Пресс-релизы
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Раннее исследование пропуска экзона 45 показывает повышенную выработку дистрофина
Entrada Therapeutics has announced positive initial results from its Exon 45 Skipping Study, ELEVATE-45-201, evaluating ENTR-601-45 in people with Duchenne muscular dystrophy (Duchenne). The first group of participants showed a favorable safety profile and a small increase in dystrophin production after receiving the initial dose. The findings are an...
Пресс-релизы
В исследовании по изучению пропуска экзона 44 при мышечной дистрофии Дюшенна препарат Entrada Therapeutics продвинулся до дозы 18 мг/кг по сравнению с ENTR-601-44.
Entrada Therapeutics has received clearance to test the highest dose in its Exon 44 Skipping Study for Duchenne muscular dystrophy (DMD). The independent Data Monitoring Committee (DMC) has recommended starting Cohort 3 at 18 mg/kg in the ELEVATE-44-201 clinical trial, following its review of available safety and pharmacokinetic data...
Продолжайте исследования
Пресс-релизы
Компания Belief BioMed объявляет о получении разрешения IND от FDA на генную терапию мышечной дистрофии Дюшенна, кандидат BBM-D101
Belief BioMed Reports FDA IND Clearance for Gene Therapy Candidate BBM-D101 for Duchenne Muscular...
Пресс-релизы
FDA присваивает статус редкого детского заболевания исследованию компании Nippon Shinyaku по пропуску экзона 51 (NS-051/NCNP-04)
Nippon Shinyaku and the National Center of Neurology and Psychiatry jointly discovered the antisense...
Пресс-релизы
3 препарата, получившие ускоренное одобрение от FDA и рассмотренные Управлением Генерального инспектора, вызвали обеспокоенность
Несмотря на сомнительные доказательства и разногласия между экспертами, Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США быстро одобрило...
Пресс-релизы
Sarepta подтвердила общий чистый доход от продукции в размере $3,0 млрд в 2025 году
Пока дети и семьи, борющиеся с мышечной дистрофией Дюшенна, ждут снижения цен на лекарства...
Пресс-релизы
Wave Life Sciences объявляет о планах исследования пропуска экзона 53 в 2025 году
Дефицит альфа-1-антитрипсина (AATD), болезнь Хантингтона (HD), ожирение и мышечная дистрофия Дюшенна (DMD) — это...
Пресс-релизы
Edgewise Therapeutics объявляет о планах на 2025 год
Компания Edgewise Therapeutics объявила о своих планах на 2025 год в области лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Компания заявила...
Пресс-релизы
Dyne Therapeutics анонсировала планы по применению DYNE-101 при DM1 и DYNE-251 при DMD
Компания Dyne Therapeutics объявила о положительных результатах клинических исследований своих препаратов DYNE-101 и DYNE-251 в ходе...
Пресс-релизы
Avidity Biosciences готовится к подаче заявок на BLA и коммерциализации трех программ по редким мышечным заболеваниям в 2025 году
Биофармацевтическая компания, занимающаяся разработкой нового класса РНК-препаратов, известных как...
Пресс-релизы
Percheron разочарован исследованием Avicursen (ATL1102) для Дюшенна (DMD)
Компания Percheron Therapeutics объявила о начале исследований препарата авикурсен (ATL1102) и по другим показаниям, помимо...
Пресс-релизы
Santhera заключает соглашение о поставках и дистрибуции препарата AGAMREE (Vamorolone) с Clinigen Group
Компания Santhera Pharmaceuticals объявляет о подписании эксклюзивного соглашения с Clinigen Group об управлении...
Последние статьи
Пресс-релизы
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Раннее исследование пропуска экзона 45 показывает повышенную выработку дистрофина
Компания Entrada Therapeutics объявила о положительных предварительных результатах своего исследования по пропуску экзона 45, ELEVATE-45-201,...
Пресс-релизы
В исследовании по изучению пропуска экзона 44 при мышечной дистрофии Дюшенна препарат Entrada Therapeutics продвинулся до дозы 18 мг/кг по сравнению с ENTR-601-44.
Препарат Entrada Therapeutics получил разрешение на тестирование самой высокой дозы в экзоне 44...
Исследовать
В исследовании Sapreme Therapeutics сообщается о значительном восстановлении функции дистрофина в доклинических исследованиях с помощью SPM-2551 при мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Sapreme Therapeutics объявила о многообещающих доклинических результатах применения SPM-2551, экспериментального препарата для лечения мышечной дистрофии Дюшенна...
Пресс-релизы
Deramiocel демонстрирует положительные результаты в исследовании HOPE-3 за 24 месяца при мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Capricor Therapeutics сообщила о новых результатах исследования HOPE-3, в котором оценивалась эффективность препарата Deramiocel у людей...
Пресс-релизы
Ractigen Therapeutics сообщает о положительных результатах первых клинических испытаний RAG-18 на людях при мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Ractigen Therapeutics представила положительные результаты первых испытаний на людях препарата RAG-18 (NCT07282652), экспериментального средства для лечения...
Пресс-релизы
Мутации Entrada Therapeutics и ENTR-601-44 демонстрируют дозозависимое пропускание экзона 44 в ранних фармакокинетических/фармакодинамических данных.
Entrada Therapeutics, ENTR-601-44 — это экспериментальная терапия, разработанная для пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна...
Пресс-релизы
Мутация Brogidirsen в гене NS Pharma демонстрирует 5-летние клинические данные у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, которым показан пропуск экзона 44.
Брогидирсен (NS-089/NCNP-02) компании NS Pharma — это экспериментальный препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), разработанный...
Пресс-релизы
Данные ELEVIDYS WMS за 2026 год: что они показывают, а что нет.
Компания Sarepta Therapeutics представила новые данные по препарату ELEVIDYS (деландистроген моксепарвовек) на Всемирной конференции 2026 года...