Ottawa (IRHO) qui valide...
Le dispositif Solid Biosciences obtient la désignation de « Passeport d'innovation » dans le cadre du programme britannique d'accès et de mise sur le marché de SGT-003, une thérapie génique expérimentale contre la dystrophie musculaire de Duchenne.
Solid Biosciences a annoncé que SGT-003, la thérapie génique expérimentale de la société pour la dystrophie musculaire de Duchenne (Duchenne), a obtenu un passeport d'innovation dans le cadre du nouveau...
Les thérapies de Sarepta ciblant le saut d'exons dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) échouent à une étude de confirmation, le cours de l'action chute.
Les difficultés liées à la mutation Sarepta Therapeutics ne font que s'aggraver. Chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, l'entreprise a constaté que ses traitements par saut d'exon, Vyondys 53 et Amondys 45,...
PPMD octroie un financement de 400 000 $ ($) à MyoGene Bio pour la plateforme d'édition génique MyoDys.
PPMD a fourni un financement de 400 000 $ ($) à MyoGene par le biais de PPMD Venture Pathways, l’initiative de philanthropie de risque de l’organisation qui fournit un financement industriel pour accélérer le développement thérapeutique….