FDA 调查接受 Elevidys 疫苗的 8 岁巴西男孩的死亡
美国食品药品监督管理局正在调查一名接受 Elevidys（一种针对杜氏肌营养不良症的 Sarepta Therapeutics 基因疗法）治疗的 8 岁男孩的死亡事件......
巴西暂停使用 ELEVIDYS（delandistrogene moxeparvovec）
巴西卫生监管机构（Anvisa）宣布暂时停止该基因疗法的营销、分销、制造、进口、广告和使用......
FDA 将 Avidity Biosciences' Delpacibart Zotadirsen (del-zota) 指定为治疗允许外显子发生突变的个体的 DMD 的突破性疗法......
Avidity Biosciences 今天宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已授予 delpacibart zotadirsen (del-zota) 突破性疗法认定，用于治疗……
FDA 将 PBGENE-DMD 指定为治疗杜氏肌营养不良症的孤儿药
Precision BioSciences 是一家临床阶段基因编辑公司，利用其新颖的专有 ARCUS® 平台开发针对疾病的体内基因编辑疗法......