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Entrada Therapeutics ENTR-601-45: प्रारंभिक एक्सॉन 45 स्किपिंग अध्ययन से डिस्ट्रोफिन उत्पादन में वृद्धि देखी गई
Entrada Therapeutics ने अपने एक्सॉन 45 स्किपिंग अध्ययन, ELEVATE-45-201, के सकारात्मक प्रारंभिक परिणामों की घोषणा की है, जिसमें ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (ड्यूशेन) से पीड़ित लोगों में ENTR-601-45 का मूल्यांकन किया गया है। प्रतिभागियों के पहले समूह ने प्रारंभिक खुराक प्राप्त करने के बाद एक अनुकूल सुरक्षा प्रोफ़ाइल और डिस्ट्रोफिन उत्पादन में थोड़ी वृद्धि दिखाई। ये निष्कर्ष...
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Entrada Therapeutics ने अपने ड्यूशेन एक्सॉन 44 स्किपिंग अध्ययन में ENTR-601-44 को 18 मिलीग्राम/किलोग्राम तक आगे बढ़ाया
Entrada Therapeutics को ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के लिए अपने एक्सॉन 44 स्किपिंग अध्ययन में उच्चतम खुराक के परीक्षण के लिए मंजूरी मिल गई है। स्वतंत्र डेटा मॉनिटरिंग कमेटी (DMC) ने उपलब्ध सुरक्षा और फार्माकोकाइनेटिक डेटा की समीक्षा के बाद ELEVATE-44-201 नैदानिक परीक्षण में कोहोर्ट 3 को 18 मिलीग्राम/किलोग्राम से शुरू करने की सिफारिश की है।.
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Dyne Therapeutics को जापान में ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी में DYNE-251 के लिए अनाथ दवा का दर्जा मिला
Dyne Therapeutics ने घोषणा की कि जापान के स्वास्थ्य, श्रम और कल्याण मंत्रालय (MHLW) ने...
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Satellos ने ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी में चरण 2 SAT-3247 क्लिनिकल परीक्षण के लिए FDA को IND प्रस्तुत किया
Satellos Bioscience ने इन्वेस्टिगेशनल न्यू ड्रग (IND) आवेदन जमा करने की घोषणा की...
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FDA ने ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के उपचार के लिए NS-051/NCNP-04 को अनाथ औषधि का दर्जा दिया
Nippon Shinyaku ने घोषणा की कि अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) ने अनाथ पशुओं को अनुदान प्रदान किया है...
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इटालफार्माको और Multicare Pharma ने ब्राज़ील में DMD उपचार, गिविनोस्टैट (Duvyzat) के लिए विशेष वितरण समझौते पर हस्ताक्षर किए
इटालफार्माको ने लैटिन अमेरिका की एक प्रमुख दवा कंपनी Multicare Pharma के साथ एक विशेष समझौते की घोषणा की है।.
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डेल-ज़ोटा (एक्सॉन 44 स्किपिंग थेरेपी) ने चरण 1/2 परीक्षण में प्रमुख कार्यात्मक अंत बिंदुओं पर रोग की प्रगति को उलटने का प्रदर्शन किया
Avidity Biosciences ने del-zota के साथ लगातार एक सप्ताह तक उपचारित प्रतिभागियों से प्राप्त सकारात्मक नए डेटा की घोषणा की है...
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Belief BioMed ने BBM-D101 जीन थेरेपी की पहली खुराक के सफल समापन की घोषणा की
Belief BioMed, अत्याधुनिक जीन थेरेपी विकसित करने पर केंद्रित एक नवोन्मेषी जैव प्रौद्योगिकी कंपनी ने आज घोषणा की...
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Keros Therapeutics ने अमेरिकन सोसाइटी ऑफ बोन एंड मिनरल रिसर्च की 2025 वार्षिक बैठक में अपने KER-065 कार्यक्रम से अतिरिक्त नैदानिक डेटा प्रस्तुत किया
Keros Therapeutics ने घोषणा की कि उसने अपने चरण 1 के नैदानिक अध्ययन से अतिरिक्त नैदानिक डेटा प्रस्तुत किया है...
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SQY Therapeutics को ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के उपचार के लिए एक्सॉन 51 स्किपिंग थेरेपी SQY51 के लिए यूरोपीय मेडिसिन एजेंसी से अनाथ दवा का दर्जा प्राप्त हुआ है।
SQY51 को पहले ही अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन से अनाथ औषधि का दर्जा प्राप्त हो चुका था...
