A crise de prestação de contas nas associações de distrofia muscular de Duchenne (DMD): por que as doações devem levar a resultados mensuráveis.
Onde as associações de DMD investem as doações que recebem e quanto desse valor é realmente destinado à pesquisa científica e aos ensaios clínicos? As doações estão sendo...
A falha sistêmica das associações de DMD: por que os pacientes com distrofia muscular de Duchenne ainda estão na fila de espera.
A distrofia muscular de Duchenne (DMD) não é uma doença recém-descoberta, nem insolúvel. Os avanços científicos das últimas duas décadas têm...
A análise isolada de NSAA não é suficiente: por que os níveis de creatina quinase (CK), AST, ALT e distrofina devem ser divulgados.
Então, por que muitos ensaios clínicos de DMD evitam relatar claramente esses biomarcadores essenciais? Este artigo examina por que os dados de CK, AST, ALT e distrofina são importantes — e...
O estudo Genethon confirma a eficácia da terapia gênica GNT0004 após dois anos, com melhorias nos níveis de creatina quinase (CK) e nas pontuações da NSAA.
A pesquisa em terapia gênica para distrofia muscular de Duchenne (DMD) continua avançando. Na Conferência Clínica e Científica da MDA em Orlando, a terapia gênica francesa...
Considerando seu custo milionário, quanto a terapia gênica Elevidys melhora a condição de crianças com DMD?
A terapia gênica Elevidys, a única aprovada pela FDA para distrofia muscular de Duchenne (DMD), decepcionou as comunidades de pacientes com DMD e os investidores após a divulgação de...