Пресс-релизы
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Раннее исследование пропуска экзона 45 показывает повышенную выработку дистрофина
Entrada Therapeutics has announced positive initial results from its Exon 45 Skipping Study, ELEVATE-45-201, evaluating ENTR-601-45 in people with Duchenne muscular dystrophy (Duchenne). The first group of participants showed a favorable safety profile and a small increase in dystrophin production after receiving the initial dose. The findings are an...
Пресс-релизы
В исследовании по изучению пропуска экзона 44 при мышечной дистрофии Дюшенна препарат Entrada Therapeutics продвинулся до дозы 18 мг/кг по сравнению с ENTR-601-44.
Entrada Therapeutics has received clearance to test the highest dose in its Exon 44 Skipping Study for Duchenne muscular dystrophy (DMD). The independent Data Monitoring Committee (DMC) has recommended starting Cohort 3 at 18 mg/kg in the ELEVATE-44-201 clinical trial, following its review of available safety and pharmacokinetic data...
Продолжайте исследования
Пресс-релизы
IPS HEART стремится восстановить полноразмерный дистрофин с помощью двух регенеративных клеточных терапий при мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания IPS HEART объявила об еще одном важном достижении в процессе регистрации после получения разрешения на применение препарата FDA для лечения редких педиатрических заболеваний...
Пресс-релизы
Препарат GEN6050X для редактирования оснований в экзоне 50: результаты за год показывают обнадеживающий прогресс в лечении мышечной дистрофии Дюшенна.
Препарат GEN6050X, изменяющий структуру экзона 50 и применяемый компанией GenAssist Therapeutics, привлекает к себе внимание...
Пресс-релизы
Dyne Therapeutics объявляет о принятии заявки на получение лицензии на биологический препарат Z-Rostudirsen, терапии с пропуском экзона 51, для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), в США.
Семьи, пострадавшие от мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), получили обнадеживающие новости: компания Dyne Therapeutics объявила о...
Пресс-релизы
Компания Santhera расширяет соглашение о поставках Biomedica для распространения препарата AGAMREE (Vamorolone) в Центральной Азии и на Кавказе.
Компания Santhera сегодня объявляет о расширении своего эксклюзивного дистрибьюторского соглашения с Biomedica для AGAMREE...
Пресс-релизы
Результаты шестимесячного исследования SAT-3247 и TRAILHEAD показывают снижение содержания жира в мышцах и уровня КФК у взрослых с мышечной дистрофией Дюшенна.
New six-month interim results from the TRAILHEAD clinical trial suggest that SAT-3247 may help...
Пресс-релизы
Препарат Satellos получил статус ускоренного рассмотрения (FDA) для препарата SAT-3247 при мышечной дистрофии Дюшенна.
Satellos Bioscience has announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has granted...
Пресс-релизы
Elixirgen и Nippon Shinyaku совместно разрабатывают полноценную терапию дистрофином для лечения мышечной дистрофии Дюшенна.
Elixirgen Therapeutics has announced a strategic option agreement with Nippon Shinyaku for the development...
Пресс-релизы
Компания REGENXBIO завершила подтверждающее исследование препарата RGX-202 для лечения мышечной дистрофии Дюшенна.
REGENXBIO has announced the completion of patient dosing in the confirmatory study of RGX-202,...
Пресс-релизы
GEn1E Lifesciences и GEn-1123: Новый подход к прецизионной медицине при мышечной дистрофии Дюшенна (МДД)
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило препарату статус орфанного препарата (ODD)...
Пресс-релизы
Генная терапия Дюшенна RGX-202 демонстрирует улучшение состояния при NSAA и повышение экспрессии микродистрофина, но важные данные по биомаркерам отсутствуют.
Компания REGENXBIO недавно объявила о положительных предварительных результатах третьей фазы клинических испытаний препарата AFFINITY...
Пресс-релизы
Компания Entrada Therapeutics объявила о результатах 1/2 фазы клинических испытаний препарата ENTR-601-44 для лечения мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Entrada Therapeutics объявила о предварительных результатах клинических испытаний ENTR-601-44, экспериментального препарата для лечения людей...
Пресс-релизы
Европейская комиссия присвоила препарату SGT-003 статус орфанного препарата для лечения мышечной дистрофии Дюшенна.
Европейская комиссия присвоила препарату SGT-003, перспективному средству генной терапии, статус орфанного препарата...
Последние статьи
Пресс-релизы
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Раннее исследование пропуска экзона 45 показывает повышенную выработку дистрофина
Компания Entrada Therapeutics объявила о положительных предварительных результатах своего исследования по пропуску экзона 45, ELEVATE-45-201,...
Пресс-релизы
В исследовании по изучению пропуска экзона 44 при мышечной дистрофии Дюшенна препарат Entrada Therapeutics продвинулся до дозы 18 мг/кг по сравнению с ENTR-601-44.
Препарат Entrada Therapeutics получил разрешение на тестирование самой высокой дозы в экзоне 44...
Исследовать
В исследовании Sapreme Therapeutics сообщается о значительном восстановлении функции дистрофина в доклинических исследованиях с помощью SPM-2551 при мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Sapreme Therapeutics объявила о многообещающих доклинических результатах применения SPM-2551, экспериментального препарата для лечения мышечной дистрофии Дюшенна...
Пресс-релизы
Deramiocel демонстрирует положительные результаты в исследовании HOPE-3 за 24 месяца при мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Capricor Therapeutics сообщила о новых результатах исследования HOPE-3, в котором оценивалась эффективность препарата Deramiocel у людей...
Пресс-релизы
Ractigen Therapeutics сообщает о положительных результатах первых клинических испытаний RAG-18 на людях при мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Ractigen Therapeutics представила положительные результаты первых испытаний на людях препарата RAG-18 (NCT07282652), экспериментального средства для лечения...
Пресс-релизы
Мутации Entrada Therapeutics и ENTR-601-44 демонстрируют дозозависимое пропускание экзона 44 в ранних фармакокинетических/фармакодинамических данных.
Entrada Therapeutics, ENTR-601-44 — это экспериментальная терапия, разработанная для пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна...
Пресс-релизы
Мутация Brogidirsen в гене NS Pharma демонстрирует 5-летние клинические данные у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, которым показан пропуск экзона 44.
Брогидирсен (NS-089/NCNP-02) компании NS Pharma — это экспериментальный препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), разработанный...
Пресс-релизы
Данные ELEVIDYS WMS за 2026 год: что они показывают, а что нет.
Компания Sarepta Therapeutics представила новые данные по препарату ELEVIDYS (деландистроген моксепарвовек) на Всемирной конференции 2026 года...