Ana SayfaBasın Bültenleri
Basın Bültenleri
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Erken Dönem Ekzon 45 Atlama Çalışması, Distrofin Artışını Gösteriyor
Entrada Therapeutics, Duchenne kas distrofisi (Duchenne) hastalarında ENTR-601-45'yi değerlendiren Ekson 45 Atlama Çalışması (ELEVATE-45-201)'ndan olumlu ilk sonuçlar açıkladı. Katılımcıların ilk grubu, olumlu bir güvenlik profili ve ilk dozu aldıktan sonra distrofin üretiminde küçük bir artış gösterdi. Bulgular...
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics, Duchenne Ekzon 44 Atlama Çalışmasında ENTR-601-44'yi 18 mg/kg'a Yükseltiyor
Entrada Therapeutics, Duchenne kas distrofisi (DMD) için Ekson 44 Atlama Çalışmasında en yüksek dozu test etmek üzere onay aldı. Bağımsız Veri İzleme Komitesi (DMC), mevcut güvenlik ve farmakokinetik verileri inceledikten sonra, ELEVATE-44-201 klinik çalışmasında 3. Kohort'a 18 mg/kg dozunda başlanmasını tavsiye etti...
Keşfetmeye devam edin
Basın Bültenleri
IPS HEART, Duchenne Musküler Distrofisinde İki Rejeneratif Hücre Terapisi ile Tam Uzunlukta Distrofin Üretimini Geri Kazandırmayı Hedefliyor
IPS HEART, FDA Nadir Pediatrik Hastalık patentini aldıktan sonra bir başka önemli düzenleyici dönüm noktasını duyurdu...
Basın Bültenleri
GEN6050X Ekzon 50 Atlama Tedavisi: Bir Yıllık Sonuçlar Duchenne Kas Distrofisi İçin Umut Verici Gelişmeler Gösteriyor
GenAssist Therapeutics tarafından geliştirilen GEN6050X ekson 50 atlamalı baz düzenleme ilacı, büyük ilgi görüyor...
Basın Bültenleri
Dyne Therapeutics, Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) için Ekzon 51 Atlama Tedavisi olan Z-Rostudirsen'e İlişkin ABD FDA Biyolojik Ürün Lisans Başvurusunun (BLA) Kabul Edildiğini Duyurdu
Duchenne kas distrofisi (DMD) hastalığından etkilenen aileler, Dyne Therapeutics'nin yaptığı açıklamayla cesaret verici bir haber aldı...
Basın Bültenleri
Santhera, AGAMREE® (Vamorolone) Dağıtımını Orta Asya ve Kafkasya'ya Genişletmek İçin Biomedica Anlaşmasını Genişletti
Santhera bugün, AGAMREE için Biomedica ile olan münhasır dağıtım anlaşmasını genişlettiğini duyurdu...
Basın Bültenleri
SAT-3247 Altı Aylık Sonuçları, Duchenne Kas Distrofisi Olan Yetişkinlerde Kas Yağında Azalma ve CK Düzeyinde Düşüş Gösterdi
TRAILHEAD klinik denemesinden elde edilen yeni altı aylık ara sonuçlar, SAT-3247'nin yardımcı olabileceğini düşündürmektedir...
Basın Bültenleri
Satellos, Duchenne Musküler Distrofisinde SAT-3247 İçin FDA Hızlı Takip Statüsü Aldı
Satellos Bioscience, ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA) onay verdiğini duyurdu...
Basın Bültenleri
Elixirgen ve Nippon Shinyaku, Duchenne Kas Distrofisi İçin Tam Uzunlukta Distrofin Tedavisinde Ortaklık Kuruyor
Elixirgen Therapeutics, Nippon Shinyaku ile geliştirme çalışmaları için stratejik bir opsiyon anlaşması imzaladığını duyurdu...
