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Entrada Therapeutics ENTR-601-45 : Une étude précoce sur le saut de l’exon 45 montre une production accrue de dystrophine
Entrada Therapeutics a annoncé des résultats préliminaires positifs de son étude de saut d'exon 45, ELEVATE-45-201, évaluant le gène ENTR-601-45 chez des personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne. Le premier groupe de participants a présenté un profil de sécurité favorable et une légère augmentation de la production de dystrophine après l'administration de la dose initiale. Ces résultats constituent….
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Entrada Therapeutics fait progresser ENTR-601-44 à 18 mg/kg dans son étude sur le saut de l'exon 44 dans la dystrophie musculaire de Duchenne.
L’étude Entrada Therapeutics, portant sur le saut de l’exon 44 dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), a reçu l’autorisation de tester la dose la plus élevée. Le comité indépendant de surveillance des données (DMC) a recommandé de débuter la cohorte 3 à 18 mg/kg dans l’essai clinique ELEVATE-44-201, après avoir examiné les données de sécurité et de pharmacocinétique disponibles.
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Dyne Therapeutics obtient la désignation de médicament orphelin au Japon pour DYNE-251 dans la dystrophie musculaire de Duchenne
Dyne Therapeutics a annoncé que le ministère de la Santé, du Travail et des Affaires sociales (MHLW) au Japon...
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Satellos soumet une demande d'IND à FDA pour l'essai clinique de phase 2 SAT-3247 dans la dystrophie musculaire de Duchenne
Satellos Bioscience a annoncé le dépôt d'une demande d'autorisation d'essai clinique (IND) auprès de la...
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FDA accorde la désignation de médicament orphelin au NS-051/NCNP-04 pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne
Nippon Shinyaku a annoncé que la Food and Drug Administration américaine (FDA) a accordé le statut de médicament orphelin...
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Italfarmaco et Multicare Pharma signent un accord de distribution exclusif pour Givinostat (Duvyzat), un traitement contre la DMD au Brésil
Italfarmaco a annoncé un accord exclusif avec Multicare Pharma, une importante société pharmaceutique en Amérique latine...
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Del-zota (thérapie par saut d'exon 44) a démontré une inversion de la progression de la maladie sur les principaux critères fonctionnels dans un essai de phase 1/2
Avidity Biosciences a annoncé de nouvelles données positives provenant de participants traités en continu avec del-zota pendant un an...
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Belief BioMed a annoncé la réussite de la première dose de thérapie génique BBM-D101
Belief BioMed, une société de biotechnologie innovante spécialisée dans le développement de thérapies géniques de pointe, a annoncé aujourd'hui….
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Keros Therapeutics présente des données cliniques supplémentaires issues de son programme KER-065 lors de la réunion annuelle 2025 de l'American Society of Bone and Mineral Research
Keros Therapeutics a annoncé avoir présenté des données cliniques supplémentaires issues de son essai clinique de phase 1...
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SQY Therapeutics reçoit la désignation de médicament orphelin de l'Agence européenne des médicaments pour la thérapie de saut d'exon 51 SQY51 pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne
Le SQY51 avait déjà obtenu la désignation de médicament orphelin auprès de la Food and Drug Administration américaine...
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Santhera conclut un accord avec Ikris Pharma Network pour la distribution d'AGAMREE (Vamorolone) en Inde
Santhera Pharmaceuticals annonce la signature d'un accord exclusif avec Ikris Pharma Network (Ikris)...
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ITF Therapeutics annonce la publication de données positives à long terme renforçant l'efficacité et l'innocuité du Duvyzat (Givinostat) comme traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne
La filiale ITF Therapeutics d'Italfarmaco a annoncé aujourd'hui la publication de résultats positifs concernant l'innocuité et l'efficacité à long terme...
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Keros annonce la désignation de médicament orphelin aux États-Unis FDA accordée à KER-065 pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne
Keros Therapeutics a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration américaine (“ FDA ”) lui a accordé le statut de médicament orphelin...
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Agamree sera vendu aux Émirats arabes unis, en Arabie saoudite, au Koweït, à Oman et à Bahreïn à partir de 2026
Santhera Pharmaceuticals annonce la signature d'un accord exclusif avec Uniphar pour la gestion de...
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Le vaccin Entrada Therapeutics a reçu l'autorisation de tester la dose la plus élevée dans son exon 44...
Recherche
Sapreme Therapeutics rapporte une forte restauration préclinique de la dystrophine avec le SPM-2551 dans la dystrophie musculaire de Duchenne
Sapreme Therapeutics a annoncé des résultats précliniques prometteurs pour le SPM-2551, un traitement expérimental contre la dystrophie musculaire de Duchenne...
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L'étude Deramiocel présente des résultats positifs à 24 mois dans le cadre de l'étude HOPE-3 sur la dystrophie musculaire de Duchenne.
Capricor Therapeutics a publié de nouveaux résultats de l'étude HOPE-3 évaluant le Deramiocel chez l'homme...
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Ractigen Therapeutics rapporte des données positives initiales chez l'humain pour le RAG-18 dans la dystrophie musculaire de Duchenne
L’étude Ractigen Therapeutics a présenté des données initiales positives chez l’humain pour RAG-18 (NCT07282652), un traitement expérimental pour….
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Entrada Therapeutics et ENTR-601-44 présentent un saut d'exon 44 dépendant de la dose dans les données PK/PD précoces
Entrada Therapeutics et ENTR-601-44 sont des traitements expérimentaux conçus pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne...
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L'étude NS Pharma (Brogidirsen) présente des données cliniques à 5 ans chez des patients atteints de DMD susceptibles de bénéficier d'un saut de l'exon 44.
Le brogidirsen (NS-089/NCNP-02) de NS Pharma est un traitement expérimental contre la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) conçu...
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Données ELEVIDYS WMS 2026 : ce qu’elles montrent et ce qu’elles ne montrent pas
Sarepta Therapeutics a présenté de nouvelles données sur ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) lors du Mondial 2026...