Le déficit en alpha-1 antitrypsine (AATD), la maladie de Huntington (HD), l'obésité et la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) font partie des principaux besoins médicaux non satisfaits que l'entreprise cherche à résoudre. La nouvelle a été publiée avant la présentation de l'entreprise le 13 janvier 2025 lors de la 43e conférence annuelle de JP Morgan sur les soins de santé.
Projet d'étude sur le saut de l'exon 53
- WVE-N531 est un oligonucléotide de saut d'exon conçu pour induire la production de protéine dystrophine endogène fonctionnelle pour le traitement des garçons atteints de DMD sensibles au saut d'exon 53.
- Principales réalisations en 2024
- Les résultats intermédiaires de l'étude de phase 2 FORWARD-53 du WVE-N531 ont montré une expression de dystrophine ajustée au contenu musculaire moyen très cohérente de 9,0% (plage : 4,6-13,9%), le meilleur apport musculaire de sa catégorie, de multiples indicateurs d'amélioration de la santé musculaire et un profil sûr et bien toléré.
- Étapes à venir attendues :
- L'essai FORWARD-53 est en cours et tous les patients ont choisi de poursuivre le traitement dans la partie d'extension prévue de l'étude avec des doses mensuelles de WVE-N531.
- Wave prévoit de livrer les données FORWARD-53 sur 48 semaines et de recevoir les commentaires des régulateurs sur la voie vers une approbation accélérée au premier trimestre 2025.