Editoriales
El fracaso sistémico de las asociaciones de DMD: ¿Por qué los pacientes con distrofia muscular de Duchenne siguen esperando?
La distrofia muscular de Duchenne (DMD) no es una enfermedad de reciente descubrimiento ni una enfermedad sin solución. El progreso científico de las últimas dos décadas ha dado lugar a terapias de omisión de exones, protocolos de optimización de corticosteroides y, sobre todo, terapias génicas que ya están aprobadas en las principales jurisdicciones reguladoras. Sin embargo, en gran parte del...
Editoriales
¿En qué países está aprobado el Elevidys? ¿Está aprobado el Elevidys en Europa?
Elevidys (delandistrógeno moxeparvovec) es una terapia génica desarrollada para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Fue aprobada inicialmente en Estados Unidos y posteriormente recibió aprobaciones regulatorias en varios otros países. Sin embargo, Elevidys no está aprobada actualmente en la Unión Europea. ¿En qué países está aprobada Elevidys?.
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Editoriales
Los aminoácidos no esteroideos por sí solos no son suficientes: por qué se deben divulgar los niveles de creatina quinasa (CK), AST, ALT y distrofina.
Entonces, ¿por qué muchos ensayos clínicos sobre la distrofia muscular de Duchenne evitan informar claramente sobre estos biomarcadores clave? Esto...
Editoriales
Genethon confirma la eficacia de la terapia génica GNT0004 durante dos años con mejoras en los niveles de creatina quinasa (CK) y las puntuaciones NSAA
La investigación sobre terapia génica para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) continúa avanzando. En la MDA...
Editoriales
En comparación con su precio de un millón de dólares, ¿cuánto mejora la terapia génica Elevidys la condición de los niños con DMD?
Elevidys, la única terapia génica aprobada por FDA para la distrofia muscular de Duchenne (DMD),...
Editoriales
La tecnología RIPPLE de SonoThera ofrece esperanza para la distrofina humana de tamaño completo
SonoThera, una empresa de biotecnología dedicada a tratar las causas profundas de las enfermedades humanas mediante...
Editoriales
‘Terapias genéticas de ’una sola vez” o terapias de omisión de exones: ¿cuáles pueden ser mejores para la enfermedad de Duchenne hoy en día?
La omisión de exones es un enfoque terapéutico destacado para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), una enfermedad muscular progresiva...
Editoriales
Creatina quinasa (CK), nivel de distrofina y puntuación NSAA en la terapia génica Elevidys
Sigue siendo una incógnita cuánto disminuyen los niveles de creatina quinasa (CK), NSAA...
Editoriales
¿Por qué el comité FDA aprueba terapias para la DMD que fracasan en los ensayos clínicos?
¿Las terapias génicas, comercializadas por millones de dólares, y las terapias de omisión de exones administradas mensualmente y...
Editoriales
¿Por qué la Agencia Europea de Medicamentos no aprobó el Elevidys (EMA)?
La terapia génica Elevidys (sustancia activa: delandistrógeno moxeparvovec) no fue aprobada por la Agencia Europea de Medicamentos...
Editoriales
¿La terapia de campo electromagnético pulsado (PEMF) trata la distrofia muscular de Duchenne e inicia la producción de distrofina?
La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es un trastorno neuromuscular hereditario grave que conduce a una progresión...
Editoriales
¿Podría la capacidad de auto regeneración del ajolote ser efectiva en el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne?
La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es un trastorno genético grave ligado al cromosoma X caracterizado por la ausencia o...
Editoriales
La terapia con ARN DMD Del-Zota a partir de Avidity Biosciences revierte la progresión de la enfermedad
Debido a la muerte de dos pacientes tras el uso de Elevidys, un DMD...
Editoriales
Roche suspende los envíos de la terapia génica Elevidys fuera de Estados Unidos
Según la farmacéutica suiza, la suspensión, que entra en vigor el día 22...
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Comunicados de prensa
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Un estudio sobre la omisión temprana del exón 45 muestra una mayor producción de distrofina.
Entrada Therapeutics ha anunciado resultados iniciales positivos de su estudio de omisión del exón 45, ELEVATE-45-201,...
Comunicados de prensa
Entrada Therapeutics supera a ENTR-601-44 en dosis de 18 mg/kg en su estudio sobre la omisión del exón 44 en la distrofia muscular de Duchenne.
Entrada Therapeutics ha recibido autorización para probar la dosis más alta en su exón 44...
Investigación
Sapreme Therapeutics informa de una fuerte restauración preclínica de la distrofina con SPM-2551 en la distrofia muscular de Duchenne.
Sapreme Therapeutics ha anunciado resultados preclínicos prometedores para SPM-2551, un tratamiento experimental para la distrofia muscular de Duchenne...
Comunicados de prensa
Deramiocel muestra resultados positivos a los 24 meses en el estudio HOPE-3 en pacientes con distrofia muscular de Duchenne.
Capricor Therapeutics ha publicado nuevos resultados del estudio HOPE-3 que evalúa Deramiocel en personas...
Comunicados de prensa
El estudio Ractigen Therapeutics informa datos positivos de los primeros ensayos en humanos para RAG-18 en la distrofia muscular de Duchenne.
Ractigen Therapeutics ha presentado datos positivos de primera administración en humanos para RAG-18 (NCT07282652), un tratamiento en investigación para...
Comunicados de prensa
Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 muestra un salto del exón 44 dependiente de la dosis en los primeros datos de PK/PD.
Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 es una terapia experimental diseñada para pacientes con distrofia muscular de Duchenne...
Comunicados de prensa
El gen Brogidirsen de NS Pharma muestra datos clínicos de 5 años en pacientes con DMD susceptibles a la omisión del exón 44.
El brogidirsen (NS-089/NCNP-02) de NS Pharma es una terapia experimental para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) diseñada para...
Comunicados de prensa
Datos de ELEVIDYS WMS 2026: lo que muestran y lo que no.
Sarepta Therapeutics ha presentado nuevos datos sobre ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) en el Congreso Mundial de 2026...