Basın Bültenleri
REGENXBIO, Duchenne Kas Distrofisi İçin RGX-202 Doğrulama Çalışmasını Tamamladı
REGENXBIO, RGX-202'nin doğrulama çalışmasında hasta dozlamasının tamamlandığını duyurdu...
Basın Bültenleri
GEn1E Lifesciences ve GEn-1123: Duchenne Kas Distrofisi (DMD) için Yeni Bir Hassas Tıp Yaklaşımı
ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), hem Yetim İlaç Tanımı (ODD) hem de...
Basın Bültenleri
RGX-202 Duchenne Gen Terapisi, NSAA İyileşmesi ve Mikrodistrofin Ekspresyonu Gösteriyor — Ancak Önemli Biyobelirteç Verileri Eksik
REGENXBIO kısa süre önce AFFINITY çalışmasının Faz 3 aşamasından elde edilen olumlu sonuçları açıkladı...
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics, Duchenne Musküler Distrofisinde ENTR-601-44 İçin Faz 1/2 Sonuçlarını Açıkladı
Entrada Therapeutics, insanlarda görülen deneysel bir tedavi olan ENTR-601-44'nin erken klinik deneme sonuçlarını açıkladı...
Basın Bültenleri
Avrupa Komisyonu, Duchenne Kas Distrofisi İçin SGT-003'e Yetim İlaç Statüsü Verdi
Avrupa Komisyonu, umut vadeden bir gen terapisi olan SGT-003'e Yetim İlaç Statüsü verdi...
Son makaleler
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Erken Dönem Ekzon 45 Atlama Çalışması, Distrofin Artışını Gösteriyor
Entrada Therapeutics, Exon 45 Atlama Çalışması olan ELEVATE-45-201'den olumlu ilk sonuçlar açıkladı...
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics, Duchenne Ekzon 44 Atlama Çalışmasında ENTR-601-44'yi 18 mg/kg'a Yükseltiyor
Entrada Therapeutics, Exon 44'te en yüksek dozu test etmek için onay aldı...
Araştırma
Sapreme Therapeutics, Duchenne Kas Distrofisinde SPM-2551 ile Güçlü Klinik Öncesi Distrofin Restorasyonu Bildiriyor
Sapreme Therapeutics, Duchenne kas distrofisi için deneysel bir tedavi olan SPM-2551'e ilişkin umut verici klinik öncesi sonuçları açıkladı...
Basın Bültenleri
Deramiocel, Duchenne’de 24 Aylık HOPE-3 Çalışmasında Olumlu Sonuçlar Gösterdi
Capricor Therapeutics, Deramiocel'nin insanlarda değerlendirildiği HOPE-3 çalışmasından yeni sonuçlar bildirdi...
Basın Bültenleri
Ractigen Therapeutics, Duchenne'de RAG-18 İçin Olumlu İlk İnsan Verilerini Açıkladı
Ractigen Therapeutics, araştırma aşamasındaki bir tedavi olan RAG-18 (NCT07282652) için insanlarda yapılan ilk olumlu verileri sunmuştur...
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics’in ENTR-601-44 Adayı, Erken Dönem PK/PD Verilerinde Doza Bağlı Ekzon 44 Atlama Etkisi Gösterdi
Entrada Therapeutics ve ENTR-601-44, Duchenne kas distrofisi olan hastalar için tasarlanmış deneysel bir tedavi yöntemidir...
Basın Bültenleri
NS Pharma'nın Brogidirsen'i, Ekzon 44 Atlamaya Uygun DMD Hastalarında 5 Yıllık Klinik Verileri Sunuyor
NS Pharma'nin brogidirsen'i (NS-089/NCNP-02), Duchenne kas distrofisi (DMD) için tasarlanmış, araştırma aşamasında olan bir tedavidir...
Basın Bültenleri
ELEVIDYS WMS 2026 Verileri: Neler Gösteriyor ve Neler Göstermiyor?
Sarepta Therapeutics, 2026 Dünya Sağlık Örgütü'nde ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) ile ilgili yeni veriler sundu...