أعلنت شركة Keros Therapeutics اليوم عن منح إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ("FDA") تصنيف الدواء اليتيم لـ KER-065 لعلاج ضمور العضلات دوشين ("DMD").
قال جاسبير س. سيهرا، الرئيس والمدير التنفيذي: "إن حصول KER-065 على تصنيف دواء يتيم يُبرز الحاجة الطبية الملحة غير الملباة لمرضى دوشين". وأضاف: "يُمثل هذا التصنيف إنجازًا هامًا لـ Keros، حيث نتقدم به نحو المرحلة الثانية من التجارب السريرية على مرضى دوشين".
يمنح FDA تصنيف "دواء يتيم" للعلاجات التجريبية التي تعالج أمراضًا أو حالات طبية نادرة تصيب أقل من 200,000 شخص في الولايات المتحدة. يوفر هذا التصنيف مزايا محتملة، بما في ذلك إعفاءات ضريبية للاختبارات السريرية المؤهلة، والإعفاء من رسوم طلب FDA أو سدادها جزئيًا، وسبع سنوات من الحصرية في السوق، في حال الموافقة.
اقرأ المزيد: المرحلة الأولى من التجارب السريرية لـ KER-065 على متطوعين أصحاء
ما هو KER-065؟
KER-065 هو مصيدة ربيطة جديدة تتكون من مجال ربط ربيطة معدّل مشتق من مستقبلات الأكتيفين من النوع IIA ومستقبلات الأكتيفين من النوع IIB، وهو مندمج مع جزء من الجسم المضاد البشري يُعرف باسم مجال Fc. صُمم KER-065 ليعمل كمصيدة ربيطة، ويمنع التأثيرات البيولوجية للميوستاتين والأكتيفين A، وهما ربيطان يرسلان إشاراتهما عبر مستقبلات الأكتيفين، لزيادة تجديد العضلات الهيكلية، وزيادة حجم العضلات وقوتها، وتقليل دهون الجسم، وتقليل تليف العضلات الهيكلية، وزيادة قوة العظام.
