Neue Hoffnung für Duchenne: Klinische Studie Ryoncil beginnt
Ein neuer Durchbruch könnte die Zukunft der Duchenne-Muskeldystrophie verändern. Ryoncil (Remestemcel-L-rknd), eine neuartige Zelltherapie, hat die Zulassung FDA für eine wichtige Anwendung erhalten….
Regenxbio meldet neue positive Zwischenergebnisse aus der Phase-1/2-Studie Affinity Duchenne mit Rgx-202
REGENXBIO gab neue positive Zwischenergebnisse aus der Phase-I/II-Studie AFFINITY DUCHENNE mit RGX-202 bekannt, einer potenziell erstklassigen Gentherapie für die Duchenne-Muskeldystrophie.
Tenayas TN-301 ist Givinostat bei der Verbesserung der Muskelfunktion bei DMD überlegen.
Tenaya Therapeutics präsentierte auf der Clinical & Scientific Conference 2026 der Muscular Dystrophy Association vielversprechende präklinische Daten zur Bewertung von TN-301, dem hochselektiven HDAC6-Inhibitor des Unternehmens...
Vamorolone (Agamree) in DMD: Praxiserfahrung
Santhera Pharmaceuticals gab bekannt, dass die vollständigen Ergebnisse langfristiger, vergleichender Analysen unter Alltagsbedingungen, einschließlich der Ausgangsdaten der laufenden GUARDIAN-Studie zu AGAMREE (Vamorolon), vorgestellt wurden...
Santhera kündigt geplante Aufnahme und Kostenerstattung von AGAMREE (Vamorolone) in das spanische nationale Gesundheitssystem zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie an
Santhera Pharmaceuticals gibt bekannt, dass die spanische Interministerielle Kommission für Arzneimittelpreise vorgeschlagen hat, AGAMREE (Vamorolon) in die Arzneimittelversorgung aufzunehmen...