البيانات الصحفية
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: دراسة حول تخطي الإكسون 45 المبكر تُظهر زيادة في إنتاج الديستروفين
Entrada Therapeutics has announced positive initial results from its Exon 45 Skipping Study, ELEVATE-45-201, evaluating ENTR-601-45 in people with Duchenne muscular dystrophy (Duchenne). The first group of participants showed a favorable safety profile and a small increase in dystrophin production after receiving the initial dose. The findings are an...
البيانات الصحفية
Entrada Therapeutics يطور ENTR-601-44 إلى 18 ملغم/كغم في دراسته الخاصة بتجاوز الإكسون 44 لمرض دوشين
Entrada Therapeutics has received clearance to test the highest dose in its Exon 44 Skipping Study for Duchenne muscular dystrophy (DMD). The independent Data Monitoring Committee (DMC) has recommended starting Cohort 3 at 18 mg/kg in the ELEVATE-44-201 clinical trial, following its review of available safety and pharmacokinetic data...
استمر في الاستكشاف
البيانات الصحفية
يهدف مشروع IPS HEART إلى استعادة بروتين الديستروفين كامل الطول باستخدام علاجين خلويين تجديديين لضمور دوشين العضلي.
أعلنت شركة IPS HEART عن إنجاز تنظيمي هام آخر بعد حصولها على الموافقة على دواء FDA لعلاج الأمراض النادرة لدى الأطفال...
البيانات الصحفية
دواء GEN6050X لتعديل قاعدة تخطي الإكسون 50: نتائج السنة الأولى تُظهر تقدماً مشجعاً في علاج ضمور دوشين العضلي
يجذب دواء GEN6050X لتعديل القاعدة بحذف الإكسون 50، الذي طورته شركة GenAssist Therapeutics، اهتمام الباحثين...
البيانات الصحفية
أعلنت شركة Dyne Therapeutics عن قبول طلب ترخيص المنتجات البيولوجية (BLA) الأمريكي لشركة FDA لعلاج Z-Rostudirsen، وهو علاج يعتمد على تخطي الإكسون 51 لضمور دوشين العضلي (DMD).
تلقت العائلات المتضررة من ضمور دوشين العضلي (DMD) أخباراً مشجعة حيث أعلنت شركة Dyne Therapeutics...
البيانات الصحفية
سانثيرا توسع اتفاقية Biomedica لتوسيع نطاق توزيع منتج AGAMREE (Vamorolone) في جميع أنحاء آسيا الوسطى والقوقاز
أعلنت شركة سانثيرا اليوم عن توسيع اتفاقية التوزيع الحصرية الخاصة بها مع Biomedica لمنتجات AGAMREE...
البيانات الصحفية
أظهرت نتائج العلاج بـ TRAILHEAD لمدة ستة أشهر انخفاضًا في نسبة الدهون في العضلات وانخفاضًا في مستوى إنزيم الكرياتين كيناز لدى البالغين المصابين بضمور دوشين العضلي.
تشير النتائج المؤقتة الجديدة التي أجريت بعد ستة أشهر من التجربة السريرية TRAILHEAD إلى أن SAT-3247 قد يساعد...
البيانات الصحفية
حصل Satellos على تصنيف المسار السريع FDA لـ SAT-3247 في علاج ضمور دوشين العضلي
أعلنت شركة Satellos Bioscience أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد منحت...
البيانات الصحفية
يتعاون كل من Elixirgen وNippon Shinyaku في علاج كامل الطول باستخدام ديستروفين لمرض دوشين.
أعلنت شركة Elixirgen Therapeutics عن اتفاقية خيار استراتيجي مع شركة Nippon Shinyaku لتطوير...
البيانات الصحفية
شركة REGENXBIO تُكمل دراسة تأكيدية لعقار RGX-202 لعلاج ضمور دوشين العضلي
أعلنت شركة REGENXBIO عن اكتمال إعطاء الجرعات للمرضى في الدراسة التأكيدية لـ RGX-202،...
