Кризис подотчетности в ассоциациях по борьбе с мышечной дистрофией Дюшенна: почему пожертвования должны приводить к измеримым результатам.
Куда тратят полученные пожертвования ассоциации людей с мышечной дистрофией Дюшенна, и какая часть из них действительно направлена на научные исследования и клинические испытания? Действительно ли пожертвования используются...?.
Системный сбой в работе ассоциаций по лечению мышечной дистрофии Дюшенна: почему пациенты с этим заболеванием до сих пор ждут лечения
Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) — это не недавно открытое заболевание, и оно не является неразрешимой проблемой. Научный прогресс за последние два десятилетия...
Одного показателя NSAA недостаточно: почему необходимо раскрывать уровни креатинкиназы (CK), АСТ, АЛТ и дистрофина.
Так почему же во многих клинических исследованиях ДМД избегают четкого представления этих ключевых биомаркеров? В этой статье рассматривается, почему данные по КК, АСТ, АЛТ и дистрофину имеют значение — и...
Genethon подтверждает двухлетнюю эффективность генной терапии GNT0004, демонстрируя улучшение уровней креатинкиназы (КК) и показателей NSAA.
Исследования в области генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) продолжают развиваться. На клинической и научной конференции MDA в Орландо французская компания, занимающаяся генной терапией...
Насколько генная терапия Elevidys улучшает состояние детей с мышечной дистрофией Дюшенна, учитывая её многомиллионную стоимость?
Elevidys, единственная генная терапия, одобренная в рамках FDA для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), разочаровала сообщества пациентов с МДД и инвесторов после публикации результатов...