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Entrada Therapeutics ENTR-601-45 : Une étude précoce sur le saut de l’exon 45 montre une production accrue de dystrophine
Entrada Therapeutics a annoncé des résultats préliminaires positifs de son étude de saut d'exon 45, ELEVATE-45-201, évaluant le gène ENTR-601-45 chez des personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne. Le premier groupe de participants a présenté un profil de sécurité favorable et une légère augmentation de la production de dystrophine après l'administration de la dose initiale. Ces résultats constituent….
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Entrada Therapeutics fait progresser ENTR-601-44 à 18 mg/kg dans son étude sur le saut de l'exon 44 dans la dystrophie musculaire de Duchenne.
L’étude Entrada Therapeutics, portant sur le saut de l’exon 44 dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), a reçu l’autorisation de tester la dose la plus élevée. Le comité indépendant de surveillance des données (DMC) a recommandé de débuter la cohorte 3 à 18 mg/kg dans l’essai clinique ELEVATE-44-201, après avoir examiné les données de sécurité et de pharmacocinétique disponibles.
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Belief BioMed annonce l'autorisation de l'IND par FDA pour le candidat-thérapie génique contre la dystrophie musculaire de Duchenne BBM-D101
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FDA accorde la désignation de maladie pédiatrique rare à l'étude de saut d'exon 51 de Nippon Shinyaku (NS-051/NCNP-04)
Nippon Shinyaku et le Centre national de neurologie et de psychiatrie ont découvert conjointement l'antisens...
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Trois médicaments bénéficiant d'une approbation accélérée du FDA et examinés par le Bureau de l'inspecteur général suscitent des inquiétudes
Malgré des preuves fragiles et des divergences entre les examinateurs, la Food and Drug Administration américaine a rapidement approuvé...
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Sarepta a réitéré un chiffre d'affaires net total de 3,0 milliards de dollars en 2025
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Wave Life Sciences annonce son intention de mener une étude sur le saut d'exon 53 en 2025
Le déficit en alpha-1 antitrypsine (AATD), la maladie de Huntington (MH), l'obésité et la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) sont...
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Edgewise Therapeutics annonce ses projets pour 2025
Edgewise Therapeutics a annoncé son plan pour 2025 concernant la dystrophie musculaire de Duchenne. La société a déclaré….
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Dyne Therapeutics annonce des projets pour DYNE-101 dans la DM1 et DYNE-251 dans la DMD
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Le vaccin Entrada Therapeutics a reçu l'autorisation de tester la dose la plus élevée dans son exon 44...
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Sapreme Therapeutics rapporte une forte restauration préclinique de la dystrophine avec le SPM-2551 dans la dystrophie musculaire de Duchenne
Sapreme Therapeutics a annoncé des résultats précliniques prometteurs pour le SPM-2551, un traitement expérimental contre la dystrophie musculaire de Duchenne...
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L'étude Deramiocel présente des résultats positifs à 24 mois dans le cadre de l'étude HOPE-3 sur la dystrophie musculaire de Duchenne.
Capricor Therapeutics a publié de nouveaux résultats de l'étude HOPE-3 évaluant le Deramiocel chez l'homme...
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Ractigen Therapeutics rapporte des données positives initiales chez l'humain pour le RAG-18 dans la dystrophie musculaire de Duchenne
L’étude Ractigen Therapeutics a présenté des données initiales positives chez l’humain pour RAG-18 (NCT07282652), un traitement expérimental pour….
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Entrada Therapeutics et ENTR-601-44 présentent un saut d'exon 44 dépendant de la dose dans les données PK/PD précoces
Entrada Therapeutics et ENTR-601-44 sont des traitements expérimentaux conçus pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne...
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L'étude NS Pharma (Brogidirsen) présente des données cliniques à 5 ans chez des patients atteints de DMD susceptibles de bénéficier d'un saut de l'exon 44.
Le brogidirsen (NS-089/NCNP-02) de NS Pharma est un traitement expérimental contre la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) conçu...
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Données ELEVIDYS WMS 2026 : ce qu’elles montrent et ce qu’elles ne montrent pas
Sarepta Therapeutics a présenté de nouvelles données sur ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) lors du Mondial 2026...