Ana SayfaBasın Bültenleri
Basın Bültenleri
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Erken Dönem Ekzon 45 Atlama Çalışması, Distrofin Artışını Gösteriyor
Entrada Therapeutics, Duchenne kas distrofisi (Duchenne) hastalarında ENTR-601-45'yi değerlendiren Ekson 45 Atlama Çalışması (ELEVATE-45-201)'ndan olumlu ilk sonuçlar açıkladı. Katılımcıların ilk grubu, olumlu bir güvenlik profili ve ilk dozu aldıktan sonra distrofin üretiminde küçük bir artış gösterdi. Bulgular...
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics, Duchenne Ekzon 44 Atlama Çalışmasında ENTR-601-44'yi 18 mg/kg'a Yükseltiyor
Entrada Therapeutics, Duchenne kas distrofisi (DMD) için Ekson 44 Atlama Çalışmasında en yüksek dozu test etmek üzere onay aldı. Bağımsız Veri İzleme Komitesi (DMC), mevcut güvenlik ve farmakokinetik verileri inceledikten sonra, ELEVATE-44-201 klinik çalışmasında 3. Kohort'a 18 mg/kg dozunda başlanmasını tavsiye etti...
Keşfetmeye devam edin
Basın Bültenleri
GenAssist, GEN6050X Ekzon 50 Atlama Terapisi için Yeni İlaç Başvurusunun FDA Tarafından Onaylandığını Duyurdu
6 Mart 2025 tarihinde, gen düzenleme alanında öncü bir biyoteknoloji şirketi olan GenAssist Ltd (GenAssist), şu alanlarda uzmanlaşmıştır...
Basın Bültenleri
PepGen, Ekzon 51 Atlama Çalışmasını Geçici Olarak Durdurdu
PepGen, oligonükleotid terapilerinin yeni neslini geliştiren, klinik aşamada bir biyoteknoloji şirketidir...
Basın Bültenleri
Capricor Therapeutics, Duchenne Musküler Distrofisini Tedavi Etmek İçin Deramiocel'ye Yönelik Biyolojik Lisans Başvurusunun FDA Kabulü ve Öncelikli İncelemeye Alındığını Duyurdu
Capricor Therapeutics, kanser tedavisi için dönüştürücü hücre ve eksozom bazlı terapötikler geliştiren bir biyoteknoloji şirketidir...
Basın Bültenleri
Avrupa Klinik Araştırma Haritası Başlatıldı
Klinik Araştırmalar Bilgi Sistemi'nin (CTIS) halka açık web sitesinde artık yeni bir klinik araştırma yer alıyor...
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics, ENTR-601-44 Ekzon Atlama Tedavisinin Klinik Denemesine Başlamak İçin FDA Onayı Aldı
Entrada Therapeutics, Amerika Birleşik Devletleri Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA) kısıtlamayı kaldırdığını duyurdu...
Basın Bültenleri
Solid Biosciences, Yeni Nesil Duchenne Gen Terapisi Adayı SGT-003'ten Pozitif İlk Klinik Veriler Bildirdi
Solid Biosciences, nöromüsküler ve kardiyak hastalıklar için hassas genetik ilaçlar geliştiren bir yaşam bilimleri şirketidir...
Basın Bültenleri
Santhera, Almanya'da Duchenne Musküler Distrofi Tedavisi İçin AGAMREE® (vamorolone) İçin Geri Ödeme Tutarı Konusunda Alman GKV-SV ile Anlaşma Sağladığını Duyurdu
Santhera Pharmaceuticals, bugün Alman Ulusal Yasal Sağlık Birliği ile bir anlaşma imzaladığını duyurdu...
Basın Bültenleri
Percheron Therapeutics, DMD İçin ATL1102 Çalışmasının Sonlandırıldığını Duyurdu
“"Bir şekilde ATL-1102'nin merkez parçası olarak kalabileceğini düşünmüyoruz...".
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics, ELEVATE-44-201'i Başlatmak İçin İngiltere'den Yetki Aldı
ENTR-601-44'nin çoklu artan doz (MAD) klinik çalışması olan Faz 1/2 ELEVATE-44-201'ye onay verildi...
Basın Bültenleri
Sidra Medicine, Katar'da Nadir Genetik Hastalıklar İçin Gen Terapi Merkezi Kuruyor
Bu duyuru, Sidra Medicine'in ürünlerini sergileyeceği Arab Health 2025 fuarında yapıldı...
Basın Bültenleri
Brezilya'da Hükümetin ELEVIDYS için Roche ile Risk Paylaşım Modeli Uygulaması Bekleniyor
Duchenne kas distrofisi tedavisinde kullanılan Elevidys, onaylanmış en pahalı ilaçtır...
Basın Bültenleri
Genethon ve Eukarÿs Ortaklığı Gen Terapilerinin Maliyetini Düşürecek mi?
Duchenne kas distrofisi için onaylanmış tek gen terapisi olan FDA'nin maliyeti çok yüksek...
Son makaleler
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Erken Dönem Ekzon 45 Atlama Çalışması, Distrofin Artışını Gösteriyor
Entrada Therapeutics, Exon 45 Atlama Çalışması olan ELEVATE-45-201'den olumlu ilk sonuçlar açıkladı...
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics, Duchenne Ekzon 44 Atlama Çalışmasında ENTR-601-44'yi 18 mg/kg'a Yükseltiyor
Entrada Therapeutics, Exon 44'te en yüksek dozu test etmek için onay aldı...
Araştırma
Sapreme Therapeutics, Duchenne Kas Distrofisinde SPM-2551 ile Güçlü Klinik Öncesi Distrofin Restorasyonu Bildiriyor
Sapreme Therapeutics, Duchenne kas distrofisi için deneysel bir tedavi olan SPM-2551'e ilişkin umut verici klinik öncesi sonuçları açıkladı...
Basın Bültenleri
Deramiocel, Duchenne’de 24 Aylık HOPE-3 Çalışmasında Olumlu Sonuçlar Gösterdi
Capricor Therapeutics, Deramiocel'nin insanlarda değerlendirildiği HOPE-3 çalışmasından yeni sonuçlar bildirdi...
Basın Bültenleri
Ractigen Therapeutics, Duchenne'de RAG-18 İçin Olumlu İlk İnsan Verilerini Açıkladı
Ractigen Therapeutics, araştırma aşamasındaki bir tedavi olan RAG-18 (NCT07282652) için insanlarda yapılan ilk olumlu verileri sunmuştur...
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics’in ENTR-601-44 Adayı, Erken Dönem PK/PD Verilerinde Doza Bağlı Ekzon 44 Atlama Etkisi Gösterdi
Entrada Therapeutics ve ENTR-601-44, Duchenne kas distrofisi olan hastalar için tasarlanmış deneysel bir tedavi yöntemidir...
Basın Bültenleri
NS Pharma'nın Brogidirsen'i, Ekzon 44 Atlamaya Uygun DMD Hastalarında 5 Yıllık Klinik Verileri Sunuyor
NS Pharma'nin brogidirsen'i (NS-089/NCNP-02), Duchenne kas distrofisi (DMD) için tasarlanmış, araştırma aşamasında olan bir tedavidir...
Basın Bültenleri
ELEVIDYS WMS 2026 Verileri: Neler Gösteriyor ve Neler Göstermiyor?
Sarepta Therapeutics, 2026 Dünya Sağlık Örgütü'nde ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) ile ilgili yeni veriler sundu...