افتتاحيات
الفشل المنهجي لجمعيات ضمور العضلات الدوشيني: لماذا لا يزال مرضى دوشين ينتظرون؟
ضمور دوشين العضلي (DMD) ليس مرضًا مكتشفًا حديثًا، ولا هو مرض مستعصٍ. فقد أثمر التقدم العلمي على مدى العقدين الماضيين عن علاجات لتجاوز الإكسونات، وبروتوكولات لتحسين جرعات الكورتيكوستيرويدات، والأهم من ذلك، العلاجات الجينية المعتمدة بالفعل في هيئات تنظيمية رئيسية. ومع ذلك، في أجزاء كبيرة من...
افتتاحيات
في أي الدول تمت الموافقة على Elevidys؟ هل تمت الموافقة على Elevidys في أوروبا؟
يُعدّ Elevidys (ديلاندستروجين موكسيبارفوفيك) علاجًا جينيًا طُوّر لعلاج ضمور دوشين العضلي (DMD). وقد حظي بموافقة أولية في الولايات المتحدة، وحصل لاحقًا على الموافقات التنظيمية في العديد من الدول الأخرى. مع ذلك، لم يُعتمد Elevidys حاليًا في الاتحاد الأوروبي. في أي الدول مُعتمد Elevidys؟ هل Elevidys مُعتمد في...
استمر في الاستكشاف
افتتاحيات
لا يكفي استخدام NSAA وحده: لماذا يجب الكشف عن مستويات الكرياتين كيناز (CK) وAST وALT والديستروفين؟
فلماذا تتجنب العديد من التجارب السريرية لضمور العضلات الدوشيني الإبلاغ بوضوح عن هذه المؤشرات الحيوية الرئيسية؟ هذا...
افتتاحيات
يؤكد Genethon فعالية العلاج الجيني GNT0004 لمدة عامين مع تحسن في مستويات الكرياتين كيناز (CK) ودرجات NSAA
تتواصل الأبحاث المتعلقة بالعلاج الجيني لضمور دوشين العضلي (DMD) في التقدم. في جمعية ضمور العضلات (MDA)...
افتتاحيات
مقارنة بسعرها البالغ مليون دولار، ما مدى تحسن حالة الأطفال المصابين بضمور العضلات الدوشيني (DMD) بفضل العلاج الجيني Elevidys؟
Elevidys، العلاج الجيني الوحيد المعتمد من قبل FDA لضمور دوشين العضلي (DMD)،...
افتتاحيات
تقنية RIPPLE الخاصة بـ SonoThera تُعطي الأمل في إنتاج ديستروفين بشري كامل الطول
شركة SonoThera، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية متخصصة في علاج الأسباب الجذرية للأمراض البشرية عن طريق...
افتتاحيات
‘العلاجات الجينية "للمرة الواحدة" أم علاجات تخطي الإكسون: أيهما قد يكون أفضل لمرض دوشين اليوم؟
يُعد تخطي الإكسون نهجًا علاجيًا رائدًا لضمور دوشين العضلي (DMD)، وهو مرض عضلي متفاقم...
افتتاحيات
كيناز الكرياتين (CK)، ومستوى الديستروفين ودرجة NSAA في العلاج الجيني Elevidys
يبقى من المثير للاهتمام معرفة مدى انخفاض مستويات إنزيم الكرياتين كيناز (CK) وNSAA...
افتتاحيات
لماذا توافق لجنة FDA على علاجات DMD التي تفشل في التجارب السريرية؟
هل العلاجات الجينية، التي تُسوّق بملايين الدولارات، وعلاجات تخطي الإكسون التي تُعطى شهرياً و...
افتتاحيات
لماذا لم تتم الموافقة على Elevidys من قبل وكالة الأدوية الأوروبية (EMA)؟
لم تتم الموافقة على العلاج الجيني Elevidys (المادة الفعالة: ديلاندستروجين موكسيبارفوفيك) من قبل الهيئة الأوروبية للأدوية...
