Leitartikel
Das systemische Versagen der DMD-Vereinigungen: Warum Duchenne-Patienten immer noch warten
Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist weder eine neu entdeckte noch eine unheilbare Erkrankung. Wissenschaftliche Fortschritte der letzten zwei Jahrzehnte haben Exon-Skipping-Therapien, Optimierungsprotokolle für Kortikosteroide und vor allem Gentherapien hervorgebracht, die in wichtigen Ländern bereits zugelassen sind. Dennoch….
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In welchen Ländern ist Elevidys zugelassen? Ist Elevidys in Europa zugelassen?
Elevidys (Delandistrogen Moxeparvovec) ist eine Gentherapie zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD). Sie wurde zunächst in den Vereinigten Staaten zugelassen und erhielt anschließend die Zulassung in mehreren anderen Ländern. In der Europäischen Union ist Elevidys jedoch derzeit nicht zugelassen. In welchen Ländern ist Elevidys zugelassen?.
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Leitartikel
NSAA allein reicht nicht aus: Warum die Werte von Kreatinkinase (CK), AST, ALT und Dystrophin offengelegt werden sollten
Warum also vermeiden viele klinische Studien zu DMD die klare Angabe dieser wichtigen Biomarker? Dies...
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Genethon bestätigt die zweijährige Wirksamkeit der Gentherapie GNT0004 mit Verbesserungen der Kreatinkinase- (CK-)Werte und NSAA-Scores.
Die Gentherapieforschung für die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) schreitet weiter voran. Bei der MDA...
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Wie sehr verbessert die Elevidys-Gentherapie den Zustand von Kindern mit DMD im Verhältnis zu ihrem Preis von einer Million Dollar?
Elevidys, die einzige von FDA für Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) zugelassene Gentherapie,...
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Die RIPPLE-Technologie von SonoThera bietet Hoffnung auf vollständiges humanes Dystrophin
SonoThera, ein Biotechnologieunternehmen, das sich der Behandlung der Ursachen menschlicher Krankheiten widmet...
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‘Einmalige Gentherapien oder Exon-Skipping-Therapien: Welche ist heute die bessere Wahl bei Duchenne-Muskeldystrophie?
Exon-Skipping ist ein führender Therapieansatz bei Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), einer fortschreitenden Muskelerkrankung...
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Kreatinkinase (CK), Dystrophinspiegel und NSAA-Score in der Elevidys-Gentherapie
Es bleibt von Interesse, wie stark die Kreatinkinase- (CK-)Werte sinken, NSAA...
Leitartikel
Warum genehmigt das ITP142T DMD-Therapien, die in klinischen Studien scheitern?
Sind Gentherapien, die für Millionen von Dollar vermarktet werden, und Exon-Skipping-Therapien, die monatlich verabreicht werden und...
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Warum wurde Elevidys nicht von der Europäischen Arzneimittel-Agentur zugelassen (EMA)?
Die Gentherapie Elevidys (Wirkstoff: Delandistrogen Moxeparvovec) wurde von der Europäischen Arzneimittelbehörde nicht zugelassen...
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Behandelt die Therapie mit gepulsten elektromagnetischen Feldern (PEMF) die Muskeldystrophie Duchenne und regt sie die Dystrophinproduktion an?
Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine schwere, vererbte neuromuskuläre Erkrankung, die zu fortschreitenden Muskelschwächen führt...
Leitartikel
Könnte die Selbst Regenerationsfähigkeit des Axolotl bei der Behandlung der Muskeldystrophie Duchenne wirksam sein?
Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine schwere, X-chromosomal vererbte Erkrankung, die durch das Fehlen oder die unvollständige Funktion von Muskeln gekennzeichnet ist.
Leitartikel
Del-Zota DMD-RNA-Therapie von Avidity Biosciences kehrt den Krankheitsverlauf um
Aufgrund des Todes zweier Patienten nach der Anwendung von Elevidys, einem DMD...
Leitartikel
Roche setzt Lieferungen der Gentherapie Elevidys außerhalb der USA aus
Laut dem Schweizer Pharmaunternehmen tritt die Aussetzung am 22. in Kraft...
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Pressemitteilungen
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Studie zum frühen Exon-45-Skipping zeigt erhöhte Dystrophinproduktion
Entrada Therapeutics hat positive erste Ergebnisse seiner Exon-45-Skipping-Studie ELEVATE-45-201 bekannt gegeben,...
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Entrada Therapeutics erhöht ENTR-601-44 auf 18 mg/kg in seiner Duchenne-Exon-44-Skipping-Studie
Entrada Therapeutics hat die Genehmigung erhalten, die höchste Dosis in seinem Exon 44 zu testen...
Forschung
Sapreme Therapeutics berichtet über eine starke präklinische Dystrophin-Wiederherstellung durch SPM-2551 bei Duchenne.
Sapreme Therapeutics hat vielversprechende präklinische Ergebnisse für SPM-2551, eine experimentelle Behandlung für Duchenne, bekannt gegeben...
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Deramiocel zeigt positive HOPE-3-Ergebnisse nach 24 Monaten bei Duchenne
Capricor Therapeutics hat neue Ergebnisse aus der HOPE-3-Studie veröffentlicht, in der Deramiocel an Menschen untersucht wurde...
Pressemitteilungen
Ractigen Therapeutics meldet positive erste Ergebnisse der Anwendung von RAG-18 am Menschen bei Duchenne-Muskeldystrophie
Ractigen Therapeutics hat positive erste Ergebnisse aus der Anwendung am Menschen für RAG-18 (NCT07282652), einem Prüfpräparat zur Behandlung von..., präsentiert.
Pressemitteilungen
Entrada Therapeutics und ENTR-601-44 zeigen in frühen PK/PD-Daten eine dosisabhängige Exon-44-Skipping-Wirkung.
Entrada Therapeutics und ENTR-601-44 sind experimentelle Therapien für Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie...
Pressemitteilungen
NS Pharma und Brogidirsen zeigen 5-Jahres-Klinikdaten bei DMD-Patienten, die für das Exon-44-Skipping geeignet sind.
Brogidirsen (NS-089/NCNP-02) von NS Pharma ist eine in der Entwicklung befindliche Therapie zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)...
Pressemitteilungen
ELEVIDYS WMS 2026-Daten: Was sie zeigen – und was sie nicht zeigen
Sarepta Therapeutics hat auf dem Weltkongress 2026 neue Daten zu ELEVIDYS (Delandistrogene Moxeparvovec) vorgestellt...