Keros Therapeutics se concentra no avanço do KER-065 para distrofia muscular de Duchenne (DMD)
O Keros Therapeutics anunciou um realinhamento estratégico projetado para realocar recursos para o desenvolvimento de seu principal programa clínico, o KER-065, para distrofia muscular de Duchenne (DMD). Keros...
Dyne Therapeutics anuncia a designação de terapia inovadora FDA para DYNE-251 na distrofia muscular de Duchenne (DMD)
A Dyne Therapeutics anunciou que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA concedeu a designação de terapia inovadora ao DYNE-251 para o tratamento de pacientes com...
Altos níveis de anticorpos anti-AAV podem não ser mais uma barreira para a administração de Elevidys
Um dos obstáculos mais significativos para a aplicação da terapia genética Elevidys desenvolvida para a doença da distrofia muscular de Duchenne são os altos níveis de anticorpos anti-AAV....
MP1032 da MetrioPharm recebe a designação de medicamento órfão EMA para distrofia muscular de Duchenne
A MetrioPharm anunciou hoje que a Agência Europeia de Medicamentos concedeu a Designação de Medicamento Órfão (ODD) ao seu principal composto, MP1032, para o tratamento de crianças...
FDA: 'A terapia genética Elevidys continuará a ser usada em pacientes ambulatoriais com DMD'
Elevidys, uma terapia genética para Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) a partir de Sarepta Therapeutics, agora está disponível para pacientes ambulatoriais, e a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA...