Possíveis novas terapias genéticas futuras para a distrofia muscular de Duchenne
O panorama das potenciais novas terapias genéticas para a distrofia muscular de Duchenne (DMD) está evoluindo rapidamente, oferecendo esperança renovada para pacientes e famílias afetadas pela doença.
A Verdade Nua e Crua: Por Que os Custos do Tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne Estão Fora de Controle
O custo do tratamento da distrofia muscular de Duchenne tornou-se uma das questões mais controversas e moralmente problemáticas da medicina moderna. A partir do custo da terapia com Duchenne...
A crise de prestação de contas nas associações de distrofia muscular de Duchenne (DMD): por que as doações devem levar a resultados mensuráveis.
Onde as associações de DMD investem as doações que recebem e quanto desse valor é realmente destinado à pesquisa científica e aos ensaios clínicos? As doações estão sendo...
A falha sistêmica das associações de DMD: por que os pacientes com distrofia muscular de Duchenne ainda estão na fila de espera.
A distrofia muscular de Duchenne (DMD) não é uma doença recém-descoberta, nem insolúvel. Os avanços científicos das últimas duas décadas têm...
A análise isolada de NSAA não é suficiente: por que os níveis de creatina quinase (CK), AST, ALT e distrofina devem ser divulgados.
Então, por que muitos ensaios clínicos de DMD evitam relatar claramente esses biomarcadores essenciais? Este artigo examina por que os dados de CK, AST, ALT e distrofina são importantes — e...