社论
杜氏肌营养不良症协会的系统性失败：为什么杜氏肌营养不良症患者仍在等待
杜氏肌营养不良症（DMD）并非新发现的疾病，也并非无法治愈。过去二十年来的科学进步催生了外显子跳跃疗法、皮质类固醇优化方案，尤其值得一提的是，基因疗法已在主要监管机构获得批准。然而，在很大一部分地区…….
社论
Elevidys 在哪些国家获得批准？Elevidys 在欧洲获得批准了吗？
Elevidys（delandistrogene moxeparvovec）是一种用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的基因疗法。它最初在美国获批，随后在其他几个国家也获得了监管部门的批准。然而，Elevidys目前尚未获得欧盟批准。Elevidys在哪些国家获得批准？Elevidys在……获得批准.
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社论
仅非甾体抗炎药（NSAA）水平不足以反映真实情况：为何应披露肌酸激酶（CK）、天冬氨酸氨基转移酶（AST）、丙氨酸氨基转移酶（ALT）和肌营养不良蛋白水平
那么，为什么许多DMD临床试验避免明确报告这些关键生物标志物呢？这…….
社论
与百万美元的价格相比，Elevidys 基因疗法能给患有 DMD 的儿童带来多大的改善？
Elevidys 是目前唯一获批用于治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 的基因疗法，其有效疗法为 FDA…….
最新文章
新闻稿
Entrada Therapeutics ENTR-601-45：早期外显子45跳跃研究表明肌营养不良蛋白产量增加
Entrada Therapeutics公司公布了其外显子45跳跃研究（ELEVATE-45-201）的积极初步结果…….
新闻稿
Entrada Therapeutics 在杜氏肌营养不良症外显子 44 跳跃研究中将 ENTR-601-44 的剂量提高至 18 mg/kg
Entrada Therapeutics 已获准在其 Exon 44 中测试最高剂量…….
研究
Sapreme Therapeutics 报告称，SPM-2551 在杜氏肌营养不良症中具有显著的临床前肌营养不良蛋白恢复作用。
Sapreme Therapeutics公司宣布了其用于治疗杜氏肌营养不良症的实验性药物SPM-2551的令人鼓舞的临床前研究结果…….
新闻稿
Deramiocel 在杜氏肌营养不良症患者中显示出积极的 24 个月 HOPE-3 研究结果。
Capricor Therapeutics公布了HOPE-3研究的最新结果，该研究评估了Deramiocel在人体中的应用…….
新闻稿
Ractigen Therapeutics 报告 RAG-18 在杜氏肌营养不良症患者中的首次人体试验中取得积极数据
Ractigen Therapeutics公司公布了RAG-18（NCT07282652）的首次人体试验积极数据，RAG-18是一种用于治疗……的在研疗法。.
新闻稿
Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 在早期药代动力学/药效学数据中显示出剂量依赖性的外显子 44 跳跃
Entrada Therapeutics' 和 ENTR-601-44 是一种用于治疗杜氏肌营养不良症患者的在研疗法…….
新闻稿
NS Pharma 的 Brogidirsen 展示了适用于外显子 44 跳跃疗法的 DMD 患者的 5 年临床数据
NS Pharma公司的brogidirsen（NS-089/NCNP-02）是一种用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的在研疗法…….
新闻稿
ELEVIDYS WMS 2026 数据：它们显示了什么——以及它们没有显示什么
Sarepta Therapeutics 在 2026 年世界会议上公布了关于 ELEVIDYS（delandistrogene moxeparvovec）的新数据…….