Компания Keros Therapeutics сегодня объявила о том, что Управление по контролю за продуктами питания и лекарственными средствами США («FDA») присвоило препарату KER-065 статус орфанного препарата для лечения мышечной дистрофии Дюшенна («МДД»).
«Получение KER-065 статуса орфанного препарата подчеркивает значительную неудовлетворенную потребность в медицинской помощи для пациентов с МДД», — заявил Джасбир С. Сира, президент и генеральный директор. «Этот статус является важной вехой для Keros, поскольку мы продвигаем KER-065 во вторую фазу клинических испытаний у пациентов с МДД».
Статус FDA присваивается экспериментальным препаратам для лечения редких заболеваний или состояний, которыми страдают менее 200 000 человек в США. Этот статус предоставляет определенные потенциальные преимущества, включая налоговые льготы на квалифицированные клинические испытания, освобождение от уплаты или частичную оплату регистрационных сборов по FDA и семь лет эксклюзивного права на рынке в случае одобрения.
Читать далее: Фаза 1 клинического исследования KER-065 на здоровых добровольцах
Что такое KER-065?
KER-065 — это новая ловушка лиганда, состоящая из модифицированного лигандсвязывающего домена, полученного из рецептора активина типа IIA и рецептора активина типа IIB, который слит с частью человеческого антитела, известной как домен Fc. KER-065 предназначен для действия в качестве ловушки лиганда и ингибирования биологических эффектов миостатина и активина A, двух лигандов, передающих сигналы через рецепторы активина, для усиления регенерации скелетных мышц, увеличения размера и силы мышц, уменьшения жировой прослойки, уменьшения фиброза скелетных мышц и повышения прочности костей.
