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Entrada Therapeutics ENTR-601-45：早期外显子45跳跃研究表明肌营养不良蛋白产量增加
Entrada Therapeutics公司公布了其外显子45跳跃研究（ELEVATE-45-201）的积极初步结果，该研究旨在评估ENTR-601-45在杜氏肌营养不良症（Duchenne）患者中的疗效。首批受试者在接受初始剂量后，表现出良好的安全性，且肌营养不良蛋白的产生略有增加。研究结果表明…….
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Entrada Therapeutics 在杜氏肌营养不良症外显子 44 跳跃研究中将 ENTR-601-44 的剂量提高至 18 mg/kg
Entrada Therapeutics 已获准在其针对杜氏肌营养不良症 (DMD) 的外显子 44 跳跃研究中测试最高剂量。独立数据监察委员会 (DMC) 在审查了现有安全性和药代动力学数据后，建议在 ELEVATE-44-201 临床试验中，从第 3 组开始，剂量为 18 mg/kg。.
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GEN6050X 外显子 50 跳跃碱基编辑药物：一年结果显示杜氏肌营养不良症治疗取得令人鼓舞的进展
由 GenAssist Therapeutics 公司开发的 GEN6050X 外显子 50 跳跃碱基编辑药物正在吸引…….
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Dyne Therapeutics 宣布美国 FDA 受理 Z-Rostudirsen 的生物制品许可申请 (BLA)，Z-Rostudirsen 是一种用于治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 的外显子 51 跳跃疗法。
受杜氏肌营养不良症 (DMD) 影响的家庭收到了令人鼓舞的消息，Dyne Therapeutics 宣布…….
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Santhera扩大Biomedica协议，将AGAMREE（Vamorolone）分销范围扩展至中亚和高加索地区。
Santhera今日宣布扩大与Biomedica的独家经销协议，该协议涵盖AGAMREE产品…….
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SAT-3247 六个月 TRAILHEAD 结果显示，杜氏肌营养不良症成年患者的肌肉脂肪减少，肌酸激酶水平降低。
TRAILHEAD临床试验的最新六个月中期结果表明，SAT-3247可能有助于…….
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Satellos 获得 FDA 快速通道资格，用于治疗杜氏肌营养不良症，其后续药物为 SAT-3247。
Satellos Bioscience公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）（FDA）已批准…….
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Elixirgen 和 Nippon Shinyaku 合作开发用于治疗杜氏肌营养不良症的全长肌营养不良蛋白疗法
Elixirgen Therapeutics宣布与Nippon Shinyaku达成一项战略选择权协议，共同开发…….
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GEn1E Lifesciences 和 GEn-1123：杜氏肌营养不良症 (DMD) 的全新精准医疗方法
美国食品药品监督管理局（FDA）（FDA）已授予该药物孤儿药资格认定（ODD）…….
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RGX-202 杜氏肌营养不良症基因疗法显示出非甾体抗炎药（NSAA）改善和微型肌营养不良蛋白表达——但重要的生物标志物数据缺失
REGENXBIO 近日公布了 AFFINITY 3 期临床试验的积极顶线结果…….
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Entrada Therapeutics公司公布ENTR-601-44治疗杜氏肌营养不良症的1/2期临床试验结果
Entrada Therapeutics公司公布了针对人类的实验性疗法ENTR-601-44的早期临床试验结果…….
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Entrada Therapeutics 已获准在其 Exon 44 中测试最高剂量…….
研究
Sapreme Therapeutics 报告称，SPM-2551 在杜氏肌营养不良症中具有显著的临床前肌营养不良蛋白恢复作用。
Sapreme Therapeutics公司宣布了其用于治疗杜氏肌营养不良症的实验性药物SPM-2551的令人鼓舞的临床前研究结果…….
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Deramiocel 在杜氏肌营养不良症患者中显示出积极的 24 个月 HOPE-3 研究结果。
Capricor Therapeutics公布了HOPE-3研究的最新结果，该研究评估了Deramiocel在人体中的应用…….
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Ractigen Therapeutics 报告 RAG-18 在杜氏肌营养不良症患者中的首次人体试验中取得积极数据
Ractigen Therapeutics公司公布了RAG-18（NCT07282652）的首次人体试验积极数据，RAG-18是一种用于治疗……的在研疗法。.
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Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 在早期药代动力学/药效学数据中显示出剂量依赖性的外显子 44 跳跃
Entrada Therapeutics' 和 ENTR-601-44 是一种用于治疗杜氏肌营养不良症患者的在研疗法…….
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NS Pharma 的 Brogidirsen 展示了适用于外显子 44 跳跃疗法的 DMD 患者的 5 年临床数据
NS Pharma公司的brogidirsen（NS-089/NCNP-02）是一种用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的在研疗法…….
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ELEVIDYS WMS 2026 数据：它们显示了什么——以及它们没有显示什么
Sarepta Therapeutics 在 2026 年世界会议上公布了关于 ELEVIDYS（delandistrogene moxeparvovec）的新数据…….