Keros Therapeutics, Duchenne Musküler Distrofi (DMD) için KER-065'yi Geliştirmeye Odaklanıyor
Keros Therapeutics, Duchenne kas distrofisi (DMD) için temel klinik programı olan KER-065'nin geliştirilmesine kaynak tahsis etmek üzere tasarlanmış stratejik bir yeniden yapılanma duyurdu. Keros...
Dyne Therapeutics, Duchenne Musküler Distrofi (DMD) Tedavisinde DYNE-251 için FDA Çığır Açan Terapi Tanımını Duyurdu
Dyne Therapeutics, ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nin (FDA), DYNE-251'ye... hastaların tedavisi için Çığır Açan Terapi Unvanı verdiğini duyurdu.
Yüksek Anti-AAV Antikorları Artık Elevidys Uygulamasına Engel Olmayabilir
Duchenne kas distrofisi hastalığı için geliştirilen Elevidys gen terapisinin uygulanmasının önündeki en önemli engellerden biri yüksek anti-AAV antikorlarıdır.
MetrioPharm'ın MP1032'si Duchenne Kas Distrofisi'nde EMA Yetim İlaç Tanımını Aldı
MetrioPharm, bugün Avrupa İlaç Ajansı'nın, MP1032 adlı öncü bileşiğine, çocukların tedavisi için Yetim İlaç Tanımı (ODD) verdiğini duyurdu...
FDA: 'Elevidys Gen Terapisi Ayakta Tedavi Gören DMD Hastalarında Kullanılmaya Devam Edecek'
Duchenne Musküler Distrofi (DMD) için Sarepta Therapeutics geninden türetilen bir gen tedavisi olan Elevidys, artık ayaktan tedavi gören hastalar için de mevcut ve ABD Gıda ve İlaç Dairesi...