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Entrada Therapeutics ENTR-601-45: प्रारंभिक एक्सॉन 45 स्किपिंग अध्ययन से डिस्ट्रोफिन उत्पादन में वृद्धि देखी गई
Entrada Therapeutics ने अपने एक्सॉन 45 स्किपिंग अध्ययन, ELEVATE-45-201, के सकारात्मक प्रारंभिक परिणामों की घोषणा की है, जिसमें ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (ड्यूशेन) से पीड़ित लोगों में ENTR-601-45 का मूल्यांकन किया गया है। प्रतिभागियों के पहले समूह ने प्रारंभिक खुराक प्राप्त करने के बाद एक अनुकूल सुरक्षा प्रोफ़ाइल और डिस्ट्रोफिन उत्पादन में थोड़ी वृद्धि दिखाई। ये निष्कर्ष...
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Entrada Therapeutics ने अपने ड्यूशेन एक्सॉन 44 स्किपिंग अध्ययन में ENTR-601-44 को 18 मिलीग्राम/किलोग्राम तक आगे बढ़ाया
Entrada Therapeutics को ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के लिए अपने एक्सॉन 44 स्किपिंग अध्ययन में उच्चतम खुराक के परीक्षण के लिए मंजूरी मिल गई है। स्वतंत्र डेटा मॉनिटरिंग कमेटी (DMC) ने उपलब्ध सुरक्षा और फार्माकोकाइनेटिक डेटा की समीक्षा के बाद ELEVATE-44-201 नैदानिक परीक्षण में कोहोर्ट 3 को 18 मिलीग्राम/किलोग्राम से शुरू करने की सिफारिश की है।.
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बिलीफ बायोमेड ने ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी जीन थेरेपी उम्मीदवार BBM-D101 के लिए FDA द्वारा IND मंजूरी की घोषणा की
Belief BioMed ने ड्यूशेन मस्कुलर रोग के लिए जीन थेरेपी उम्मीदवार BBM-D101 के लिए FDA IND क्लीयरेंस की रिपोर्ट दी...
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FDA ने निप्पॉन शिन्याकू के एक्सॉन 51 स्किपिंग अध्ययन (NS-051/NCNP-04) को दुर्लभ बाल रोग का दर्जा दिया
Nippon Shinyaku और राष्ट्रीय तंत्रिका विज्ञान एवं मनोचिकित्सा केंद्र ने संयुक्त रूप से एंटीसेंस की खोज की...
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FDA से त्वरित स्वीकृति प्राप्त करने वाली और महानिरीक्षक कार्यालय द्वारा समीक्षा की गई 3 दवाओं ने चिंताएं जताईं
कमज़ोर सबूतों और समीक्षकों के मतभेदों के बावजूद, अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन ने तुरंत मंजूरी दे दी...
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सरेप्टा ने 2025 में $3.0 बिलियन का कुल शुद्ध उत्पाद राजस्व दोहराया
ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी से जूझ रहे बच्चे और परिवार दवाओं की कीमतों में गिरावट का इंतजार कर रहे हैं,...
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वेव लाइफ साइंसेज ने 2025 में एक्सॉन 53 स्किपिंग अध्ययन की योजना की घोषणा की
अल्फा-1 एंटीट्रिप्सिन की कमी (एएटीडी), हंटिंगटन रोग (एचडी), मोटापा और ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी)...
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एजवाइज थेरेप्यूटिक्स ने 2025 के लिए योजनाओं की घोषणा की
एजवाइज थेरेप्यूटिक्स ने ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए अपनी 2025 की योजनाओं की घोषणा की है। कंपनी ने कहा...
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DM1 में DYNE-101 और DMD में DYNE-251 की योजना की घोषणा डायने थेरेप्यूटिक्स द्वारा की गई
Dyne Therapeutics ने अपनी थेरेपी DYNE-101 और DYNE-251 के लिए सकारात्मक नैदानिक डेटा की घोषणा की...
