社论

杜氏肌营养不良症（DMD）协会的问责危机：为什么捐款必须带来可衡量的结果

社论 DMD 战士 DMD 战士 -
DMD协会收到的捐款都用在了哪里？其中有多少真正用于支持科学研究和临床试验？捐款是否被…….

杜氏肌营养不良症协会的系统性失败：为什么杜氏肌营养不良症患者仍在等待

社论 DMD 战士 DMD 战士 -
杜氏肌营养不良症（DMD）并非新发现的疾病，也并非无法治愈。过去二十年来的科学进步已经…….

仅非甾体抗炎药（NSAA）水平不足以反映真实情况：为何应披露肌酸激酶（CK）、天冬氨酸氨基转移酶（AST）、丙氨酸氨基转移酶（ALT）和肌营养不良蛋白水平

社论 DMD 战士 DMD 战士 -
那么，为什么许多DMD临床试验避免明确报告这些关键生物标志物呢？本文将探讨CK、AST、ALT和肌营养不良蛋白数据为何重要，以及…….

Genethon 证实 GNT0004 基因疗法两年疗效显著，肌酸激酶 (CK) 水平和 NSAA 评分均有所改善

社论 DMD 战士 DMD 战士 -
针对杜氏肌营养不良症 (DMD) 的基因治疗研究持续取得进展。在奥兰多举行的 MDA 临床与科学大会上，法国基因治疗…….

与百万美元的价格相比，Elevidys 基因疗法能给患有 DMD 的儿童带来多大的改善？

社论 DMD 战士 DMD 战士 -
Elevidys是继FDA之后唯一获批用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的基因疗法，但其发布后令DMD患者群体和投资者感到失望…….
加载更多

受欢迎的