Deficiência de alfa-1 antitripsina (AATD), doença de Huntington (HD), obesidade e distrofia muscular de Duchenne (DMD) estão entre as principais necessidades médicas não atendidas que a empresa busca resolver. A notícia foi divulgada antes da apresentação da empresa em 13 de janeiro de 2025, na 43ª Conferência Anual de Saúde do JP Morgan.
Planos para estudo de salto do Exon 53
- WVE-N531 é um oligonucleotídeo de salto de exon projetado para induzir a produção de proteína distrofina endógena e funcional para o tratamento de meninos com DMD passíveis de salto de exon 53.
- Principais realizações em 2024
- Os resultados provisórios do estudo de Fase 2 FORWARD-53 do WVE-N531 mostraram uma expressão de distrofina ajustada ao conteúdo muscular médio altamente consistente de 9,0% (intervalo: 4,6-13,9%), a melhor distribuição muscular da categoria, múltiplos indicadores de melhora da saúde muscular e um perfil seguro e bem tolerado.
- Marcos futuros esperados:
- O estudo FORWARD-53 está em andamento e todos os pacientes optaram por continuar o tratamento na parte de extensão planejada do estudo com doses mensais de WVE-N531.
- A Wave espera entregar os dados do FORWARD-53 de 48 semanas e receber feedback dos reguladores sobre um caminho para aprovação acelerada no primeiro trimestre de 2025.