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एविडिटी बायोसाइंसेज तीन दुर्लभ मांसपेशी रोग कार्यक्रमों के 2025 बीएलए प्रस्तुतीकरण और व्यावसायीकरण के लिए तैयारी कर रहा है
एक जैव-औषधीय कंपनी जो आरएनए उपचारों के एक नए वर्ग को विकसित करने के लिए समर्पित है, जिसे ... के नाम से जाना जाता है।.
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ड्यूचेन (डीएमडी) के लिए एविकुरसेन (एटीएल1102) अध्ययन में पेरचेरॉन निराश
पर्चेरॉन थेरेप्यूटिक्स ने घोषणा की है कि वह एविकुरसेन (एटीएल1102) का अध्ययन अन्य संकेतकों के लिए भी करेगी...
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संथेरा ने क्लिनिजेन ग्रुप के साथ AGAMREE (वामोरोलोन) के लिए आपूर्ति और वितरण समझौता किया
सैन्थेरा फार्मास्युटिकल्स ने क्लिनिजेन ग्रुप के साथ प्रबंधन के लिए एक विशेष समझौते पर हस्ताक्षर करने की घोषणा की है...
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Entrada Therapeutics ENTR-601-45: प्रारंभिक एक्सॉन 45 स्किपिंग अध्ययन से डिस्ट्रोफिन उत्पादन में वृद्धि देखी गई
Entrada Therapeutics ने अपने एक्सॉन 45 स्किपिंग अध्ययन, ELEVATE-45-201 से सकारात्मक प्रारंभिक परिणाम घोषित किए हैं,...
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Entrada Therapeutics ने अपने ड्यूशेन एक्सॉन 44 स्किपिंग अध्ययन में ENTR-601-44 को 18 मिलीग्राम/किलोग्राम तक आगे बढ़ाया
Entrada Therapeutics को इसके एक्सॉन 44 में उच्चतम खुराक के परीक्षण के लिए मंजूरी मिल गई है...
अनुसंधान
Sapreme Therapeutics ने ड्यूशेन रोग में SPM-2551 के साथ डिस्ट्रोफिन की मजबूत प्रीक्लिनिकल बहाली की रिपोर्ट दी है।
Sapreme Therapeutics ने ड्यूशेन रोग के प्रायोगिक उपचार, एसपीएम-2551 के लिए आशाजनक पूर्व-नैदानिक परिणाम घोषित किए हैं...
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ड्यूशेन रोग में Deramiocel ने 24 महीने के HOPE-3 परीक्षण में सकारात्मक परिणाम दिखाए।
Capricor Therapeutics ने HOPE-3 अध्ययन से नए परिणाम जारी किए हैं, जिसमें लोगों में Deramiocel का मूल्यांकन किया गया है...
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Ractigen Therapeutics ने ड्यूशेन रोग में RAG-18 के लिए पहले मानव परीक्षण में सकारात्मक परिणाम दर्ज किए।
Ractigen Therapeutics ने RAG-18 (NCT07282652) के लिए सकारात्मक प्रथम-मानव डेटा प्रस्तुत किया है, जो एक प्रायोगिक उपचार है...
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Entrada Therapeutics और ENTR-601-44 के प्रारंभिक PK/PD डेटा में खुराक पर निर्भर एक्सॉन 44 स्किपिंग देखी गई।
Entrada Therapeutics और ENTR-601-44 ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी से पीड़ित रोगियों के लिए डिज़ाइन की गई एक प्रायोगिक चिकित्सा पद्धति है...
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NS Pharma का Brogidirsen एक्सॉन 44 स्किपिंग के लिए उपयुक्त DMD रोगियों में 5-वर्षीय नैदानिक डेटा दर्शाता है।
NS Pharma का ब्रोगिडिरसेन (NS-089/NCNP-02) ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के लिए एक प्रायोगिक चिकित्सा पद्धति है जिसे डिज़ाइन किया गया है...
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ELEVIDYS WMS 2026 डेटा: ये क्या दर्शाते हैं—और क्या नहीं दर्शाते
Sarepta Therapeutics ने 2026 विश्व सम्मेलन में ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) पर नए आंकड़े प्रस्तुत किए हैं...