افتتاحيات
هل يعالج العلاج بالمجال الكهرومغناطيسي النبضي (PEMF) ضمور العضلات دوشين ويبدأ إنتاج الديستروفين؟
ضمور دوشين العضلي (DMD) هو اضطراب عصبي عضلي وراثي حاد يؤدي إلى تدهور تدريجي...
افتتاحيات
هل يمكن أن تكون قدرة الأكسولوتل على تجديد نفسه فعالة في علاج ضمور العضلات دوشين؟
ضمور دوشين العضلي (DMD) هو اضطراب وراثي حاد مرتبط بالكروموسوم X يتميز بغياب أو...
افتتاحيات
علاج Del-Zota DMD RNA من Avidity Biosciences يعكس تقدم المرض
بسبب وفاة مريضين بعد استخدام Elevidys، وهو دواء لعلاج ضمور العضلات الدوشيني...
افتتاحيات
روش تعلق شحنات العلاج الجيني Elevidys خارج الولايات المتحدة
بحسب شركة الأدوية السويسرية، فإن قرار الإيقاف، الذي يدخل حيز التنفيذ في الثاني والعشرين من الشهر...
أحدث المقالات
البيانات الصحفية
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: دراسة حول تخطي الإكسون 45 المبكر تُظهر زيادة في إنتاج الديستروفين
أعلنت شركة Entrada Therapeutics عن نتائج أولية إيجابية من دراستها حول تخطي الإكسون 45، ELEVATE-45-201،...
البيانات الصحفية
Entrada Therapeutics يطور ENTR-601-44 إلى 18 ملغم/كغم في دراسته الخاصة بتجاوز الإكسون 44 لمرض دوشين
حصل Entrada Therapeutics على الموافقة لاختبار أعلى جرعة في Exon 44 الخاص به...
بحث
أظهرت دراسة Sapreme Therapeutics تحسناً ملحوظاً في استعادة الديستروفين في المرحلة ما قبل السريرية باستخدام SPM-2551 في علاج دوشين.
أعلنت شركة Sapreme Therapeutics عن نتائج ما قبل السريرية الواعدة لـ SPM-2551، وهو علاج تجريبي لمرض دوشين...
البيانات الصحفية
أظهر اختبار Deramiocel نتائج إيجابية لمدة 24 شهرًا في دراسة HOPE-3 لعلاج ضمور دوشين العضلي
أعلنت شركة Capricor Therapeutics عن نتائج جديدة من دراسة HOPE-3 التي تقيّم عقار Deramiocel لدى الأشخاص...
البيانات الصحفية
أعلنت شركة Ractigen Therapeutics عن بيانات إيجابية من التجارب السريرية الأولى على البشر لعلاج RAG-18 في دوشين.
قدمت شركة Ractigen Therapeutics بيانات أولية إيجابية على البشر لعقار RAG-18 (NCT07282652)، وهو علاج تجريبي لـ...
البيانات الصحفية
أظهرت بيانات PK/PD المبكرة أن Entrada Therapeutics وENTR-601-44 تُظهران تخطي الإكسون 44 بشكل يعتمد على الجرعة
Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 هو علاج تجريبي مصمم للمرضى المصابين بضمور دوشين العضلي...
البيانات الصحفية
يُظهر Brogidirsen الخاص بـ NS Pharma بيانات سريرية لمدة 5 سنوات لدى مرضى ضمور العضلات الدوشيني الذين يستجيبون لتجاوز الإكسون 44
يُعد دواء بروجيدرسين (NS-089/NCNP-02) من إنتاج شركة NS Pharma علاجًا تجريبيًا لضمور دوشين العضلي (DMD) مصممًا...
البيانات الصحفية
بيانات ELEVIDYS WMS لعام 2026: ما تُظهره - وما لا تُظهره
قدمت شركة Sarepta Therapeutics بيانات جديدة حول دواء ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) في المؤتمر العالمي لعام 2026...