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L’échec systémique des associations de DMD : pourquoi les patients atteints de Duchenne attendent-ils toujours ?
La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) n'est ni une maladie nouvellement découverte, ni une maladie incurable. Les progrès scientifiques des deux dernières décennies ont permis le développement de thérapies par saut d'exon, de protocoles d'optimisation des corticostéroïdes et, surtout, de thérapies géniques déjà approuvées dans les principales juridictions réglementaires. Pourtant, dans de nombreuses régions du monde….
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Dans quels pays le Elevidys est-il homologué ? Le Elevidys est-il homologué en Europe ?
Elevidys (délandistrogène moxéparvovec) est une thérapie génique développée pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Approuvée initialement aux États-Unis, elle a ensuite reçu les autorisations réglementaires de plusieurs autres pays. Cependant, Elevidys n'est actuellement pas autorisée dans l'Union européenne. Dans quels pays Elevidys est-elle autorisée ?.
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Les NSAA seuls ne suffisent pas : pourquoi les taux de créatine kinase (CK), d’AST, d’ALT et de dystrophine doivent être divulgués
Alors pourquoi de nombreux essais cliniques sur la DMD évitent-ils de signaler clairement ces biomarqueurs clés ? Ceci….
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L’étude Genethon confirme l’efficacité à deux ans de la thérapie génique GNT0004 avec des améliorations des niveaux de créatine kinase (CK) et des scores NSAA.
La recherche en thérapie génique pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) continue de progresser. Au MDA...
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Comparativement à son prix d'un million de dollars, dans quelle mesure la thérapie génique Elevidys améliore-t-elle l'état des enfants atteints de DMD ?
Elevidys, la seule thérapie génique approuvée par FDA pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD),...
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La technologie RIPPLE de SonoThera offre un espoir pour la dystrophine humaine complète
SonoThera, une société de biotechnologie dédiée au traitement des causes profondes des maladies humaines par...
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‘Thérapies géniques ’ à administration unique » ou thérapies par saut d’exons : laquelle est la plus efficace aujourd’hui pour la maladie de Duchenne ?
Le saut d'exon est une approche thérapeutique de premier plan pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), une maladie musculaire progressive...
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Taux de créatine kinase (CK), de dystrophine et score NSAA dans la thérapie génique Elevidys
Il reste curieux de savoir dans quelle mesure les niveaux de créatine kinase (CK) diminuent, NSAA...
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Pourquoi le comité FDA approuve-t-il des thérapies contre la DMD qui échouent lors des essais cliniques ?
Les thérapies géniques, commercialisées pour des millions de dollars, et les thérapies par saut d'exons administrées mensuellement et...
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Pourquoi le Elevidys n’a-t-il pas été approuvé par l’Agence européenne des médicaments (EMA) ?
La thérapie génique Elevidys (substance active : delandistrogene moxeparvovec) n'a pas été approuvée par l'Agence européenne des médicaments...
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La thérapie par champ électromagnétique pulsé (PEMF) traite-t-elle la dystrophie musculaire de Duchenne et déclenche-t-elle la production de dystrophine ?
La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie neuromusculaire héréditaire grave qui entraîne une dégénérescence progressive...
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La capacité d'auto-régénération de l'axolotl pourrait-elle être efficace dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne?
La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie génétique grave liée au chromosome X, caractérisée par l'absence ou...
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La thérapie par ARN Del-Zota DMD de Avidity Biosciences inverse la progression de la maladie
Suite au décès de deux patients après l'utilisation du Elevidys, un médicament contre la DMD...
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Roche suspend les livraisons de thérapie génique Elevidys hors des États-Unis
Selon la société pharmaceutique suisse, l'arrêt, qui prendra effet le 22...
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Communiqués de presse
Entrada Therapeutics ENTR-601-45 : Une étude précoce sur le saut de l’exon 45 montre une production accrue de dystrophine
Entrada Therapeutics a annoncé des résultats initiaux positifs de son étude sur le saut de l'exon 45, ELEVATE-45-201,...
Communiqués de presse
Entrada Therapeutics fait progresser ENTR-601-44 à 18 mg/kg dans son étude sur le saut de l'exon 44 dans la dystrophie musculaire de Duchenne.
Le vaccin Entrada Therapeutics a reçu l'autorisation de tester la dose la plus élevée dans son exon 44...
Recherche
Sapreme Therapeutics rapporte une forte restauration préclinique de la dystrophine avec le SPM-2551 dans la dystrophie musculaire de Duchenne
Sapreme Therapeutics a annoncé des résultats précliniques prometteurs pour le SPM-2551, un traitement expérimental contre la dystrophie musculaire de Duchenne...
Communiqués de presse
L'étude Deramiocel présente des résultats positifs à 24 mois dans le cadre de l'étude HOPE-3 sur la dystrophie musculaire de Duchenne.
Capricor Therapeutics a publié de nouveaux résultats de l'étude HOPE-3 évaluant le Deramiocel chez l'homme...
Communiqués de presse
Ractigen Therapeutics rapporte des données positives initiales chez l'humain pour le RAG-18 dans la dystrophie musculaire de Duchenne
L’étude Ractigen Therapeutics a présenté des données initiales positives chez l’humain pour RAG-18 (NCT07282652), un traitement expérimental pour….
Communiqués de presse
Entrada Therapeutics et ENTR-601-44 présentent un saut d'exon 44 dépendant de la dose dans les données PK/PD précoces
Entrada Therapeutics et ENTR-601-44 sont des traitements expérimentaux conçus pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne...
Communiqués de presse
L'étude NS Pharma (Brogidirsen) présente des données cliniques à 5 ans chez des patients atteints de DMD susceptibles de bénéficier d'un saut de l'exon 44.
Le brogidirsen (NS-089/NCNP-02) de NS Pharma est un traitement expérimental contre la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) conçu...
Communiqués de presse
Données ELEVIDYS WMS 2026 : ce qu’elles montrent et ce qu’elles ne montrent pas
Sarepta Therapeutics a présenté de nouvelles données sur ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) lors du Mondial 2026...