संपादकीय
डीएमडी एसोसिएशनों की प्रणालीगत विफलता: ड्यूशेन के मरीज़ अभी भी क्यों प्रतीक्षा कर रहे हैं?
ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) कोई नई खोजी गई बीमारी नहीं है, न ही यह एक ऐसी बीमारी है जिसका इलाज असंभव है। पिछले दो दशकों में वैज्ञानिक प्रगति ने एक्सॉन-स्किपिंग थेरेपी, कॉर्टिकोस्टेरॉइड ऑप्टिमाइजेशन प्रोटोकॉल और सबसे महत्वपूर्ण रूप से, जीन थेरेपी को जन्म दिया है, जिन्हें प्रमुख नियामक क्षेत्रों में पहले ही मंजूरी मिल चुकी है। फिर भी, दुनिया के बड़े हिस्से में...
संपादकीय
Elevidys को किन देशों में मंजूरी मिली है? क्या Elevidys को यूरोप में मंजूरी मिली है?
Elevidys (डेलांडिस्ट्रोजीन मोक्सेपारवोवेक) ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) के लिए विकसित एक जीन थेरेपी है। इसे सबसे पहले संयुक्त राज्य अमेरिका में मंजूरी मिली और बाद में कई अन्य देशों में भी इसे नियामक अनुमोदन प्राप्त हुए। हालांकि, Elevidys को वर्तमान में यूरोपीय संघ में मंजूरी नहीं मिली है। Elevidys किन देशों में स्वीकृत है?.
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संपादकीय
केवल एनएसएए ही पर्याप्त नहीं है: क्रिएटिन काइनेज (सीके), एएसटी, एएलटी और डिस्ट्रोफिन के स्तर का खुलासा क्यों किया जाना चाहिए?
तो फिर कई डीएमडी क्लिनिकल ट्रायल इन प्रमुख बायोमार्करों की स्पष्ट रिपोर्टिंग से क्यों बचते हैं? यह...
संपादकीय
Genethon ने क्रिएटिन काइनेज (CK) स्तर और NSAA स्कोर में सुधार के साथ GNT0004 जीन थेरेपी की दो साल की प्रभावकारिता की पुष्टि की।
ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) के लिए जीन थेरेपी अनुसंधान में लगातार प्रगति हो रही है। एमडीए में...
संपादकीय
लाखों डॉलर के इस खर्चे की तुलना में, Elevidys जीन थेरेपी डीएमडी से पीड़ित बच्चों की स्थिति में कितना सुधार लाती है?
Elevidys, ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के लिए FDA द्वारा अनुमोदित एकमात्र जीन थेरेपी है,...
संपादकीय
SonoThera की RIPPLE तकनीक पूर्ण-लंबाई वाले मानव डिस्ट्रोफिन के लिए आशा की किरण जगाती है
SonoThera, एक जैव प्रौद्योगिकी कंपनी है जो मानव रोगों के मूल कारणों का उपचार करने के लिए समर्पित है...
संपादकीय
‘'एक बार' की जीन थेरेपी या एक्सॉन-स्किपिंग थेरेपी: ड्यूशेन रोग के लिए आज कौन सी थेरेपी बेहतर हो सकती है?
एक्सॉन स्किपिंग ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) के लिए एक प्रमुख चिकित्सीय दृष्टिकोण है, जो एक प्रगतिशील मांसपेशी रोग है...
संपादकीय
Elevidys जीन थेरेपी में क्रिएटिन काइनेज (CK), डिस्ट्रोफिन स्तर और NSAA स्कोर
यह जिज्ञासा का विषय बना हुआ है कि क्रिएटिन काइनेज (सीके) का स्तर कितना कम होता है, एनएसएए...
संपादकीय
FDA उन DMD उपचारों को क्यों मंजूरी देता है जो क्लिनिकल परीक्षणों में विफल हो जाते हैं?
क्या लाखों डॉलर में बिकने वाली जीन थेरेपी और मासिक रूप से दी जाने वाली एक्सॉन-स्किपिंग थेरेपी...
संपादकीय
Elevidys को यूरोपीय चिकित्सा एजेंसी (EMA) द्वारा अनुमोदित क्यों नहीं किया गया?
Elevidys (सक्रिय पदार्थ: डेलैंडिस्ट्रोजीन मोक्सेपारवोवेक) जीन थेरेपी को यूरोपीय औषधि संघ द्वारा अनुमोदित नहीं किया गया था...
