Ana SayfaBasın Bültenleri
Basın Bültenleri
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Erken Dönem Ekzon 45 Atlama Çalışması, Distrofin Artışını Gösteriyor
Entrada Therapeutics, Duchenne kas distrofisi (Duchenne) hastalarında ENTR-601-45'yi değerlendiren Ekson 45 Atlama Çalışması (ELEVATE-45-201)'ndan olumlu ilk sonuçlar açıkladı. Katılımcıların ilk grubu, olumlu bir güvenlik profili ve ilk dozu aldıktan sonra distrofin üretiminde küçük bir artış gösterdi. Bulgular...
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics, Duchenne Ekzon 44 Atlama Çalışmasında ENTR-601-44'yi 18 mg/kg'a Yükseltiyor
Entrada Therapeutics, Duchenne kas distrofisi (DMD) için Ekson 44 Atlama Çalışmasında en yüksek dozu test etmek üzere onay aldı. Bağımsız Veri İzleme Komitesi (DMC), mevcut güvenlik ve farmakokinetik verileri inceledikten sonra, ELEVATE-44-201 klinik çalışmasında 3. Kohort'a 18 mg/kg dozunda başlanmasını tavsiye etti...
Keşfetmeye devam edin
Basın Bültenleri
Belief BioMed, Duchenne Musküler Distrofi Gen Terapisi Adayı BBM-D101 için FDA Tarafından IND İzninin Alındığını Duyurdu
Belief BioMed numaralı rapor, Duchenne kas hastalığı için gen terapisi adayı BBM-D101'in FDA numaralı IND onayını bildirdi...
Basın Bültenleri
FDA, Nippon Shinyaku'nun Ekzon 51 Atlama Çalışmasına (NS-051/NCNP-04) Nadir Pediatrik Hastalık Tanımı Verdi
Nippon Shinyaku ve Ulusal Nöroloji ve Psikiyatri Merkezi, antisens antikorunu birlikte keşfetti...
Basın Bültenleri
FDA'den Hızlandırılmış Onay Alan ve Müfettişlik Ofisi Tarafından İncelenen 3 İlaç Endişelere Yol Açtı
Kanıtların yetersizliğine ve değerlendiriciler arasındaki görüş ayrılıklarına rağmen, ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) hızla onayladı...
Basın Bültenleri
Sarepta, 2025'te Toplam Net Ürün Gelirinin 3 Milyar Dolar Olacağını Yineledi
Duchenne kas distrofisiyle mücadele eden çocuklar ve aileler ilaç fiyatlarının düşmesini beklerken,...
Basın Bültenleri
Wave Life Sciences, 2025'te Ekson 53 Atlama Çalışması Planlarını Duyurdu
Alfa-1 antitripsin eksikliği (AATD), Huntington hastalığı (HD), obezite ve Duchenne kas distrofisi (DMD)...
Basın Bültenleri
Edgewise Therapeutics 2025 Planlarını Duyurdu
Edgewise Therapeutics, Duchenne kas distrofisi için 2025 planlarını açıkladı. Şirket şunları söyledi...
Basın Bültenleri
Dyne Therapeutics, DM1'de DYNE-101 ve DMD'de DYNE-251 için planları duyurdu
Dyne Therapeutics, DYNE-101 ve DYNE-251 terapilerine ilişkin olumlu klinik verileri bir etkinlik sırasında duyurdu...
Basın Bültenleri
Avidity Biosciences, Üç Nadir Kas Hastalığı Programının 2025 BLA Başvurusu ve Ticarileştirilmesine Hazırlanıyor
Yeni bir RNA tedavi sınıfı geliştirmeye odaklanmış bir biyofarmasötik firması...
Basın Bültenleri
Percheron, Duchenne (DMD) İçin Avicursen (ATL1102) Çalışmasında Hayal Kırıklığına Uğradı
Percheron Therapeutics, avicursen (ATL1102) ilacını diğer endikasyonlarda da araştıracağını duyurdu...
Basın Bültenleri
Santhera, Clinigen Group ile AGAMREE (Vamorolone) için Tedarik ve Dağıtım Anlaşması İmzaladı
Santhera Pharmaceuticals, Clinigen Group ile yönetim konusunda münhasır bir anlaşma imzaladığını duyurdu...
Son makaleler
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Erken Dönem Ekzon 45 Atlama Çalışması, Distrofin Artışını Gösteriyor
Entrada Therapeutics, Exon 45 Atlama Çalışması olan ELEVATE-45-201'den olumlu ilk sonuçlar açıkladı...
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics, Duchenne Ekzon 44 Atlama Çalışmasında ENTR-601-44'yi 18 mg/kg'a Yükseltiyor
Entrada Therapeutics, Exon 44'te en yüksek dozu test etmek için onay aldı...
Araştırma
Sapreme Therapeutics, Duchenne Kas Distrofisinde SPM-2551 ile Güçlü Klinik Öncesi Distrofin Restorasyonu Bildiriyor
Sapreme Therapeutics, Duchenne kas distrofisi için deneysel bir tedavi olan SPM-2551'e ilişkin umut verici klinik öncesi sonuçları açıkladı...
Basın Bültenleri
Deramiocel, Duchenne’de 24 Aylık HOPE-3 Çalışmasında Olumlu Sonuçlar Gösterdi
Capricor Therapeutics, Deramiocel'nin insanlarda değerlendirildiği HOPE-3 çalışmasından yeni sonuçlar bildirdi...
Basın Bültenleri
Ractigen Therapeutics, Duchenne'de RAG-18 İçin Olumlu İlk İnsan Verilerini Açıkladı
Ractigen Therapeutics, araştırma aşamasındaki bir tedavi olan RAG-18 (NCT07282652) için insanlarda yapılan ilk olumlu verileri sunmuştur...
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics’in ENTR-601-44 Adayı, Erken Dönem PK/PD Verilerinde Doza Bağlı Ekzon 44 Atlama Etkisi Gösterdi
Entrada Therapeutics ve ENTR-601-44, Duchenne kas distrofisi olan hastalar için tasarlanmış deneysel bir tedavi yöntemidir...
Basın Bültenleri
NS Pharma'nın Brogidirsen'i, Ekzon 44 Atlamaya Uygun DMD Hastalarında 5 Yıllık Klinik Verileri Sunuyor
NS Pharma'nin brogidirsen'i (NS-089/NCNP-02), Duchenne kas distrofisi (DMD) için tasarlanmış, araştırma aşamasında olan bir tedavidir...
Basın Bültenleri
ELEVIDYS WMS 2026 Verileri: Neler Gösteriyor ve Neler Göstermiyor?
Sarepta Therapeutics, 2026 Dünya Sağlık Örgütü'nde ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) ile ilgili yeni veriler sundu...