杜氏肌营养不良症的新希望：Ryoncil临床试验启动
一项新的突破可能改变杜氏肌营养不良症的未来。一种新型细胞疗法 Ryoncil（remestemcel-L-rknd）已获得关键性批准…….
Regenxbio 报告了 RGX-202 的 1/2 期 Affinity Duchenne 试验的最新积极中期数据
REGENXBIO公布了RGX-202（一种潜在的杜氏肌营养不良症同类最佳基因疗法）I/II期AFFINITY DUCHENNE试验的最新积极中期数据…….
Tenaya公司的TN-301在改善DMD肌肉功能方面优于Givinostat。
Tenaya Therapeutics公司在2026年肌肉萎缩症协会临床与科学大会上公布了令人鼓舞的临床前数据，这些数据评估了该公司的高选择性HDAC6抑制剂TN-301的疗效…….
Vamorolone（Agamree）在DMD中的应用：真实世界体验
Santhera Pharmaceuticals宣布，已公布长期真实世界对比分析的完整结果，包括正在进行的AGAMREE（vamorolone）GUARDIAN研究的基线数据…….
Santhera宣布拟将AGAMREE（Vamorolone）纳入西班牙国家医疗体系，用于治疗杜氏肌营养不良症，并予以报销。
Santhera Pharmaceuticals宣布，西班牙药品价格部际委员会已提议将AGAMREE（vamorolone）纳入药品医保覆盖范围…….