A Keros Therapeutics anunciou hoje que a Food and Drug Administration (“FDA”) concedeu a designação de medicamento órfão para o KER-065 para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (“DMD”).
“Receber a designação de Medicamento Órfão para o KER-065 destaca a significativa necessidade médica não atendida de pacientes com DMD”, disse Jasbir S. Seehra, Presidente e CEO. “Esta designação representa um marco significativo para o Keros, à medida que avançamos com o KER-065 para um ensaio clínico de Fase 2 em pacientes com DMD.”
O FDA concede a designação de Medicamento Órfão a terapias experimentais que abordam doenças ou condições médicas raras que afetam menos de 200.000 pessoas nos Estados Unidos. Essa designação oferece certos benefícios potenciais, incluindo créditos fiscais para testes clínicos qualificados, isenção ou pagamento parcial das taxas de solicitação do FDA e sete anos de exclusividade de mercado, se aprovado.
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O que é KER-065?
KER-065 é uma nova armadilha de ligante composta por um domínio de ligação de ligante modificado derivado do receptor de activina tipo IIA e do receptor de activina tipo IIB que é fundido à porção do anticorpo humano conhecida como domínio Fc. KER-065 foi desenvolvido para atuar como uma armadilha de ligante e inibir os efeitos biológicos da miostatina e da activina A, dois ligantes que sinalizam por meio de receptores de activina, para aumentar a regeneração do músculo esquelético, aumentar o tamanho e a força muscular, reduzir a gordura corporal, reduzir a fibrose do músculo esquelético e aumentar a resistência óssea.