संपादकीय
क्या स्पंदित विद्युतचुंबकीय क्षेत्र (पीईएमएफ) थेरेपी ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी का इलाज करती है और डिस्ट्रोफिन उत्पादन शुरू करती है?
ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) एक गंभीर, आनुवंशिक न्यूरोमस्कुलर विकार है जो प्रगतिशील बीमारी का कारण बनता है...
संपादकीय
क्या एक्सोलोटल की स्व-पुनर्जनन क्षमता ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के उपचार में प्रभावी हो सकती है?
ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) एक गंभीर एक्स-लिंक्ड आनुवंशिक विकार है जिसकी विशेषता मांसपेशियों की अनुपस्थिति या अनुपस्थिति है...
संपादकीय
Avidity Biosciences से Del-Zota DMD RNA थेरेपी रोग की प्रगति को उलट देती है
Elevidys के उपयोग के बाद दो मरीजों की मौत के कारण, DMD...
संपादकीय
रोश ने संयुक्त राज्य अमेरिका के बाहर Elevidys जीन थेरेपी की शिपमेंट निलंबित कर दी
स्विस दवा कंपनी के अनुसार, यह रोक 22 तारीख से प्रभावी होगी...
नवीनतम लेख
प्रेस प्रकाशनी
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: प्रारंभिक एक्सॉन 45 स्किपिंग अध्ययन से डिस्ट्रोफिन उत्पादन में वृद्धि देखी गई
Entrada Therapeutics ने अपने एक्सॉन 45 स्किपिंग अध्ययन, ELEVATE-45-201 से सकारात्मक प्रारंभिक परिणाम घोषित किए हैं,...
प्रेस प्रकाशनी
Entrada Therapeutics ने अपने ड्यूशेन एक्सॉन 44 स्किपिंग अध्ययन में ENTR-601-44 को 18 मिलीग्राम/किलोग्राम तक आगे बढ़ाया
Entrada Therapeutics को इसके एक्सॉन 44 में उच्चतम खुराक के परीक्षण के लिए मंजूरी मिल गई है...
अनुसंधान
Sapreme Therapeutics ने ड्यूशेन रोग में SPM-2551 के साथ डिस्ट्रोफिन की मजबूत प्रीक्लिनिकल बहाली की रिपोर्ट दी है।
Sapreme Therapeutics ने ड्यूशेन रोग के प्रायोगिक उपचार, एसपीएम-2551 के लिए आशाजनक पूर्व-नैदानिक परिणाम घोषित किए हैं...
प्रेस प्रकाशनी
ड्यूशेन रोग में Deramiocel ने 24 महीने के HOPE-3 परीक्षण में सकारात्मक परिणाम दिखाए।
Capricor Therapeutics ने HOPE-3 अध्ययन से नए परिणाम जारी किए हैं, जिसमें लोगों में Deramiocel का मूल्यांकन किया गया है...
प्रेस प्रकाशनी
Ractigen Therapeutics ने ड्यूशेन रोग में RAG-18 के लिए पहले मानव परीक्षण में सकारात्मक परिणाम दर्ज किए।
Ractigen Therapeutics ने RAG-18 (NCT07282652) के लिए सकारात्मक प्रथम-मानव डेटा प्रस्तुत किया है, जो एक प्रायोगिक उपचार है...
प्रेस प्रकाशनी
Entrada Therapeutics और ENTR-601-44 के प्रारंभिक PK/PD डेटा में खुराक पर निर्भर एक्सॉन 44 स्किपिंग देखी गई।
Entrada Therapeutics और ENTR-601-44 ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी से पीड़ित रोगियों के लिए डिज़ाइन की गई एक प्रायोगिक चिकित्सा पद्धति है...
प्रेस प्रकाशनी
NS Pharma का Brogidirsen एक्सॉन 44 स्किपिंग के लिए उपयुक्त DMD रोगियों में 5-वर्षीय नैदानिक डेटा दर्शाता है।
NS Pharma का ब्रोगिडिरसेन (NS-089/NCNP-02) ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के लिए एक प्रायोगिक चिकित्सा पद्धति है जिसे डिज़ाइन किया गया है...
प्रेस प्रकाशनी
ELEVIDYS WMS 2026 डेटा: ये क्या दर्शाते हैं—और क्या नहीं दर्शाते
Sarepta Therapeutics ने 2026 विश्व सम्मेलन में ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) पर नए आंकड़े प्रस्तुत किए हैं...
