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Entrada Therapeutics ENTR-601-45: प्रारंभिक एक्सॉन 45 स्किपिंग अध्ययन से डिस्ट्रोफिन उत्पादन में वृद्धि देखी गई
Entrada Therapeutics ने अपने एक्सॉन 45 स्किपिंग अध्ययन, ELEVATE-45-201, के सकारात्मक प्रारंभिक परिणामों की घोषणा की है, जिसमें ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (ड्यूशेन) से पीड़ित लोगों में ENTR-601-45 का मूल्यांकन किया गया है। प्रतिभागियों के पहले समूह ने प्रारंभिक खुराक प्राप्त करने के बाद एक अनुकूल सुरक्षा प्रोफ़ाइल और डिस्ट्रोफिन उत्पादन में थोड़ी वृद्धि दिखाई। ये निष्कर्ष...
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Entrada Therapeutics ने अपने ड्यूशेन एक्सॉन 44 स्किपिंग अध्ययन में ENTR-601-44 को 18 मिलीग्राम/किलोग्राम तक आगे बढ़ाया
Entrada Therapeutics को ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के लिए अपने एक्सॉन 44 स्किपिंग अध्ययन में उच्चतम खुराक के परीक्षण के लिए मंजूरी मिल गई है। स्वतंत्र डेटा मॉनिटरिंग कमेटी (DMC) ने उपलब्ध सुरक्षा और फार्माकोकाइनेटिक डेटा की समीक्षा के बाद ELEVATE-44-201 नैदानिक परीक्षण में कोहोर्ट 3 को 18 मिलीग्राम/किलोग्राम से शुरू करने की सिफारिश की है।.
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आईपीएस हार्ट का लक्ष्य ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए दो पुनर्योजी कोशिका उपचारों के माध्यम से पूर्ण-लंबाई वाले डिस्ट्रोफिन को बहाल करना है।
आईपीएस हार्ट ने 1टीपी174टी दुर्लभ बाल रोग संबंधी मंजूरी प्राप्त करने के बाद एक और महत्वपूर्ण नियामक उपलब्धि की घोषणा की है...
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GEN6050X एक्सॉन 50 स्किपिंग बेस एडिटिंग दवा: ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए एक साल के परिणाम उत्साहजनक प्रगति दर्शाते हैं।
GenAssist थेरेप्यूटिक्स द्वारा विकसित GEN6050X एक्सॉन 50 स्किपिंग बेस एडिटिंग दवा ध्यान आकर्षित कर रही है...
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Dyne Therapeutics ने घोषणा की कि अमेरिका में FDA द्वारा ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के लिए एक्सॉन 51 स्किपिंग थेरेपी, Z-रोस्टुडिरसेन के लिए बायोलॉजिक्स लाइसेंस एप्लीकेशन (BLA) को स्वीकार कर लिया गया है।
ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) से प्रभावित परिवारों को Dyne Therapeutics द्वारा घोषित उत्साहजनक खबर मिली...
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संथेरा ने मध्य एशिया और काकेशस में एजीएएमआरईई (1टीपी98टी) वितरण का विस्तार करने के लिए 1टीपी109टी समझौते का विस्तार किया।
संथेरा ने आज एगेमरी के लिए 1टीपी114टी के साथ अपने विशेष वितरण समझौते के विस्तार की घोषणा की है...
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ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी से पीड़ित वयस्कों में SAT-3247 के छह महीने के TRAILHEAD उपचार के परिणामों से मांसपेशियों में वसा की कमी और सीके स्तर में गिरावट देखी गई।
TRAILHEAD क्लिनिकल ट्रायल के नए छह महीने के अंतरिम परिणामों से पता चलता है कि SAT-3247 मददगार हो सकता है...
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ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी में SAT-3247 के लिए Satellos को FDA फास्ट ट्रैक पदनाम प्राप्त हुआ।
Satellos Bioscience ने घोषणा की है कि अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) ने मंजूरी दे दी है...
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ड्यूशेन रोग के लिए पूर्ण-लंबाई वाले डिस्ट्रोफिन थेरेपी में Elixirgen और Nippon Shinyaku भागीदार हैं।
Elixirgen Therapeutics ने विकास के लिए Nippon Shinyaku के साथ एक रणनीतिक विकल्प समझौते की घोषणा की है...
