Keros Therapeutics 今天宣布，美国食品药品监督管理局（“FDA”）授予 KER-065 孤儿药资格，用于治疗杜氏肌营养不良症（“DMD”）。
总裁兼首席执行官Jasbir S. Seehra表示：“KER-065获得孤儿药资格认定，凸显了杜氏肌营养不良症（DMD）患者尚未满足的巨大医疗需求。此次认定对Keros而言是一个重要的里程碑，我们正在推进KER-065在杜氏肌营养不良症患者中的二期临床试验。”
FDA 授予在美国治疗罕见疾病或病症（影响不到 20 万人）的在研疗法孤儿药资格。该资格将带来一些潜在益处，包括符合条件的临床试验税收抵免、FDA 申请费减免或部分支付，以及（如果获得批准）七年的市场独占权。
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KER-065是什么？
KER-065 是一种新型配体陷阱，由源自激活素受体 IIA 型和激活素受体 IIB 型的修饰配体结合域组成，该域与人源抗体的 Fc 结构域融合。KER-065 旨在充当配体陷阱，抑制肌生长抑制素和激活素 A（两种通过激活素受体发出信号的配体）的生物学效应，从而增加骨骼肌再生、增加肌肉大小和力量、减少体脂、减少骨骼肌纤维化并增加骨骼强度。
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