البيانات الصحفية
GEn1E Lifesciences و GEn-1123: نهج جديد للطب الدقيق لعلاج ضمور دوشين العضلي (DMD)
منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) كلا الدواءين تصنيف دواء اليتيم (ODD)...
البيانات الصحفية
أظهر العلاج الجيني RGX-202 لمرض دوشين تحسناً في مستويات NSAA وزيادة في التعبير عن الميكروديستروفين، ولكن بيانات المؤشرات الحيوية المهمة مفقودة.
أعلنت شركة REGENXBIO مؤخراً عن نتائج أولية إيجابية من المرحلة الثالثة من دراسة AFFINITY...
البيانات الصحفية
أعلنت شركة Entrada Therapeutics عن نتائج المرحلة الأولى/الثانية لعلاج ENTR-601-44 لضمور دوشين العضلي.
أعلنت شركة Entrada Therapeutics عن نتائج التجارب السريرية الأولية لعلاج ENTR-601-44، وهو علاج تجريبي للأشخاص...
البيانات الصحفية
منحت المفوضية الأوروبية دواء SGT-003 صفة الدواء اليتيم لعلاج ضمور دوشين العضلي
منحت المفوضية الأوروبية صفة الدواء اليتيم لـ SGT-003، وهو علاج جيني واعد...
أحدث المقالات
البيانات الصحفية
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: دراسة حول تخطي الإكسون 45 المبكر تُظهر زيادة في إنتاج الديستروفين
Entrada Therapeutics has announced positive initial results from its Exon 45 Skipping Study, ELEVATE-45-201,...
البيانات الصحفية
Entrada Therapeutics يطور ENTR-601-44 إلى 18 ملغم/كغم في دراسته الخاصة بتجاوز الإكسون 44 لمرض دوشين
Entrada Therapeutics has received clearance to test the highest dose in its Exon 44...
بحث
أظهرت دراسة Sapreme Therapeutics تحسناً ملحوظاً في استعادة الديستروفين في المرحلة ما قبل السريرية باستخدام SPM-2551 في علاج دوشين.
أعلنت شركة Sapreme Therapeutics عن نتائج ما قبل السريرية الواعدة لـ SPM-2551، وهو علاج تجريبي لمرض دوشين...
البيانات الصحفية
أظهر اختبار Deramiocel نتائج إيجابية لمدة 24 شهرًا في دراسة HOPE-3 لعلاج ضمور دوشين العضلي
أعلنت شركة Capricor Therapeutics عن نتائج جديدة من دراسة HOPE-3 التي تقيّم عقار Deramiocel لدى الأشخاص...
البيانات الصحفية
أعلنت شركة Ractigen Therapeutics عن بيانات إيجابية من التجارب السريرية الأولى على البشر لعلاج RAG-18 في دوشين.
قدمت شركة Ractigen Therapeutics بيانات أولية إيجابية على البشر لعقار RAG-18 (NCT07282652)، وهو علاج تجريبي لـ...
البيانات الصحفية
أظهرت بيانات PK/PD المبكرة أن Entrada Therapeutics وENTR-601-44 تُظهران تخطي الإكسون 44 بشكل يعتمد على الجرعة
Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 هو علاج تجريبي مصمم للمرضى المصابين بضمور دوشين العضلي...
البيانات الصحفية
يُظهر Brogidirsen الخاص بـ NS Pharma بيانات سريرية لمدة 5 سنوات لدى مرضى ضمور العضلات الدوشيني الذين يستجيبون لتجاوز الإكسون 44
يُعد دواء بروجيدرسين (NS-089/NCNP-02) من إنتاج شركة NS Pharma علاجًا تجريبيًا لضمور دوشين العضلي (DMD) مصممًا...
البيانات الصحفية
بيانات ELEVIDYS WMS لعام 2026: ما تُظهره - وما لا تُظهره
قدمت شركة Sarepta Therapeutics بيانات جديدة حول دواء ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) في المؤتمر العالمي لعام 2026...
