Die Rechenschaftskrise in den Duchenne-Muskeldystrophie-Vereinigungen (DMD): Warum Spenden zu messbaren Ergebnissen führen müssen
Wofür verwenden DMD-Vereinigungen die erhaltenen Spenden, und wie viel davon fließt tatsächlich in die wissenschaftliche Forschung und klinische Studien? Werden die Spenden...
Das systemische Versagen der DMD-Vereinigungen: Warum Duchenne-Patienten immer noch warten
Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist weder eine neu entdeckte noch eine unheilbare Erkrankung. Der wissenschaftliche Fortschritt der letzten zwei Jahrzehnte hat...
NSAA allein reicht nicht aus: Warum die Werte von Kreatinkinase (CK), AST, ALT und Dystrophin offengelegt werden sollten
Warum also vermeiden viele klinische Studien zu DMD die klare Angabe dieser wichtigen Biomarker? Dieser Artikel untersucht, warum CK-, AST-, ALT- und Dystrophin-Daten relevant sind – und….
Genethon bestätigt die zweijährige Wirksamkeit der Gentherapie GNT0004 mit Verbesserungen der Kreatinkinase- (CK-)Werte und NSAA-Scores.
Die Gentherapieforschung für die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) schreitet weiter voran. Auf der MDA Clinical & Scientific Conference in Orlando präsentierte das französische Gentherapie-Team...
Wie sehr verbessert die Elevidys-Gentherapie den Zustand von Kindern mit DMD im Verhältnis zu ihrem Preis von einer Million Dollar?
Elevidys, die einzige von FDA für die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) zugelassene Gentherapie, hat nach der Veröffentlichung von... die DMD-Gemeinschaften und Investoren enttäuscht.