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REGENXBIO ने ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए RGX-202 की पुष्टि करने वाला अध्ययन पूरा किया
REGENXBIO ने RGX-202 के पुष्टिकरण अध्ययन में मरीजों को दवा देने का कार्य पूरा होने की घोषणा की है,...
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GEn1E Lifesciences और GEn-1123: ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के लिए एक नया सटीक चिकित्सा दृष्टिकोण
अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) ने अनाथ औषधि पदनाम (ODD) प्रदान किया है...
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आरजीएक्स-202 ड्यूशेन जीन थेरेपी से एनएसएए में सुधार और माइक्रोडिस्ट्रोफिन अभिव्यक्ति देखी गई है — लेकिन महत्वपूर्ण बायोमार्कर डेटा अभी भी अनुपलब्ध है।
REGENXBIO ने हाल ही में AFFINITY के तीसरे चरण के सकारात्मक शीर्ष-पंक्ति परिणामों की घोषणा की है...
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Entrada Therapeutics ने ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी में ENTR-601-44 के चरण 1/2 के परिणाम घोषित किए।
Entrada Therapeutics ने ENTR-601-44 के प्रारंभिक नैदानिक परीक्षण परिणामों की घोषणा की है, जो लोगों के लिए एक प्रायोगिक उपचार है...
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यूरोपीय आयोग ने ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए SGT-003 को अनाथ औषधि का दर्जा दिया।
यूरोपीय आयोग ने आशाजनक जीन थेरेपी एसजीटी-003 को अनाथ औषधि का दर्जा दिया है...
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Entrada Therapeutics ने अपने ड्यूशेन एक्सॉन 44 स्किपिंग अध्ययन में ENTR-601-44 को 18 मिलीग्राम/किलोग्राम तक आगे बढ़ाया
Entrada Therapeutics को इसके एक्सॉन 44 में उच्चतम खुराक के परीक्षण के लिए मंजूरी मिल गई है...
अनुसंधान
Sapreme Therapeutics ने ड्यूशेन रोग में SPM-2551 के साथ डिस्ट्रोफिन की मजबूत प्रीक्लिनिकल बहाली की रिपोर्ट दी है।
Sapreme Therapeutics ने ड्यूशेन रोग के प्रायोगिक उपचार, एसपीएम-2551 के लिए आशाजनक पूर्व-नैदानिक परिणाम घोषित किए हैं...
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ड्यूशेन रोग में Deramiocel ने 24 महीने के HOPE-3 परीक्षण में सकारात्मक परिणाम दिखाए।
Capricor Therapeutics ने HOPE-3 अध्ययन से नए परिणाम जारी किए हैं, जिसमें लोगों में Deramiocel का मूल्यांकन किया गया है...
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Ractigen Therapeutics ने ड्यूशेन रोग में RAG-18 के लिए पहले मानव परीक्षण में सकारात्मक परिणाम दर्ज किए।
Ractigen Therapeutics ने RAG-18 (NCT07282652) के लिए सकारात्मक प्रथम-मानव डेटा प्रस्तुत किया है, जो एक प्रायोगिक उपचार है...
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Entrada Therapeutics और ENTR-601-44 के प्रारंभिक PK/PD डेटा में खुराक पर निर्भर एक्सॉन 44 स्किपिंग देखी गई।
Entrada Therapeutics और ENTR-601-44 ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी से पीड़ित रोगियों के लिए डिज़ाइन की गई एक प्रायोगिक चिकित्सा पद्धति है...
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NS Pharma का Brogidirsen एक्सॉन 44 स्किपिंग के लिए उपयुक्त DMD रोगियों में 5-वर्षीय नैदानिक डेटा दर्शाता है।
NS Pharma का ब्रोगिडिरसेन (NS-089/NCNP-02) ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के लिए एक प्रायोगिक चिकित्सा पद्धति है जिसे डिज़ाइन किया गया है...
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ELEVIDYS WMS 2026 डेटा: ये क्या दर्शाते हैं—और क्या नहीं दर्शाते
Sarepta Therapeutics ने 2026 विश्व सम्मेलन में ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) पर नए आंकड़े प्रस्तुत किए हैं...