InicioComunicados de prensa
Comunicados de prensa
Comunicados de prensa
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Un estudio sobre la omisión temprana del exón 45 muestra una mayor producción de distrofina.
Entrada Therapeutics ha anunciado resultados iniciales positivos de su estudio de omisión del exón 45, ELEVATE-45-201, que evalúa ENTR-601-45 en personas con distrofia muscular de Duchenne (Duchenne). El primer grupo de participantes mostró un perfil de seguridad favorable y un pequeño aumento en la producción de distrofina tras recibir la dosis inicial. Los hallazgos son...
Comunicados de prensa
Entrada Therapeutics supera a ENTR-601-44 en dosis de 18 mg/kg en su estudio sobre la omisión del exón 44 en la distrofia muscular de Duchenne.
El estudio Entrada Therapeutics ha recibido autorización para probar la dosis más alta en su estudio de omisión del exón 44 para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). El Comité Independiente de Monitorización de Datos (DMC) ha recomendado iniciar la cohorte 3 con 18 mg/kg en el ensayo clínico ELEVATE-44-201, tras revisar los datos farmacocinéticos y de seguridad disponibles.
Sigue explorando
Comunicados de prensa
GenAssist anuncia la aprobación de FDA de una nueva solicitud de fármaco para la terapia de omisión del exón 50 GEN6050X
El 6 de marzo de 2025, GenAssist Ltd (GenAssist), una empresa pionera en biotecnología de edición genética especializada en...
Comunicados de prensa
PepGen pausa temporalmente el estudio de omisión del exón 51
PepGen, una empresa de biotecnología en fase clínica que impulsa la próxima generación de terapias con oligonucleótidos...
Comunicados de prensa
Capricor Therapeutics anuncia la aceptación y revisión prioritaria de su solicitud de licencia de productos biológicos para Deramiocel para tratar la distrofia muscular de Duchenne
Capricor Therapeutics, una empresa de biotecnología que desarrolla terapias transformadoras basadas en células y exosomas para el tratamiento...
Comunicados de prensa
Se lanza el mapa europeo de ensayos clínicos
El sitio web público del Sistema de Información de Ensayos Clínicos (CTIS, por sus siglas en inglés) ahora incluye una nueva sección sobre ensayos clínicos...
Comunicados de prensa
Entrada Therapeutics recibe la aprobación de FDA para comenzar el ensayo clínico del tratamiento de omisión de exón ENTR-601-44
Entrada Therapeutics, anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha levantado...
Comunicados de prensa
Solid Biosciences informa datos clínicos iniciales positivos del candidato a terapia génica de próxima generación para Duchenne, SGT-003
Solid Biosciences, una empresa de ciencias biológicas que desarrolla medicamentos genéticos de precisión para enfermedades neuromusculares y cardíacas...
Comunicados de prensa
Santhera anuncia un acuerdo con la empresa alemana GKV-SV sobre el importe del reembolso de AGAMREE® (vamorolone) para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne en Alemania
Santhera Pharmaceuticals anuncia hoy un acuerdo con la Asociación Nacional Alemana de Seguridad Social...
Comunicados de prensa
Percheron Therapeutics anuncia la finalización del estudio ATL1102 para la DMD
“De una forma u otra, no creemos que ATL-1102 pueda seguir siendo la pieza central de...
Comunicados de prensa
Entrada Therapeutics recibe autorización del Reino Unido para iniciar el tratamiento con ELEVATE-44-201
ELEVATE-44-201, un estudio clínico de fase 1/2 de dosis ascendente múltiple (MAD) de ENTR-601-44, fue autorizado...
Comunicados de prensa
Sidra Medicine crea un centro de terapia génica para enfermedades genéticas raras en Qatar
El anuncio se realizó en Arab Health 2025, donde Sidra Medicine presentará sus...
Comunicados de prensa
En Brasil, el Gobierno espera implementar un modelo de reparto de riesgos con Roche para ELEVIDYS
Elevidys, un tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne, es el medicamento más costoso autorizado en...
Comunicados de prensa
¿La colaboración entre Genethon y Eukarÿs reducirá el coste de las terapias genéticas?
La terapia génica FDA, la única aprobada para la distrofia muscular de Duchenne, está resultando excesivamente cara...
Últimos artículos
Comunicados de prensa
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Un estudio sobre la omisión temprana del exón 45 muestra una mayor producción de distrofina.
Entrada Therapeutics ha anunciado resultados iniciales positivos de su estudio de omisión del exón 45, ELEVATE-45-201,...
Comunicados de prensa
Entrada Therapeutics supera a ENTR-601-44 en dosis de 18 mg/kg en su estudio sobre la omisión del exón 44 en la distrofia muscular de Duchenne.
Entrada Therapeutics ha recibido autorización para probar la dosis más alta en su exón 44...
Investigación
Sapreme Therapeutics informa de una fuerte restauración preclínica de la distrofina con SPM-2551 en la distrofia muscular de Duchenne.
Sapreme Therapeutics ha anunciado resultados preclínicos prometedores para SPM-2551, un tratamiento experimental para la distrofia muscular de Duchenne...
Comunicados de prensa
Deramiocel muestra resultados positivos a los 24 meses en el estudio HOPE-3 en pacientes con distrofia muscular de Duchenne.
Capricor Therapeutics ha publicado nuevos resultados del estudio HOPE-3 que evalúa Deramiocel en personas...
Comunicados de prensa
El estudio Ractigen Therapeutics informa datos positivos de los primeros ensayos en humanos para RAG-18 en la distrofia muscular de Duchenne.
Ractigen Therapeutics ha presentado datos positivos de primera administración en humanos para RAG-18 (NCT07282652), un tratamiento en investigación para...
Comunicados de prensa
Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 muestra un salto del exón 44 dependiente de la dosis en los primeros datos de PK/PD.
Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 es una terapia experimental diseñada para pacientes con distrofia muscular de Duchenne...
Comunicados de prensa
El gen Brogidirsen de NS Pharma muestra datos clínicos de 5 años en pacientes con DMD susceptibles a la omisión del exón 44.
El brogidirsen (NS-089/NCNP-02) de NS Pharma es una terapia experimental para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) diseñada para...
Comunicados de prensa
Datos de ELEVIDYS WMS 2026: lo que muestran y lo que no.
Sarepta Therapeutics ha presentado nuevos datos sobre ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) en el Congreso Mundial de 2026...