La crise de la responsabilité dans les associations de lutte contre la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) : pourquoi les dons doivent aboutir à des résultats mesurables
Où les associations de lutte contre la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) dépensent-elles les dons qu'elles reçoivent, et quelle part de ces dons est réellement consacrée à la recherche scientifique et aux essais cliniques ? Les dons sont-ils….
L’échec systémique des associations de DMD : pourquoi les patients atteints de Duchenne attendent-ils toujours ?
La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) n'est ni une maladie nouvellement découverte, ni une maladie incurable. Les progrès scientifiques des deux dernières décennies ont permis….
Les NSAA seuls ne suffisent pas : pourquoi les taux de créatine kinase (CK), d’AST, d’ALT et de dystrophine doivent être divulgués
Alors pourquoi de nombreux essais cliniques sur la DMD évitent-ils de rapporter clairement ces biomarqueurs clés ? Cet article examine pourquoi les données relatives à la CK, à l’AST, à l’ALT et à la dystrophine sont importantes….
L’étude Genethon confirme l’efficacité à deux ans de la thérapie génique GNT0004 avec des améliorations des niveaux de créatine kinase (CK) et des scores NSAA.
La recherche en thérapie génique pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) continue de progresser. Lors de la conférence clinique et scientifique de la MDA à Orlando, les chercheurs français en thérapie génique...
Comparativement à son prix d'un million de dollars, dans quelle mesure la thérapie génique Elevidys améliore-t-elle l'état des enfants atteints de DMD ?
Le Elevidys, seul traitement génique approuvé par le FDA pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), a déçu les communautés de patients atteints de DMD et les investisseurs suite à la publication de...