Duchenne Kas Distrofisi (DMD) Derneklerinde Hesap Verebilirlik Krizi: Bağışlar Neden Ölçülebilir Sonuçlara Yol Açmalıdır?
DMD dernekleri aldıkları bağışları nereye harcıyor ve bu bağışların ne kadarı gerçekten bilimsel araştırmaları ve klinik denemeleri destekliyor? Bağışlar...
DMD Derneklerinin Sistematik Başarısızlığı: Duchenne Hastaları Neden Hala Bekliyor?
Duchenne kas distrofisi (DMD) yeni keşfedilmiş bir hastalık değildir, çözümsüz bir hastalık da değildir. Son yirmi yıldaki bilimsel gelişmeler...
NSAA Tek Başına Yeterli Değil: Kreatin Kinaz (CK), AST, ALT ve Distrofin Düzeylerinin Açıklanması Neden Önemli?
Peki neden birçok DMD klinik çalışması bu önemli biyobelirteçleri açıkça bildirmekten kaçınıyor? Bu makale, CK, AST, ALT ve distrofin verilerinin neden önemli olduğunu inceliyor ve...
Genethon, Kreatin Kinaz (CK) Düzeylerinde ve NSAA Skorlarında İyileşmelerle Birlikte GNT0004 Gen Terapisinin İki Yıllık Etkinliğini Doğruladı
Duchenne kas distrofisi (DMD) için gen terapisi araştırmaları ilerlemeye devam ediyor. Orlando'daki MDA Klinik ve Bilimsel Konferansı'nda Fransız gen terapisi...
Milyon Dolarlık Fiyatına Göre, Elevidys Gen Terapisi DMD'li Çocukların Durumunu Ne Kadar İyileştiriyor?
Duchenne kas distrofisi (DMD) için FDA tarafından onaylanan tek gen terapisi olan Elevidys, piyasaya sürülmesinin ardından DMD topluluklarını ve yatırımcıları hayal kırıklığına uğrattı...