Nouvel espoir pour la dystrophie musculaire de Duchenne : l’essai clinique Ryoncil débute
Une avancée majeure pourrait changer l'avenir de la dystrophie musculaire de Duchenne. Le Ryoncil (remestemcel-L-rknd), une thérapie cellulaire innovante, a reçu l'autorisation FDA pour une indication clé….
Regenxbio rapporte de nouvelles données intermédiaires positives issues de l'essai de phase 1/2 Affinity Duchenne du Rgx-202
REGENXBIO a annoncé de nouvelles données intermédiaires positives issues de l'essai de phase I/II AFFINITY DUCHENNE portant sur le RGX-202, une thérapie génique potentiellement la plus efficace de sa catégorie pour la dystrophie musculaire de Duchenne.
Le TN-301 de Tenaya surpasse le Givinostat pour améliorer la fonction musculaire chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).
Tenaya Therapeutics a présenté des données précliniques encourageantes évaluant le TN-301, l'inhibiteur hautement sélectif de l'HDAC6 de la société, lors de la conférence clinique et scientifique 2026 de la Muscular Dystrophy Association...
Vamorolone (Agamree) dans le DMD : Expérience en situation réelle
Santhera Pharmaceuticals a annoncé que les résultats complets des analyses comparatives à long terme en situation réelle, y compris les données de référence de l'étude GUARDIAN en cours sur AGAMREE (vamorolone), ont été présentés...
Santhera annonce un projet d'inclusion et de remboursement d'AGAMREE (Vamorolone) dans le système national de santé espagnol pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne.
Santhera Pharmaceuticals annonce que la Commission interministérielle espagnole des prix des médicaments a proposé d'inclure AGAMREE (vamorolone) dans la couverture pharmaceutique de la...