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संथेरा ने भारत में AGAMREE (वैमोरोलोन) के वितरण के लिए Ikris Pharma Network के साथ समझौता किया
संथेरा फार्मास्युटिकल्स ने Ikris Pharma Network (इक्रिस) के साथ एक विशेष समझौते पर हस्ताक्षर करने की घोषणा की है...
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आईटीएफ थेरेप्यूटिक्स ने ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के उपचार के रूप में Duvyzat (गिविनोस्टैट) की प्रभावकारिता और सुरक्षा को पुष्ट करने वाले सकारात्मक दीर्घकालिक डेटा के प्रकाशन की घोषणा की
इटालफार्माको की सहयोगी कंपनी ITF Therapeutics ने आज दीर्घकालिक सुरक्षा और प्रभावकारिता संबंधी सकारात्मक परिणामों के प्रकाशन की घोषणा की...
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Keros ने ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के उपचार के लिए KER-065 को दी गई अमेरिकी FDA अनाथ दवा की मान्यता की घोषणा की
Keros Therapeutics ने आज घोषणा की कि अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (“FDA”) ने अनाथ औषधि (ऑर्फ़न ड्रग) को मंजूरी दे दी है...
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2026 से संयुक्त अरब अमीरात, सऊदी अरब, कुवैत, ओमान और बहरीन में अगमरी की बिक्री शुरू हो जाएगी
सैन्थेरा फार्मास्युटिकल्स ने Uniphar के साथ प्रबंधन के लिए एक विशेष समझौते पर हस्ताक्षर करने की घोषणा की है...
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Entrada Therapeutics ENTR-601-45: प्रारंभिक एक्सॉन 45 स्किपिंग अध्ययन से डिस्ट्रोफिन उत्पादन में वृद्धि देखी गई
Entrada Therapeutics ने अपने एक्सॉन 45 स्किपिंग अध्ययन, ELEVATE-45-201 से सकारात्मक प्रारंभिक परिणाम घोषित किए हैं,...
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Entrada Therapeutics ने अपने ड्यूशेन एक्सॉन 44 स्किपिंग अध्ययन में ENTR-601-44 को 18 मिलीग्राम/किलोग्राम तक आगे बढ़ाया
Entrada Therapeutics को इसके एक्सॉन 44 में उच्चतम खुराक के परीक्षण के लिए मंजूरी मिल गई है...
अनुसंधान
Sapreme Therapeutics ने ड्यूशेन रोग में SPM-2551 के साथ डिस्ट्रोफिन की मजबूत प्रीक्लिनिकल बहाली की रिपोर्ट दी है।
Sapreme Therapeutics ने ड्यूशेन रोग के प्रायोगिक उपचार, एसपीएम-2551 के लिए आशाजनक पूर्व-नैदानिक परिणाम घोषित किए हैं...
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ड्यूशेन रोग में Deramiocel ने 24 महीने के HOPE-3 परीक्षण में सकारात्मक परिणाम दिखाए।
Capricor Therapeutics ने HOPE-3 अध्ययन से नए परिणाम जारी किए हैं, जिसमें लोगों में Deramiocel का मूल्यांकन किया गया है...
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Ractigen Therapeutics ने ड्यूशेन रोग में RAG-18 के लिए पहले मानव परीक्षण में सकारात्मक परिणाम दर्ज किए।
Ractigen Therapeutics ने RAG-18 (NCT07282652) के लिए सकारात्मक प्रथम-मानव डेटा प्रस्तुत किया है, जो एक प्रायोगिक उपचार है...
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Entrada Therapeutics और ENTR-601-44 के प्रारंभिक PK/PD डेटा में खुराक पर निर्भर एक्सॉन 44 स्किपिंग देखी गई।
Entrada Therapeutics और ENTR-601-44 ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी से पीड़ित रोगियों के लिए डिज़ाइन की गई एक प्रायोगिक चिकित्सा पद्धति है...
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NS Pharma का Brogidirsen एक्सॉन 44 स्किपिंग के लिए उपयुक्त DMD रोगियों में 5-वर्षीय नैदानिक डेटा दर्शाता है।
NS Pharma का ब्रोगिडिरसेन (NS-089/NCNP-02) ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के लिए एक प्रायोगिक चिकित्सा पद्धति है जिसे डिज़ाइन किया गया है...
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ELEVIDYS WMS 2026 डेटा: ये क्या दर्शाते हैं—और क्या नहीं दर्शाते
Sarepta Therapeutics ने 2026 विश्व सम्मेलन में ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) पर नए आंकड़े प्रस्तुत किए हैं...