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Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Estudo sobre o splicing alternativo precoce do éxon 45 demonstra aumento na produção de distrofina.
A Entrada Therapeutics anunciou resultados iniciais positivos de seu estudo de supressão do éxon 45, ELEVATE-45-201, que avalia o ENTR-601-45 em pessoas com distrofia muscular de Duchenne (Duchenne). O primeiro grupo de participantes apresentou um perfil de segurança favorável e um pequeno aumento na produção de distrofina após receber a dose inicial. Os resultados são um...
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Entrada Therapeutics eleva a dose de ENTR-601-44 para 18 mg/kg em seu estudo de supressão do éxon 44 da distrofia muscular de Duchenne.
O estudo Entrada Therapeutics recebeu autorização para testar a dose mais alta em seu estudo de supressão do éxon 44 para distrofia muscular de Duchenne (DMD). O Comitê Independente de Monitoramento de Dados (DMC) recomendou iniciar a Coorte 3 com 18 mg/kg no ensaio clínico ELEVATE-44-201, após revisão dos dados de segurança e farmacocinética disponíveis.
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Belief BioMed anuncia autorização de IND por FDA para o candidato à terapia genética para distrofia muscular de Duchenne BBM-D101
Belief BioMed: Relatório sobre a aprovação do IND (Investigational New Drug Application) para o candidato à terapia gênica BBM-D101 para distrofia muscular de Duchenne (FDA)...
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FDA concede designação de doença pediátrica rara ao estudo de salto do exon 51 da Nippon Shinyaku (NS-051/NCNP-04)
O Nippon Shinyaku e o Centro Nacional de Neurologia e Psiquiatria descobriram conjuntamente o oligonucleotídeo antissenso...
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3 medicamentos que receberam aprovação acelerada do FDA e foram revisados pelo Gabinete do Inspetor Geral levantaram preocupações
Apesar das evidências frágeis e das divergências entre os avaliadores, a Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) aprovou rapidamente...
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Sarepta reiterou receita líquida total de produtos de $3,0 bilhões em 2025
Enquanto crianças e famílias que lutam contra a Distrofia Muscular de Duchenne aguardam a queda nos preços dos medicamentos,...
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Wave Life Sciences anuncia planos para estudo de salto do exon 53 em 2025
A deficiência de alfa-1 antitripsina (AATD), a doença de Huntington (DH), a obesidade e a distrofia muscular de Duchenne (DMD) são...
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Edgewise Therapeutics anuncia planos para 2025
A Edgewise Therapeutics anunciou seus planos para 2025 para a distrofia muscular de Duchenne. A empresa afirmou...
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Planos para DYNE-101 em DM1 e DYNE-251 em DMD são anunciados pela Dyne Therapeutics
A Dyne Therapeutics anunciou dados clínicos positivos para suas terapias DYNE-101 e DYNE-251 durante uma...
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Avidity Biosciences se prepara para a submissão e comercialização do BLA 2025 de três programas de doenças musculares raras
Uma empresa biofarmacêutica dedicada ao desenvolvimento de uma nova classe de tratamentos de RNA conhecidos como...
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Percheron decepcionado com estudo de Avicursen (ATL1102) para Duchenne (DMD)
A Percheron Therapeutics anunciou que irá investigar o avicursen (ATL1102) em outras indicações além de...
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Santhera celebra acordo de fornecimento e distribuição de AGAMREE (Vamorolone) com Clinigen Group
A Santhera Pharmaceuticals anuncia a assinatura de um acordo exclusivo com o Clinigen Group para gerenciar...
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A vacina Entrada Therapeutics recebeu autorização para testar a dose mais alta em seu éxon 44...
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O estudo Sapreme Therapeutics relata forte restauração pré-clínica da distrofina com SPM-2551 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A Sapreme Therapeutics anunciou resultados pré-clínicos promissores para o SPM-2551, um tratamento experimental para a distrofia muscular de Duchenne...
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O gene Deramiocel apresenta resultados positivos após 24 meses no estudo HOPE-3 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A Capricor Therapeutics divulgou novos resultados do estudo HOPE-3, que avaliou a Deramiocel em humanos...
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A Ractigen Therapeutics divulga dados positivos inéditos em humanos para RAG-18 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A Ractigen Therapeutics apresentou dados positivos inéditos em humanos para o RAG-18 (NCT07282652), um tratamento experimental para...
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Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 Mostra Supressão do Éxon 44 Dependente da Dose em Dados PK/PD Preliminares
Entrada Therapeutics e ENTR-601-44 são terapias experimentais desenvolvidas para pacientes com distrofia muscular de Duchenne...
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O gene Brogidirsen, derivado do NS Pharma, apresenta dados clínicos de 5 anos em pacientes com DMD passíveis de exclusão do éxon 44.
O brogidirsen (NS-089/NCNP-02) do NS Pharma é uma terapia experimental para a distrofia muscular de Duchenne (DMD) desenvolvida...
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Dados do ELEVIDYS WMS 2026: O que eles mostram — e o que eles não mostram
A equipe Sarepta Therapeutics apresentou novos dados sobre o ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) na Conferência Mundial de 2026...