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Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Studie zum frühen Exon-45-Skipping zeigt erhöhte Dystrophinproduktion
Entrada Therapeutics hat positive erste Ergebnisse seiner Exon-45-Skipping-Studie ELEVATE-45-201 bekannt gegeben, in der ENTR-601-45 bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (Duchenne) untersucht wurde. Die erste Teilnehmergruppe zeigte ein günstiges Sicherheitsprofil und einen leichten Anstieg der Dystrophinproduktion nach der ersten Dosis. Die Ergebnisse sind….
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Entrada Therapeutics erhöht ENTR-601-44 auf 18 mg/kg in seiner Duchenne-Exon-44-Skipping-Studie
Entrada Therapeutics hat die Genehmigung erhalten, die höchste Dosis in seiner Exon-44-Skipping-Studie für Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) zu testen. Das unabhängige Datenüberwachungskomitee (DMC) hat nach Prüfung der verfügbaren Sicherheits- und pharmakokinetischen Daten empfohlen, Kohorte 3 der klinischen Studie ELEVATE-44-201 mit 18 mg/kg zu beginnen.
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IPS HEART will mit zwei regenerativen Zelltherapien die vollständige Dystrophin-Produktion bei Duchenne-Muskeldystrophie wiederherstellen
IPS HEART hat nach Erhalt des FDA-Status für seltene pädiatrische Erkrankungen einen weiteren wichtigen regulatorischen Meilenstein bekannt gegeben...
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GEN6050X-Medikament zur Exon-50-Skipping-Basenbearbeitung: Einjahresergebnisse zeigen ermutigende Fortschritte bei Duchenne-Muskeldystrophie
Das von GenAssist Therapeutics entwickelte Medikament GEN6050X zur Exon-50-Skipping-Basenbearbeitung stößt auf großes Interesse...
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Dyne Therapeutics gibt die Annahme des US-amerikanischen Zulassungsantrags (BLA) für Z-Rostudirsen, eine Exon-51-Skipping-Therapie für Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), unter der Nummer FDA bekannt.
Familien, die von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) betroffen sind, erhielten ermutigende Nachrichten, als Dyne Therapeutics bekannt gab...
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Santhera erweitert Biomedica-Abkommen zur Ausweitung des AGAMREE-Vertriebs (Vamorolone) auf Zentralasien und den Kaukasus
Santhera gibt heute die Erweiterung seiner exklusiven Vertriebsvereinbarung mit Biomedica für AGAMREE bekannt...
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Sechsmonatige Ergebnisse der TRAILHEAD-Studie zeigen reduziertes Muskelfett und niedrigere CK-Werte bei Erwachsenen mit Duchenne-Muskeldystrophie
Neue Zwischenergebnisse nach sechs Monaten aus der klinischen Studie TRAILHEAD deuten darauf hin, dass SAT-3247 helfen könnte...
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Satellos erhält Fast-Track-Status für SAT-3247 bei Duchenne-Muskeldystrophie
Satellos Bioscience hat bekannt gegeben, dass die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA (FDA) die Zulassung erteilt hat...
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Elixirgen und Nippon Shinyaku arbeiten gemeinsam an einer Dystrophin-Volllängentherapie für Duchenne
Elixirgen Therapeutics hat eine strategische Optionsvereinbarung mit Nippon Shinyaku zur Entwicklung bekannt gegeben...
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REGENXBIO schließt Bestätigungsstudie zu RGX-202 für Duchenne-Muskeldystrophie ab
REGENXBIO hat den Abschluss der Patientendosierung in der Bestätigungsstudie von RGX-202 bekannt gegeben,...
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GEn1E Lifesciences und GEn-1123: Ein neuer Ansatz der Präzisionsmedizin für die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)
Die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA (FDA) hat beiden Arzneimitteln den Orphan-Drug-Status (ODD) verliehen...
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RGX-202-Gentherapie bei Duchenne-Muskeldystrophie zeigt Verbesserung der NSAA-Werte und der Mikrodystrophin-Expression – wichtige Biomarker-Daten fehlen jedoch.
REGENXBIO gab kürzlich positive Topline-Ergebnisse aus der Phase-3-Studie AFFINITY bekannt...
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Entrada Therapeutics gibt Ergebnisse der Phase 1/2 für ENTR-601-44 bei Duchenne-Muskeldystrophie bekannt
Entrada Therapeutics gab erste Ergebnisse der klinischen Studie zu ENTR-601-44 bekannt, einer experimentellen Behandlung für Menschen...
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Europäische Kommission erteilt SGT-003 den Orphan-Drug-Status für Duchenne-Muskeldystrophie
Die Europäische Kommission hat SGT-003, einer vielversprechenden Gentherapie, den Status eines Arzneimittels für seltene Leiden (Orphan Drug) verliehen...
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Entrada Therapeutics hat die Genehmigung erhalten, die höchste Dosis in seinem Exon 44 zu testen...
Forschung
Sapreme Therapeutics berichtet über eine starke präklinische Dystrophin-Wiederherstellung durch SPM-2551 bei Duchenne.
Sapreme Therapeutics hat vielversprechende präklinische Ergebnisse für SPM-2551, eine experimentelle Behandlung für Duchenne, bekannt gegeben...
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Deramiocel zeigt positive HOPE-3-Ergebnisse nach 24 Monaten bei Duchenne
Capricor Therapeutics hat neue Ergebnisse aus der HOPE-3-Studie veröffentlicht, in der Deramiocel an Menschen untersucht wurde...
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Ractigen Therapeutics meldet positive erste Ergebnisse der Anwendung von RAG-18 am Menschen bei Duchenne-Muskeldystrophie
Ractigen Therapeutics hat positive erste Ergebnisse aus der Anwendung am Menschen für RAG-18 (NCT07282652), einem Prüfpräparat zur Behandlung von..., präsentiert.
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Entrada Therapeutics und ENTR-601-44 zeigen in frühen PK/PD-Daten eine dosisabhängige Exon-44-Skipping-Wirkung.
Entrada Therapeutics und ENTR-601-44 sind experimentelle Therapien für Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie...
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NS Pharma und Brogidirsen zeigen 5-Jahres-Klinikdaten bei DMD-Patienten, die für das Exon-44-Skipping geeignet sind.
Brogidirsen (NS-089/NCNP-02) von NS Pharma ist eine in der Entwicklung befindliche Therapie zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)...
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ELEVIDYS WMS 2026-Daten: Was sie zeigen – und was sie nicht zeigen
Sarepta Therapeutics hat auf dem Weltkongress 2026 neue Daten zu ELEVIDYS (Delandistrogene Moxeparvovec) vorgestellt...