AccueilCommuniqués de presse
Communiqués de presse
Communiqués de presse
Entrada Therapeutics ENTR-601-45 : Une étude précoce sur le saut de l’exon 45 montre une production accrue de dystrophine
Entrada Therapeutics a annoncé des résultats préliminaires positifs de son étude de saut d'exon 45, ELEVATE-45-201, évaluant le gène ENTR-601-45 chez des personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne. Le premier groupe de participants a présenté un profil de sécurité favorable et une légère augmentation de la production de dystrophine après l'administration de la dose initiale. Ces résultats constituent….
Communiqués de presse
Entrada Therapeutics fait progresser ENTR-601-44 à 18 mg/kg dans son étude sur le saut de l'exon 44 dans la dystrophie musculaire de Duchenne.
L’étude Entrada Therapeutics, portant sur le saut de l’exon 44 dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), a reçu l’autorisation de tester la dose la plus élevée. Le comité indépendant de surveillance des données (DMC) a recommandé de débuter la cohorte 3 à 18 mg/kg dans l’essai clinique ELEVATE-44-201, après avoir examiné les données de sécurité et de pharmacocinétique disponibles.
Continuez à explorer
Communiqués de presse
IPS HEART vise à restaurer la dystrophine complète grâce à deux thérapies cellulaires régénératives pour la dystrophie musculaire de Duchenne.
IPS HEART a annoncé une nouvelle étape réglementaire importante après avoir reçu le brevet FDA pour les maladies pédiatriques rares...
Communiqués de presse
GEN6050X, médicament d'édition de base par saut d'exon 50 : les résultats à un an montrent des progrès encourageants pour la dystrophie musculaire de Duchenne.
Le médicament GEN6050X, qui permet l'édition de base par saut d'exon 50 et qui a été développé par GenAssist Therapeutics, suscite un vif intérêt...
Communiqués de presse
Dyne Therapeutics annonce l'acceptation par FDA aux États-Unis de la demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM) de Z-Rostudirsen, une thérapie par saut d'exon 51 pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)
Families affected by Duchenne muscular dystrophy (DMD) received encouraging news as Dyne Therapeutics announced...
Communiqués de presse
Santhera étend son accord Biomedica pour étendre la distribution d'AGAMREE (Vamorolone) à travers l'Asie centrale et le Caucase
Santhera today announces an expansion of its exclusive distribution agreement with Biomedica for AGAMREE...
Communiqués de presse
Les résultats à six mois de l'étude SAT-3247 montrent une réduction de la masse grasse musculaire et une diminution du taux de créatine kinase chez les adultes atteints de dystrophie musculaire de Duchenne.
New six-month interim results from the TRAILHEAD clinical trial suggest that SAT-3247 may help...
Communiqués de presse
Le gène Satellos obtient la désignation de procédure accélérée FDA pour le gène SAT-3247 dans la dystrophie musculaire de Duchenne.
Satellos Bioscience has announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has granted...
Communiqués de presse
Elixirgen et Nippon Shinyaku s'associent pour une thérapie par dystrophine complète contre la dystrophine de Duchenne
Elixirgen Therapeutics has announced a strategic option agreement with Nippon Shinyaku for the development...
Communiqués de presse
REGENXBIO achève l'étude de confirmation RGX-202 pour la dystrophie musculaire de Duchenne
REGENXBIO has announced the completion of patient dosing in the confirmatory study of RGX-202,...
Communiqués de presse
GEn1E Lifesciences et GEn-1123 : une nouvelle approche de médecine de précision pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)
L'Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) a accordé la désignation de médicament orphelin (ODD)...
Communiqués de presse
La thérapie génique RGX-202 contre la dystrophie musculaire de Duchenne montre une amélioration de l'expression de la NSAA et de la microdystrophine, mais des données importantes sur les biomarqueurs font défaut.
REGENXBIO a récemment annoncé des résultats préliminaires positifs pour la phase 3 de l'étude AFFINITY...
Communiqués de presse
Entrada Therapeutics annonce les résultats de phase 1/2 de ENTR-601-44 dans la dystrophie musculaire de Duchenne
Entrada Therapeutics a annoncé les premiers résultats d'essais cliniques pour ENTR-601-44, un traitement expérimental destiné aux personnes...
Communiqués de presse
La Commission européenne accorde la désignation de médicament orphelin au SGT-003 pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne.
La Commission européenne a accordé la désignation de médicament orphelin au SGT-003, une thérapie génique prometteuse...
Derniers articles
Communiqués de presse
Entrada Therapeutics ENTR-601-45 : Une étude précoce sur le saut de l’exon 45 montre une production accrue de dystrophine
Entrada Therapeutics a annoncé des résultats initiaux positifs de son étude sur le saut de l'exon 45, ELEVATE-45-201,...
Communiqués de presse
Entrada Therapeutics fait progresser ENTR-601-44 à 18 mg/kg dans son étude sur le saut de l'exon 44 dans la dystrophie musculaire de Duchenne.
Le vaccin Entrada Therapeutics a reçu l'autorisation de tester la dose la plus élevée dans son exon 44...
Recherche
Sapreme Therapeutics rapporte une forte restauration préclinique de la dystrophine avec le SPM-2551 dans la dystrophie musculaire de Duchenne
Sapreme Therapeutics a annoncé des résultats précliniques prometteurs pour le SPM-2551, un traitement expérimental contre la dystrophie musculaire de Duchenne...
Communiqués de presse
L'étude Deramiocel présente des résultats positifs à 24 mois dans le cadre de l'étude HOPE-3 sur la dystrophie musculaire de Duchenne.
Capricor Therapeutics a publié de nouveaux résultats de l'étude HOPE-3 évaluant le Deramiocel chez l'homme...
Communiqués de presse
Ractigen Therapeutics rapporte des données positives initiales chez l'humain pour le RAG-18 dans la dystrophie musculaire de Duchenne
L’étude Ractigen Therapeutics a présenté des données initiales positives chez l’humain pour RAG-18 (NCT07282652), un traitement expérimental pour….
Communiqués de presse
Entrada Therapeutics et ENTR-601-44 présentent un saut d'exon 44 dépendant de la dose dans les données PK/PD précoces
Entrada Therapeutics et ENTR-601-44 sont des traitements expérimentaux conçus pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne...
Communiqués de presse
L'étude NS Pharma (Brogidirsen) présente des données cliniques à 5 ans chez des patients atteints de DMD susceptibles de bénéficier d'un saut de l'exon 44.
Le brogidirsen (NS-089/NCNP-02) de NS Pharma est un traitement expérimental contre la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) conçu...
Communiqués de presse
Données ELEVIDYS WMS 2026 : ce qu’elles montrent et ce qu’elles ne montrent pas
Sarepta Therapeutics a présenté de nouvelles données sur ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) lors du Mondial 2026...