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Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Studie zum frühen Exon-45-Skipping zeigt erhöhte Dystrophinproduktion
Entrada Therapeutics hat positive erste Ergebnisse seiner Exon-45-Skipping-Studie ELEVATE-45-201 bekannt gegeben, in der ENTR-601-45 bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (Duchenne) untersucht wurde. Die erste Teilnehmergruppe zeigte ein günstiges Sicherheitsprofil und einen leichten Anstieg der Dystrophinproduktion nach der ersten Dosis. Die Ergebnisse sind….
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Entrada Therapeutics erhöht ENTR-601-44 auf 18 mg/kg in seiner Duchenne-Exon-44-Skipping-Studie
Entrada Therapeutics hat die Genehmigung erhalten, die höchste Dosis in seiner Exon-44-Skipping-Studie für Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) zu testen. Das unabhängige Datenüberwachungskomitee (DMC) hat nach Prüfung der verfügbaren Sicherheits- und pharmakokinetischen Daten empfohlen, Kohorte 3 der klinischen Studie ELEVATE-44-201 mit 18 mg/kg zu beginnen.
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Belief BioMed gibt IND-Zulassung durch FDA für Gentherapiekandidaten BBM-D101 für Duchenne-Muskeldystrophie bekannt
Belief BioMed meldet die IND-Zulassung für den Gentherapie-Kandidaten BBM-D101 zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (FDA).
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FDA verleiht der Exon 51 Skipping-Studie (NS-051/NCNP-04) von Nippon Shinyaku den Status einer seltenen pädiatrischen Erkrankung
Nippon Shinyaku und das Nationale Zentrum für Neurologie und Psychiatrie entdeckten gemeinsam das Antisense-Oligonukleotid...
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3 Medikamente, die eine beschleunigte Zulassung durch das FDA erhielten und vom Büro des Generalinspektors geprüft wurden, gaben Anlass zur Sorge
Trotz wackeliger Beweislage und unterschiedlicher Gutachter erteilte die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA rasch die Genehmigung...
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Sarepta bekräftigte den Gesamtnettoproduktumsatz von $3,0 Milliarden im Jahr 2025
Während Kinder und Familien, die gegen die Duchenne-Muskeldystrophie kämpfen, auf sinkende Medikamentenpreise warten,...
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Wave Life Sciences kündigt Pläne für Exon 53-Skipping-Studie im Jahr 2025 an
Alpha-1-Antitrypsinmangel (AATD), Chorea Huntington (HD), Adipositas und Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) sind...
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Edgewise Therapeutics gibt Pläne für 2025 bekannt
Edgewise Therapeutics hat seine Pläne für das Jahr 2025 zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie bekannt gegeben. Das Unternehmen erklärte….
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Dyne Therapeutics gibt Pläne für DYNE-101 in DM1 und DYNE-251 in DMD bekannt
Dyne Therapeutics gab positive klinische Daten für seine Therapien DYNE-101 und DYNE-251 während einer... bekannt.
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Avidity Biosciences bereitet sich auf die BLA-Einreichung und Kommerzialisierung von drei Programmen für seltene Muskelerkrankungen im Jahr 2025 vor
Ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich der Entwicklung einer neuartigen Klasse von RNA-Therapien widmet, bekannt als...
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Percheron enttäuscht von Avicursen-Studie (ATL1102) zu Duchenne (DMD)
Percheron Therapeutics hat angekündigt, Avicursen (ATL1102) neben den bereits bekannten Indikationen auch in anderen Anwendungsgebieten zu untersuchen.
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Santhera schliesst Liefer- und Vertriebsvereinbarung für AGAMREE (Vamorolone) mit der Clinigen Group ab
Santhera Pharmaceuticals gibt die Unterzeichnung einer Exklusivvereinbarung mit der Clinigen-Gruppe zur Verwaltung bekannt...
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Entrada Therapeutics hat die Genehmigung erhalten, die höchste Dosis in seinem Exon 44 zu testen...
Forschung
Sapreme Therapeutics berichtet über eine starke präklinische Dystrophin-Wiederherstellung durch SPM-2551 bei Duchenne.
Sapreme Therapeutics hat vielversprechende präklinische Ergebnisse für SPM-2551, eine experimentelle Behandlung für Duchenne, bekannt gegeben...
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Deramiocel zeigt positive HOPE-3-Ergebnisse nach 24 Monaten bei Duchenne
Capricor Therapeutics hat neue Ergebnisse aus der HOPE-3-Studie veröffentlicht, in der Deramiocel an Menschen untersucht wurde...
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Ractigen Therapeutics meldet positive erste Ergebnisse der Anwendung von RAG-18 am Menschen bei Duchenne-Muskeldystrophie
Ractigen Therapeutics hat positive erste Ergebnisse aus der Anwendung am Menschen für RAG-18 (NCT07282652), einem Prüfpräparat zur Behandlung von..., präsentiert.
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Entrada Therapeutics und ENTR-601-44 zeigen in frühen PK/PD-Daten eine dosisabhängige Exon-44-Skipping-Wirkung.
Entrada Therapeutics und ENTR-601-44 sind experimentelle Therapien für Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie...
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NS Pharma und Brogidirsen zeigen 5-Jahres-Klinikdaten bei DMD-Patienten, die für das Exon-44-Skipping geeignet sind.
Brogidirsen (NS-089/NCNP-02) von NS Pharma ist eine in der Entwicklung befindliche Therapie zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)...
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ELEVIDYS WMS 2026-Daten: Was sie zeigen – und was sie nicht zeigen
Sarepta Therapeutics hat auf dem Weltkongress 2026 neue Daten zu ELEVIDYS (Delandistrogene Moxeparvovec) vorgestellt...