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A falha sistêmica das associações de DMD: por que os pacientes com distrofia muscular de Duchenne ainda estão na fila de espera.
A distrofia muscular de Duchenne (DMD) não é uma doença recém-descoberta, nem insolúvel. Os avanços científicos das últimas duas décadas possibilitaram terapias de exclusão de éxons, protocolos de otimização de corticosteroides e, principalmente, terapias gênicas já aprovadas em importantes jurisdições regulatórias. No entanto, em grande parte do mundo...
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Em quais países o Elevidys é aprovado? O Elevidys é aprovado na Europa?
Elevidys (delandistrogene moxeparvovec) é uma terapia gênica desenvolvida para a distrofia muscular de Duchenne (DMD). Foi aprovada inicialmente nos Estados Unidos e, posteriormente, recebeu aprovação regulatória em diversos outros países. No entanto, Elevidys ainda não está aprovada na União Europeia. Em quais países Elevidys está aprovada?.
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A análise isolada de NSAA não é suficiente: por que os níveis de creatina quinase (CK), AST, ALT e distrofina devem ser divulgados.
Então, por que muitos ensaios clínicos de DMD evitam relatar claramente esses biomarcadores essenciais? Isso...
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O estudo Genethon confirma a eficácia da terapia gênica GNT0004 após dois anos, com melhorias nos níveis de creatina quinase (CK) e nas pontuações da NSAA.
A pesquisa em terapia gênica para distrofia muscular de Duchenne (DMD) continua avançando. Na MDA...
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Considerando seu custo milionário, quanto a terapia gênica Elevidys melhora a condição de crianças com DMD?
Elevidys, a única terapia genética aprovada pela FDA para distrofia muscular de Duchenne (DMD),...
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A tecnologia RIPPLE da SonoThera oferece esperança para a distrofina humana de comprimento total.
SonoThera, uma empresa de biotecnologia dedicada a tratar as causas profundas das doenças humanas por meio de...
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‘Terapias genéticas de dose única ou terapias de exclusão de éxons: qual pode ser a melhor opção para a doença de Duchenne atualmente?
O salto de éxons é uma das principais abordagens terapêuticas para a distrofia muscular de Duchenne (DMD), uma doença muscular progressiva...
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Creatina Quinase (CK), Nível de Distrofina e Pontuação NSAA na Terapia Gênica com Elevidys
Permanece uma incógnita o quanto os níveis de creatina quinase (CK) diminuem, NSAA...
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Por que o FDA aprova terapias para DMD que falham em ensaios clínicos?
Terapias genéticas, comercializadas por milhões de dólares, e terapias de exclusão de éxons administradas mensalmente e...
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Por que o Elevidys não foi aprovado pela Agência Europeia de Medicamentos (EMA)?
A terapia genética Elevidys (substância ativa: delandistrogene moxeparvovec) não foi aprovada pela Agência Europeia de Medicamentos...
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A terapia de campo eletromagnético pulsado (PEMF) trata a distrofia muscular de Duchenne e inicia a produção de distrofina?
A distrofia muscular de Duchenne (DMD) é uma doença neuromuscular hereditária grave que leva à progressão da degeneração macular relacionada à idade (DMR).
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A capacidade auto regenerativa do axolote pode ser eficaz no tratamento da distrofia muscular de Duchenne?
A distrofia muscular de Duchenne (DMD) é uma doença genética grave ligada ao cromossomo X, caracterizada pela ausência ou...
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Terapia de RNA DMD Del-Zota a partir de Avidity Biosciences reverte a progressão da doença
Devido ao falecimento de dois pacientes após o uso do Elevidys, um medicamento para distrofia muscular de Duchenne (DMD)...
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Roche suspende remessas de terapia genética Elevidys para fora dos Estados Unidos
Segundo a empresa farmacêutica suíça, a suspensão, que entra em vigor no dia 22...
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Comunicados de imprensa
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Estudo sobre o splicing alternativo precoce do éxon 45 demonstra aumento na produção de distrofina.
A Entrada Therapeutics anunciou resultados iniciais positivos de seu estudo de supressão do éxon 45, ELEVATE-45-201,...
Comunicados de imprensa
Entrada Therapeutics eleva a dose de ENTR-601-44 para 18 mg/kg em seu estudo de supressão do éxon 44 da distrofia muscular de Duchenne.
A vacina Entrada Therapeutics recebeu autorização para testar a dose mais alta em seu éxon 44...
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O estudo Sapreme Therapeutics relata forte restauração pré-clínica da distrofina com SPM-2551 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A Sapreme Therapeutics anunciou resultados pré-clínicos promissores para o SPM-2551, um tratamento experimental para a distrofia muscular de Duchenne...
Comunicados de imprensa
O gene Deramiocel apresenta resultados positivos após 24 meses no estudo HOPE-3 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A Capricor Therapeutics divulgou novos resultados do estudo HOPE-3, que avaliou a Deramiocel em humanos...
Comunicados de imprensa
A Ractigen Therapeutics divulga dados positivos inéditos em humanos para RAG-18 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A Ractigen Therapeutics apresentou dados positivos inéditos em humanos para o RAG-18 (NCT07282652), um tratamento experimental para...
Comunicados de imprensa
Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 Mostra Supressão do Éxon 44 Dependente da Dose em Dados PK/PD Preliminares
Entrada Therapeutics e ENTR-601-44 são terapias experimentais desenvolvidas para pacientes com distrofia muscular de Duchenne...
Comunicados de imprensa
O gene Brogidirsen, derivado do NS Pharma, apresenta dados clínicos de 5 anos em pacientes com DMD passíveis de exclusão do éxon 44.
O brogidirsen (NS-089/NCNP-02) do NS Pharma é uma terapia experimental para a distrofia muscular de Duchenne (DMD) desenvolvida...
Comunicados de imprensa
Dados do ELEVIDYS WMS 2026: O que eles mostram — e o que eles não mostram
A equipe Sarepta Therapeutics apresentou novos dados sobre o ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) na Conferência Mundial de 2026...