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Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Estudo sobre o splicing alternativo precoce do éxon 45 demonstra aumento na produção de distrofina.
A Entrada Therapeutics anunciou resultados iniciais positivos de seu estudo de supressão do éxon 45, ELEVATE-45-201, que avalia o ENTR-601-45 em pessoas com distrofia muscular de Duchenne (Duchenne). O primeiro grupo de participantes apresentou um perfil de segurança favorável e um pequeno aumento na produção de distrofina após receber a dose inicial. Os resultados são um...
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Entrada Therapeutics eleva a dose de ENTR-601-44 para 18 mg/kg em seu estudo de supressão do éxon 44 da distrofia muscular de Duchenne.
O estudo Entrada Therapeutics recebeu autorização para testar a dose mais alta em seu estudo de supressão do éxon 44 para distrofia muscular de Duchenne (DMD). O Comitê Independente de Monitoramento de Dados (DMC) recomendou iniciar a Coorte 3 com 18 mg/kg no ensaio clínico ELEVATE-44-201, após revisão dos dados de segurança e farmacocinética disponíveis.
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A IPS HEART tem como objetivo restaurar a distrofina em sua forma completa com duas terapias celulares regenerativas para a distrofia muscular de Duchenne.
A IPS HEART anunciou mais um importante marco regulatório após receber a aprovação FDA para Doença Pediátrica Rara...
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GEN6050X, medicamento para edição de bases com supressão do éxon 50: resultados de um ano mostram progresso encorajador para a distrofia muscular de Duchenne.
O medicamento GEN6050X, desenvolvido pela GenAssist Therapeutics, que consiste na edição de bases por supressão do éxon 50, está atraindo...
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Dyne Therapeutics Anuncia a Aceitação nos EUA do Pedido de Licença Biológica (BLA) FDA para Z-Rostudirsen, uma terapia de supressão do éxon 51 para Distrofia Muscular de Duchenne (DMD)
Famílias afetadas pela distrofia muscular de Duchenne (DMD) receberam notícias animadoras com o anúncio do estudo Dyne Therapeutics...
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A Santhera amplia o acordo Biomedica para estender a distribuição do AGAMREE (Vamorolone) pela Ásia Central e pelo Cáucaso.
A Santhera anuncia hoje a expansão de seu acordo de distribuição exclusiva com a Biomedica para o AGAMREE...
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Resultados de seis meses com SAT-3247 e TRAILHEAD mostram redução da gordura muscular e diminuição da CK em adultos com distrofia muscular de Duchenne.
Novos resultados preliminares de seis meses do ensaio clínico TRAILHEAD sugerem que o SAT-3247 pode ajudar...
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A proteína Satellos recebe a designação de via rápida (Fast Track) para a proteína SAT-3247 no tratamento da distrofia muscular de Duchenne.
Satellos Bioscience anunciou que a Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) concedeu...
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As variantes Elixirgen e Nippon Shinyaku colaboram no desenvolvimento de terapia com distrofina de comprimento total para a distrofia muscular de Duchenne.
A Elixirgen Therapeutics anunciou um acordo de opção estratégica com a Nippon Shinyaku para o desenvolvimento...
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A REGENXBIO conclui o estudo confirmatório do RGX-202 para distrofia muscular de Duchenne.
REGENXBIO has announced the completion of patient dosing in the confirmatory study of RGX-202,...
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GEn1E Lifesciences e GEn-1123: Uma nova abordagem de medicina de precisão para a distrofia muscular de Duchenne (DMD)
A Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) (FDA) concedeu a designação de medicamento órfão (ODD)...
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A terapia gênica RGX-202 para distrofia muscular de Duchenne demonstra melhora na NSAA e na expressão de microdistrofina — mas faltam dados importantes sobre biomarcadores.
A REGENXBIO anunciou recentemente resultados preliminares positivos da Fase 3 do estudo AFFINITY...
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A Entrada Therapeutics anuncia os resultados da Fase 1/2 do estudo com a ENTR-601-44 para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne.
A Entrada Therapeutics anunciou os resultados iniciais dos ensaios clínicos do ENTR-601-44, um tratamento experimental para pessoas...
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A Comissão Europeia concede a designação de medicamento órfão ao SGT-003 para a distrofia muscular de Duchenne.
A Comissão Europeia concedeu a designação de medicamento órfão ao SGT-003, uma promissora terapia genética...
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Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Estudo sobre o splicing alternativo precoce do éxon 45 demonstra aumento na produção de distrofina.
A Entrada Therapeutics anunciou resultados iniciais positivos de seu estudo de supressão do éxon 45, ELEVATE-45-201,...
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Entrada Therapeutics eleva a dose de ENTR-601-44 para 18 mg/kg em seu estudo de supressão do éxon 44 da distrofia muscular de Duchenne.
A vacina Entrada Therapeutics recebeu autorização para testar a dose mais alta em seu éxon 44...
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O estudo Sapreme Therapeutics relata forte restauração pré-clínica da distrofina com SPM-2551 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A Sapreme Therapeutics anunciou resultados pré-clínicos promissores para o SPM-2551, um tratamento experimental para a distrofia muscular de Duchenne...
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O gene Deramiocel apresenta resultados positivos após 24 meses no estudo HOPE-3 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A Capricor Therapeutics divulgou novos resultados do estudo HOPE-3, que avaliou a Deramiocel em humanos...
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A Ractigen Therapeutics divulga dados positivos inéditos em humanos para RAG-18 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A Ractigen Therapeutics apresentou dados positivos inéditos em humanos para o RAG-18 (NCT07282652), um tratamento experimental para...
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Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 Mostra Supressão do Éxon 44 Dependente da Dose em Dados PK/PD Preliminares
Entrada Therapeutics e ENTR-601-44 são terapias experimentais desenvolvidas para pacientes com distrofia muscular de Duchenne...
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O gene Brogidirsen, derivado do NS Pharma, apresenta dados clínicos de 5 anos em pacientes com DMD passíveis de exclusão do éxon 44.
O brogidirsen (NS-089/NCNP-02) do NS Pharma é uma terapia experimental para a distrofia muscular de Duchenne (DMD) desenvolvida...
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Dados do ELEVIDYS WMS 2026: O que eles mostram — e o que eles não mostram
A equipe Sarepta Therapeutics apresentou novos dados sobre o ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) na Conferência Mundial de 2026...