Keros Therapeutics gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration („FDA“) KER-065 den Orphan-Drug-Status zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie („DMD“) erteilt hat.
„Die Einstufung als Orphan Drug für KER-065 unterstreicht den erheblichen ungedeckten medizinischen Bedarf bei Patienten mit DMD“, sagte Jasbir S. Seehra, Präsident und Chief Executive Officer. „Diese Einstufung ist ein wichtiger Meilenstein für Keros, da wir KER-065 in eine klinische Phase-2-Studie an Patienten mit DMD überführen.“
Das FDA-Arzneimittel erhält den Status eines Orphan-Arzneimittels für experimentelle Therapien zur Behandlung seltener Erkrankungen oder Leiden, von denen in den USA weniger als 200.000 Menschen betroffen sind. Dieser Status bietet verschiedene potenzielle Vorteile, darunter Steuergutschriften für qualifizierte klinische Tests, den Erlass oder die teilweise Zahlung der Antragsgebühren für FDA sowie im Falle der Zulassung sieben Jahre Marktexklusivität.
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Was ist KER-065?
KER-065 ist eine neuartige Ligandenfalle, die aus einer modifizierten Ligandenbindungsdomäne besteht, die vom Activin-Rezeptor Typ IIA und vom Activin-Rezeptor Typ IIB abgeleitet ist und mit dem als Fc-Domäne bekannten Teil des menschlichen Antikörpers fusioniert ist. KER-065 soll als Ligandenfalle fungieren und die biologischen Effekte von Myostatin und Activin A hemmen, zwei Liganden, die Signale über Activin-Rezeptoren übermitteln, um die Regeneration der Skelettmuskulatur zu steigern, Muskelgröße und -stärke zu erhöhen, Körperfett zu reduzieren, Skelettmuskelfibrose zu verringern und die Knochenstärke zu erhöhen.
