أزمة المساءلة في جمعيات ضمور دوشين العضلي (DMD): لماذا يجب أن تؤدي التبرعات إلى نتائج قابلة للقياس؟
أين تنفق جمعيات ضمور العضلات الدوشيني التبرعات التي تتلقاها، وما مقدارها الذي يدعم فعلياً البحث العلمي والتجارب السريرية؟ هل تُستخدم التبرعات...
الفشل المنهجي لجمعيات ضمور العضلات الدوشيني: لماذا لا يزال مرضى دوشين ينتظرون؟
ضمور دوشين العضلي (DMD) ليس مرضاً مكتشفاً حديثاً، ولا هو مرض مستعصٍ على العلاج. وقد ساهم التقدم العلمي خلال العقدين الماضيين في...
لا يكفي استخدام NSAA وحده: لماذا يجب الكشف عن مستويات الكرياتين كيناز (CK) وAST وALT والديستروفين؟
فلماذا تتجنب العديد من التجارب السريرية لعلاج ضمور العضلات الدوشيني الإبلاغ بوضوح عن هذه المؤشرات الحيوية الرئيسية؟ تتناول هذه المقالة أهمية بيانات إنزيمات الكرياتين كيناز (CK)، وناقلة أمين الأسبارتات (AST)، وناقلة أمين الألانين (ALT)، والديستروفين، و...
يؤكد Genethon فعالية العلاج الجيني GNT0004 لمدة عامين مع تحسن في مستويات الكرياتين كيناز (CK) ودرجات NSAA
تتواصل الأبحاث المتعلقة بالعلاج الجيني لضمور دوشين العضلي (DMD) في التقدم. في المؤتمر السريري والعلمي لجمعية ضمور العضلات (MDA) في أورلاندو، قدّم فريق العلاج الجيني الفرنسي...
مقارنة بسعرها البالغ مليون دولار، ما مدى تحسن حالة الأطفال المصابين بضمور العضلات الدوشيني (DMD) بفضل العلاج الجيني Elevidys؟
أثار العلاج الجيني Elevidys، وهو العلاج الجيني الوحيد المعتمد من قبل FDA لضمور دوشين العضلي (DMD)، خيبة أمل مجتمعات مرضى ضمور دوشين العضلي والمستثمرين بعد إصدار...