البيانات الصحفية
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: دراسة حول تخطي الإكسون 45 المبكر تُظهر زيادة في إنتاج الديستروفين
أعلنت شركة Entrada Therapeutics عن نتائج أولية إيجابية من دراستها لتجاوز الإكسون 45، ELEVATE-45-201، والتي تقيّم فعالية دواء ENTR-601-45 لدى مرضى ضمور دوشين العضلي. أظهرت المجموعة الأولى من المشاركين سلامة الدواء وزيادة طفيفة في إنتاج الديستروفين بعد تلقي الجرعة الأولى. وتُعد هذه النتائج...
البيانات الصحفية
Entrada Therapeutics يطور ENTR-601-44 إلى 18 ملغم/كغم في دراسته الخاصة بتجاوز الإكسون 44 لمرض دوشين
حصل دواء Entrada Therapeutics على الموافقة لاختبار أعلى جرعة في دراسة تخطي الإكسون 44 لعلاج ضمور دوشين العضلي (DMD). وقد أوصت لجنة مراقبة البيانات المستقلة (DMC) ببدء المجموعة الثالثة بجرعة 18 ملغم/كغم في التجربة السريرية لدواء ELEVATE-44-201، وذلك بعد مراجعتها لبيانات السلامة والحركية الدوائية المتاحة.
استمر في الاستكشاف
البيانات الصحفية
أعلنت شركة Belief BioMed عن حصولها على موافقة IND من قبل شركة FDA على العلاج الجيني BBM-D101 لمرض ضمور العضلات الدوشيني
Belief BioMed تقارير FDA الموافقة على طلب دواء جديد لعلاج دوشين العضلي بالجينات BBM-D101...
البيانات الصحفية
تمنح منظمة FDA تصنيف مرض الأطفال النادر لدراسة تخطي إكسون 51 التي أجرتها شركة Nippon Shinyaku (NS-051/NCNP-04)
اكتشف كل من Nippon Shinyaku والمركز الوطني لعلم الأعصاب والطب النفسي بشكل مشترك مضاد الحمض النووي الريبوزي...
البيانات الصحفية
3 أدوية حصلت على موافقة سريعة من لجنة FDA وراجعها مكتب المفتش العام مما أثار المخاوف
على الرغم من الأدلة غير الواضحة واختلافات المراجعين، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بسرعة...
البيانات الصحفية
كرر Sarepta أن إجمالي صافي إيرادات المنتج يبلغ 3.0 مليار دولار في عام 2025
بينما ينتظر الأطفال وعائلاتهم الذين يعانون من ضمور دوشين العضلي انخفاض أسعار الأدوية،...
البيانات الصحفية
أعلنت شركة Wave Life Sciences عن خططها لإجراء دراسة حول تخطي Exon 53 في عام 2025
نقص ألفا-1 أنتيتريبسين (AATD)، ومرض هنتنغتون (HD)، والسمنة، وضمور دوشين العضلي (DMD) هي...
البيانات الصحفية
أعلنت شركة Edgewise Therapeutics عن خططها لعام 2025
أعلنت شركة إدج وايز ثيرابيوتكس عن خططها لعام 2025 لعلاج ضمور دوشين العضلي. وقالت الشركة...
البيانات الصحفية
أعلنت شركة Dyne Therapeutics عن خططها لـ DYNE-101 في DM1 و DYNE-251 في DMD
أعلنت شركة Dyne Therapeutics عن بيانات سريرية إيجابية لعلاجاتها DYNE-101 وDYNE-251 خلال...
البيانات الصحفية
تستعد شركة Avidity Biosciences لتقديم طلبات الحصول على براءة اختراع وتسويق ثلاثة برامج لعلاج أمراض العضلات النادرة في عام 2025
شركة أدوية بيولوجية متخصصة في تطوير فئة جديدة من علاجات الحمض النووي الريبي (RNA) تُعرف باسم...
البيانات الصحفية
بيرشيرون يشعر بخيبة أمل إزاء دراسة أفيكورسين (ATL1102) لدوشين (DMD)
أعلنت شركة بيرشيرون ثيرابيوتكس أنها ستجري أبحاثاً على عقار أفيكورسين (ATL1102) لاستخدامات أخرى إلى جانب...
البيانات الصحفية
أبرمت شركة Santhera اتفاقية توريد وتوزيع لـ AGAMREE (Vamorolone) مع مجموعة Clinigen
أعلنت شركة سانثيرا للأدوية عن توقيع اتفاقية حصرية مع مجموعة كلينجين لإدارة...
أحدث المقالات
البيانات الصحفية
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: دراسة حول تخطي الإكسون 45 المبكر تُظهر زيادة في إنتاج الديستروفين
أعلنت شركة Entrada Therapeutics عن نتائج أولية إيجابية من دراستها حول تخطي الإكسون 45، ELEVATE-45-201،...
البيانات الصحفية
Entrada Therapeutics يطور ENTR-601-44 إلى 18 ملغم/كغم في دراسته الخاصة بتجاوز الإكسون 44 لمرض دوشين
حصل Entrada Therapeutics على الموافقة لاختبار أعلى جرعة في Exon 44 الخاص به...
بحث
أظهرت دراسة Sapreme Therapeutics تحسناً ملحوظاً في استعادة الديستروفين في المرحلة ما قبل السريرية باستخدام SPM-2551 في علاج دوشين.
أعلنت شركة Sapreme Therapeutics عن نتائج ما قبل السريرية الواعدة لـ SPM-2551، وهو علاج تجريبي لمرض دوشين...
البيانات الصحفية
أظهر اختبار Deramiocel نتائج إيجابية لمدة 24 شهرًا في دراسة HOPE-3 لعلاج ضمور دوشين العضلي
أعلنت شركة Capricor Therapeutics عن نتائج جديدة من دراسة HOPE-3 التي تقيّم عقار Deramiocel لدى الأشخاص...
البيانات الصحفية
أعلنت شركة Ractigen Therapeutics عن بيانات إيجابية من التجارب السريرية الأولى على البشر لعلاج RAG-18 في دوشين.
قدمت شركة Ractigen Therapeutics بيانات أولية إيجابية على البشر لعقار RAG-18 (NCT07282652)، وهو علاج تجريبي لـ...
البيانات الصحفية
أظهرت بيانات PK/PD المبكرة أن Entrada Therapeutics وENTR-601-44 تُظهران تخطي الإكسون 44 بشكل يعتمد على الجرعة
Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 هو علاج تجريبي مصمم للمرضى المصابين بضمور دوشين العضلي...
البيانات الصحفية
يُظهر Brogidirsen الخاص بـ NS Pharma بيانات سريرية لمدة 5 سنوات لدى مرضى ضمور العضلات الدوشيني الذين يستجيبون لتجاوز الإكسون 44
يُعد دواء بروجيدرسين (NS-089/NCNP-02) من إنتاج شركة NS Pharma علاجًا تجريبيًا لضمور دوشين العضلي (DMD) مصممًا...
البيانات الصحفية
بيانات ELEVIDYS WMS لعام 2026: ما تُظهره - وما لا تُظهره
قدمت شركة Sarepta Therapeutics بيانات جديدة حول دواء ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) في المؤتمر العالمي لعام 2026...