Duchenne Hastalığı İçin Yeni Umut: Ryoncil Klinik Denemesi Başlıyor
Yeni bir atılım, Duchenne kas distrofisinin geleceğini değiştirebilir. Yeni bir hücre terapisi olan Ryoncil (remestemcel-L-rknd), önemli bir kullanım için FDA onayını aldı...
Regenxbio, Rgx-202'nin Faz 1/2 Affinity Duchenne Çalışmasından Yeni Olumlu Ara Veriler Bildirdi
REGENXBIO, Duchenne kas distrofisi için potansiyel olarak sınıfının en iyisi gen terapisi olan RGX-202'nin Faz I/II AFFINITY DUCHENNE çalışmasından yeni olumlu ara verileri açıkladı....
Tenaya'nın TN-301 Ürünü, DMD Kas Fonksiyonunu İyileştirme Konusunda Givinostat'tan Daha İyi Olabilir
Tenaya Therapeutics, Kas Distrofisi Derneği'nin 2026 Klinik ve Bilimsel Konferansı'nda, şirketin oldukça seçici HDAC6 inhibitörü olan TN-301'i değerlendiren umut verici preklinik veriler sundu...
DMD'de Vamorolone (Agamree): Gerçek Dünya Deneyimi
Santhera Pharmaceuticals, AGAMREE (vamorolone) ilacının devam eden GUARDIAN çalışmasından elde edilen başlangıç verileri de dahil olmak üzere, uzun vadeli gerçek dünya karşılaştırmalı analizlerinin tam sonuçlarının sunulduğunu duyurdu...
Santhera, Duchenne Musküler Distrofisi Tedavisi için AGAMREE (Vamorolone)'nin İspanya Ulusal Sağlık Sistemine Dahil Edilmesi ve Geri Ödemesinin Sağlanması Teklifini Duyurdu
Santhera Pharmaceuticals, İspanya Bakanlıklararası İlaç Fiyatları Komisyonu'nun AGAMREE (vamorolone) ilacını İspanya'nın ilaç fiyatları kapsamına dahil etmeyi önerdiğini duyurdu...