Nova esperança para a distrofia muscular de Duchenne: Inicia-se o ensaio clínico com o Ryoncil.
Uma nova descoberta pode mudar o futuro da distrofia muscular de Duchenne. A Ryoncil (remestemcel-L-rknd), uma nova terapia celular, recebeu a aprovação da FDA para um importante...
A Regenxbio divulga novos dados provisórios positivos do estudo de fase 1/2 Affinity Duchenne com Rgx-202.
A REGENXBIO anunciou novos dados provisórios positivos do estudo de Fase I/II AFFINITY DUCHENNE com o RGX-202, uma terapia genética potencialmente líder de mercado para a distrofia muscular de Duchenne.
O TN-301 da Tenaya supera o Givinostat na melhora da função muscular em pacientes com DMD (distrofia muscular de Duchenne).
A Tenaya Therapeutics apresentou dados pré-clínicos promissores avaliando o TN-301, o inibidor de HDAC6 altamente seletivo da empresa, na Conferência Clínica e Científica de 2026 da Associação de Distrofia Muscular...
Vamorolone (Agamree) na DMD: Experiência no Mundo Real
A Santhera Pharmaceuticals anunciou a apresentação dos resultados completos de análises comparativas de longo prazo no mundo real, incluindo dados basais do estudo GUARDIAN em andamento com AGAMREE (vamorolona)...
A Santhera anuncia a proposta de inclusão e reembolso do AGAMREE (Vamorolone) no Sistema Nacional de Saúde da Espanha para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne.
A Santhera Pharmaceuticals anuncia que a Comissão Interministerial Espanhola de Preços de Medicamentos propôs a inclusão do AGAMREE (vamorolona) na cobertura farmacêutica do...