ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) एसोसिएशनों में जवाबदेही का संकट: दान से मापने योग्य परिणाम क्यों मिलने चाहिए
डीएमडी एसोसिएशन को मिलने वाले दान का उपयोग वे कहाँ करते हैं, और उसमें से कितना वास्तव में वैज्ञानिक अनुसंधान और नैदानिक परीक्षणों में योगदान देता है? क्या दान का सही उपयोग हो रहा है...?.
डीएमडी एसोसिएशनों की प्रणालीगत विफलता: ड्यूशेन के मरीज़ अभी भी क्यों प्रतीक्षा कर रहे हैं?
ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) कोई नई खोजी गई बीमारी नहीं है, न ही यह एक लाइलाज बीमारी है। पिछले दो दशकों में हुई वैज्ञानिक प्रगति ने...
केवल एनएसएए ही पर्याप्त नहीं है: क्रिएटिन काइनेज (सीके), एएसटी, एएलटी और डिस्ट्रोफिन के स्तर का खुलासा क्यों किया जाना चाहिए?
तो फिर कई डीएमडी क्लिनिकल ट्रायल्स इन प्रमुख बायोमार्करों की स्पष्ट रिपोर्टिंग से क्यों बचते हैं? यह लेख इस बात की पड़ताल करता है कि सीके, एएसटी, एएलटी और डिस्ट्रोफिन डेटा क्यों महत्वपूर्ण हैं—और...
Genethon ने क्रिएटिन काइनेज (CK) स्तर और NSAA स्कोर में सुधार के साथ GNT0004 जीन थेरेपी की दो साल की प्रभावकारिता की पुष्टि की।
ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) के लिए जीन थेरेपी अनुसंधान में लगातार प्रगति हो रही है। ऑरलैंडो में आयोजित एमडीए क्लिनिकल एंड साइंटिफिक कॉन्फ्रेंस में, फ्रांसीसी जीन थेरेपी...
लाखों डॉलर के इस खर्चे की तुलना में, Elevidys जीन थेरेपी डीएमडी से पीड़ित बच्चों की स्थिति में कितना सुधार लाती है?
ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) के लिए 1टीपी150टी के बाद स्वीकृत एकमात्र जीन थेरेपी 1टीपी104टी ने डीएमडी समुदाय और निवेशकों को निराश किया है...