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Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Estudo sobre o splicing alternativo precoce do éxon 45 demonstra aumento na produção de distrofina.
A Entrada Therapeutics anunciou resultados iniciais positivos de seu estudo de supressão do éxon 45, ELEVATE-45-201, que avalia o ENTR-601-45 em pessoas com distrofia muscular de Duchenne (Duchenne). O primeiro grupo de participantes apresentou um perfil de segurança favorável e um pequeno aumento na produção de distrofina após receber a dose inicial. Os resultados são um...
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Entrada Therapeutics eleva a dose de ENTR-601-44 para 18 mg/kg em seu estudo de supressão do éxon 44 da distrofia muscular de Duchenne.
O estudo Entrada Therapeutics recebeu autorização para testar a dose mais alta em seu estudo de supressão do éxon 44 para distrofia muscular de Duchenne (DMD). O Comitê Independente de Monitoramento de Dados (DMC) recomendou iniciar a Coorte 3 com 18 mg/kg no ensaio clínico ELEVATE-44-201, após revisão dos dados de segurança e farmacocinética disponíveis.
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GenAssist anuncia aprovação do FDA para novo pedido de medicamento para terapia de salto de exon 50 GEN6050X
Em 6 de março de 2025, a GenAssist Ltd (GenAssist), uma empresa pioneira em biotecnologia de edição genética especializada em...
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PepGen interrompe temporariamente o estudo de salto do exon 51
PepGen, uma empresa de biotecnologia em fase clínica que está desenvolvendo a próxima geração de terapias com oligonucleotídeos...
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Capricor Therapeutics anuncia aceitação do FDA e revisão prioritária de seu pedido de licença biológica para Deramiocel para tratar distrofia muscular de Duchenne
A Capricor Therapeutics, uma empresa de biotecnologia que desenvolve terapias transformadoras baseadas em células e exossomos para o tratamento...
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Lançado Mapa Europeu de Ensaios Clínicos
O site público do Sistema de Informação de Ensaios Clínicos (CTIS) agora apresenta um novo ensaio clínico...
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Entrada Therapeutics recebe aprovação do FDA para iniciar ensaio clínico do tratamento de salto de exon ENTR-601-44
Entrada Therapeutics, anunciou que a Administração de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA) suspendeu...
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Solid Biosciences relata dados clínicos iniciais positivos do candidato à terapia genética de Duchenne de última geração SGT-003
A Solid Biosciences, uma empresa de ciências biológicas que desenvolve medicamentos genéticos de precisão para doenças neuromusculares e cardíacas...
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Santhera anuncia acordo com o GKV-SV alemão sobre valor de reembolso para AGAMREE® (vamorolone) para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne na Alemanha
A Santhera Pharmaceuticals anuncia hoje um acordo com a Associação Nacional Alemã de Serviços de Saúde Obrigatórios...
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Percheron Therapeutics anuncia o encerramento do estudo ATL1102 para DMD
“De uma forma ou de outra, não acreditamos que o ATL-1102 possa continuar sendo a peça central do...
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Entrada Therapeutics recebe autorização do Reino Unido para iniciar ELEVATE-44-201
O estudo clínico de Fase 1/2 de doses múltiplas ascendentes (MAD) do ENTR-601-44, denominado ELEVATE-44-201, foi autorizado...
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Sidra Medicine estabelece centro de terapia genética para doenças genéticas raras no Catar
O anúncio foi feito na Arab Health 2025, onde a Sidra Medicine apresentará seus...
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No Brasil, espera-se que o governo implemente um modelo de compartilhamento de riscos com a Roche para ELEVIDYS
O Elevidys, um tratamento para a distrofia muscular de Duchenne, é o medicamento mais caro autorizado nos Estados Unidos.
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A parceria entre a Genethon e a Eukarÿs reduzirá o custo das terapias genéticas?
A única terapia genética aprovada para a distrofia muscular de Duchenne, a FDA, está custando muito caro...
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A vacina Entrada Therapeutics recebeu autorização para testar a dose mais alta em seu éxon 44...
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O estudo Sapreme Therapeutics relata forte restauração pré-clínica da distrofina com SPM-2551 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A Sapreme Therapeutics anunciou resultados pré-clínicos promissores para o SPM-2551, um tratamento experimental para a distrofia muscular de Duchenne...
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O gene Deramiocel apresenta resultados positivos após 24 meses no estudo HOPE-3 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A Capricor Therapeutics divulgou novos resultados do estudo HOPE-3, que avaliou a Deramiocel em humanos...
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A Ractigen Therapeutics divulga dados positivos inéditos em humanos para RAG-18 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A Ractigen Therapeutics apresentou dados positivos inéditos em humanos para o RAG-18 (NCT07282652), um tratamento experimental para...
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Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 Mostra Supressão do Éxon 44 Dependente da Dose em Dados PK/PD Preliminares
Entrada Therapeutics e ENTR-601-44 são terapias experimentais desenvolvidas para pacientes com distrofia muscular de Duchenne...
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O gene Brogidirsen, derivado do NS Pharma, apresenta dados clínicos de 5 anos em pacientes com DMD passíveis de exclusão do éxon 44.
O brogidirsen (NS-089/NCNP-02) do NS Pharma é uma terapia experimental para a distrofia muscular de Duchenne (DMD) desenvolvida...
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Dados do ELEVIDYS WMS 2026: O que eles mostram — e o que eles não mostram
A equipe Sarepta Therapeutics apresentou novos dados sobre o ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) na Conferência Mundial de 2026...