La crisis de rendición de cuentas en las asociaciones de distrofia muscular de Duchenne (DMD): por qué las donaciones deben generar resultados medibles.
¿En qué gastan las asociaciones de DMD las donaciones que reciben y qué porcentaje de ellas se destina realmente a la investigación científica y los ensayos clínicos? ¿Se están utilizando las donaciones...?.
El fracaso sistémico de las asociaciones de DMD: ¿Por qué los pacientes con distrofia muscular de Duchenne siguen esperando?
La distrofia muscular de Duchenne (DMD) no es una enfermedad de reciente descubrimiento, ni tampoco una enfermedad sin solución. El progreso científico de las últimas dos décadas ha...
Los aminoácidos no esteroideos por sí solos no son suficientes: por qué se deben divulgar los niveles de creatina quinasa (CK), AST, ALT y distrofina.
¿Por qué muchos ensayos clínicos sobre la distrofia muscular de Duchenne evitan informar claramente sobre estos biomarcadores clave? Este artículo analiza por qué los datos de CK, AST, ALT y distrofina son importantes y...
Genethon confirma la eficacia de la terapia génica GNT0004 durante dos años con mejoras en los niveles de creatina quinasa (CK) y las puntuaciones NSAA
La investigación sobre terapia génica para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) continúa avanzando. En la Conferencia Clínica y Científica de la MDA en Orlando, la terapia génica francesa...
En comparación con su precio de un millón de dólares, ¿cuánto mejora la terapia génica Elevidys la condición de los niños con DMD?
Elevidys, la única terapia genética aprobada por FDA para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), ha decepcionado a las comunidades de DMD y a los inversores tras el lanzamiento de...