Başyazılar
DMD Derneklerinin Sistematik Başarısızlığı: Duchenne Hastaları Neden Hala Bekliyor?
Duchenne kas distrofisi (DMD) yeni keşfedilmiş bir hastalık değildir, çözümsüz bir hastalık da değildir. Son yirmi yıldaki bilimsel ilerlemeler, ekson atlama terapileri, kortikosteroid optimizasyon protokolleri ve en önemlisi, büyük düzenleyici kurumlar tarafından zaten onaylanmış gen terapileri ortaya çıkarmıştır. Bununla birlikte, dünyanın büyük bir bölümünde...
Başyazılar
Elevidys Hangi Ülkelerde Onaylandı? Elevidys Avrupa'da Onaylandı mı?
Elevidys (delandistrogene moxeparvovec), Duchenne kas distrofisi (DMD) için geliştirilmiş bir gen terapisidir. İlk olarak Amerika Birleşik Devletleri'nde onaylanmış ve daha sonra birçok başka ülkede de düzenleyici onaylar almıştır. Ancak, Elevidys şu anda Avrupa Birliği'nde onaylı değildir. Elevidys Hangi Ülkelerde Onaylıdır? Elevidys ... Ülkelerde Onaylı mı?.
Keşfetmeye devam edin
Başyazılar
NSAA Tek Başına Yeterli Değil: Kreatin Kinaz (CK), AST, ALT ve Distrofin Düzeylerinin Açıklanması Neden Önemli?
Peki neden birçok DMD klinik çalışması bu önemli biyobelirteçleri açıkça bildirmekten kaçınıyor? Bunun sebebi...
Başyazılar
Genethon, Kreatin Kinaz (CK) Düzeylerinde ve NSAA Skorlarında İyileşmelerle Birlikte GNT0004 Gen Terapisinin İki Yıllık Etkinliğini Doğruladı
Duchenne kas distrofisi (DMD) için gen terapisi araştırmaları ilerlemeye devam ediyor. MDA'da...
Başyazılar
Milyon Dolarlık Fiyatına Göre, Elevidys Gen Terapisi DMD'li Çocukların Durumunu Ne Kadar İyileştiriyor?
Elevidys, Duchenne kas distrofisi (DMD) için FDA tarafından onaylanan tek gen terapisidir...
Başyazılar
SonoThera'nın RIPPLE Teknolojisi, Tam Uzunlukta İnsan Distrofini İçin Umut Vadediyor
SonoThera, insan hastalıklarının temel nedenlerini tedavi etmeyi amaçlayan bir biyoteknoloji şirketidir...
Başyazılar
‘'Tek Seferlik' Gen Terapileri mi Yoksa Ekzon Atlama Terapileri mi: Günümüzde Duchenne Hastalığı İçin Hangisi Daha İyi Olabilir?
Ekson atlama, ilerleyici bir kas hastalığı olan Duchenne kas distrofisi (DMD) için önde gelen tedavi yaklaşımlarından biridir...
Başyazılar
Elevidys Gen Terapisinde Kreatin Kinaz (CK), Distrofin Seviyesi ve NSAA Skoru
Kreatin Kinaz (CK) seviyelerinin NSAA'ya göre ne kadar azaldığı hala merak konusu...
Başyazılar
FDA Klinik Çalışmalarda Başarısız Olan DMD Terapilerini Neden Onaylıyor?
Milyonlarca dolara pazarlanan gen terapileri ve aylık olarak uygulanan ekzon atlama terapileri...
Başyazılar
Elevidys Neden Avrupa İlaç Ajansı (EMA) Tarafından Onaylanmadı?
Elevidys (aktif madde: delandistrogene moxeparvovec) gen terapisi Avrupa İlaç Ajansı tarafından onaylanmamıştır...
Başyazılar
Darbeli Elektromanyetik Alan (PEMF) Terapisi Duchenne Musküler Distrofisini Tedavi Eder mi ve Distrofin Üretimini Başlatır mı?
Duchenne Musküler Distrofisi (DMD), ilerleyici bir şekilde ilerleyen, şiddetli, kalıtsal bir nöromüsküler bozukluktur...
Başyazılar
Axolotl'un Kendini Yenileme Yeteneği Duchenne Musküler Distrofi Tedavisinde Etkili Olabilir mi?
Duchenne kas distrofisi (DMD), kas liflerinin yokluğu veya eksikliği ile karakterize edilen, X'e bağlı ciddi bir genetik bozukluktur...
Başyazılar
Avidity Biosciences'in Del-Zota DMD RNA Terapisi Hastalığın İlerlemesini Tersine Çeviriyor
Elevidys adlı DMD ilacının kullanımı sonrasında iki hastanın ölümü nedeniyle...
Başyazılar
Roche, Elevidys Gen Terapisinin ABD Dışına Sevkiyatını Durdurdu
İsviçreli ilaç şirketine göre, 22'sinde yürürlüğe girecek olan üretim durdurma kararı...
Son makaleler
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Erken Dönem Ekzon 45 Atlama Çalışması, Distrofin Artışını Gösteriyor
Entrada Therapeutics, Exon 45 Atlama Çalışması olan ELEVATE-45-201'den olumlu ilk sonuçlar açıkladı...
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics, Duchenne Ekzon 44 Atlama Çalışmasında ENTR-601-44'yi 18 mg/kg'a Yükseltiyor
Entrada Therapeutics, Exon 44'te en yüksek dozu test etmek için onay aldı...
Araştırma
Sapreme Therapeutics, Duchenne Kas Distrofisinde SPM-2551 ile Güçlü Klinik Öncesi Distrofin Restorasyonu Bildiriyor
Sapreme Therapeutics, Duchenne kas distrofisi için deneysel bir tedavi olan SPM-2551'e ilişkin umut verici klinik öncesi sonuçları açıkladı...
Basın Bültenleri
Deramiocel, Duchenne’de 24 Aylık HOPE-3 Çalışmasında Olumlu Sonuçlar Gösterdi
Capricor Therapeutics, Deramiocel'nin insanlarda değerlendirildiği HOPE-3 çalışmasından yeni sonuçlar bildirdi...
Basın Bültenleri
Ractigen Therapeutics, Duchenne'de RAG-18 İçin Olumlu İlk İnsan Verilerini Açıkladı
Ractigen Therapeutics, araştırma aşamasındaki bir tedavi olan RAG-18 (NCT07282652) için insanlarda yapılan ilk olumlu verileri sunmuştur...
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics’in ENTR-601-44 Adayı, Erken Dönem PK/PD Verilerinde Doza Bağlı Ekzon 44 Atlama Etkisi Gösterdi
Entrada Therapeutics ve ENTR-601-44, Duchenne kas distrofisi olan hastalar için tasarlanmış deneysel bir tedavi yöntemidir...
Basın Bültenleri
NS Pharma'nın Brogidirsen'i, Ekzon 44 Atlamaya Uygun DMD Hastalarında 5 Yıllık Klinik Verileri Sunuyor
NS Pharma'nin brogidirsen'i (NS-089/NCNP-02), Duchenne kas distrofisi (DMD) için tasarlanmış, araştırma aşamasında olan bir tedavidir...
Basın Bültenleri
ELEVIDYS WMS 2026 Verileri: Neler Gösteriyor ve Neler Göstermiyor?
Sarepta Therapeutics, 2026 Dünya Sağlık Örgütü'nde ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) ile ilgili yeni veriler sundu...