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Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Studie zum frühen Exon-45-Skipping zeigt erhöhte Dystrophinproduktion
Entrada Therapeutics hat positive erste Ergebnisse seiner Exon-45-Skipping-Studie ELEVATE-45-201 bekannt gegeben, in der ENTR-601-45 bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (Duchenne) untersucht wurde. Die erste Teilnehmergruppe zeigte ein günstiges Sicherheitsprofil und einen leichten Anstieg der Dystrophinproduktion nach der ersten Dosis. Die Ergebnisse sind….
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Entrada Therapeutics erhöht ENTR-601-44 auf 18 mg/kg in seiner Duchenne-Exon-44-Skipping-Studie
Entrada Therapeutics hat die Genehmigung erhalten, die höchste Dosis in seiner Exon-44-Skipping-Studie für Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) zu testen. Das unabhängige Datenüberwachungskomitee (DMC) hat nach Prüfung der verfügbaren Sicherheits- und pharmakokinetischen Daten empfohlen, Kohorte 3 der klinischen Studie ELEVATE-44-201 mit 18 mg/kg zu beginnen.
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GenAssist gibt FDA-Zulassung des neuen Arzneimittelantrags für die Exon-50-Skipping-Therapie GEN6050X bekannt
Am 6. März 2025 wurde GenAssist Ltd (GenAssist), ein wegweisendes Biotechnologieunternehmen im Bereich der Genomeditierung, das sich auf ... spezialisiert hat, gegründet.
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PepGen unterbricht vorübergehend die Studie zum Skippen von Exon 51
PepGen, ein Biotechnologieunternehmen in der klinischen Phase, das die nächste Generation von Oligonukleotidtherapien vorantreibt...
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Capricor Therapeutics gibt Annahme und vorrangige Prüfung seines Zulassungsantrags für FDA zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie bekannt
Capricor Therapeutics, ein Biotechnologieunternehmen, das innovative zell- und exosomenbasierte Therapeutika zur Behandlung von... entwickelt.
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Europäische Karte klinischer Studien veröffentlicht
Die öffentliche Website des Clinical Trials Information System (CTIS) bietet nun eine neue klinische Studie an...
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Entrada Therapeutics erhält FDA-Zulassung zum Beginn der klinischen Studie zur ENTR-601-44-Exon-Skipping-Behandlung
Entrada Therapeutics gab bekannt, dass die US-amerikanische Lebensmittel- und Arzneimittelbehörde (FDA) die Sanktionen aufgehoben hat...
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Solid Biosciences meldet positive erste klinische Daten zum Duchenne-Gentherapiekandidaten der nächsten Generation, SGT-003
Solid Biosciences, ein Life-Science-Unternehmen, das präzisionsgenetische Medikamente für neuromuskuläre und kardiale Erkrankungen entwickelt...
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Santhera gibt Einigung mit der deutschen GKV-SV über den Erstattungsbetrag für AGAMREE® (Vamorolone) zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie in Deutschland bekannt
Santhera Pharmaceuticals gibt heute eine Vereinbarung mit dem Bundesverband der gesetzlichen Krankenversicherung bekannt...
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Percheron Therapeutics gibt Beendigung der ATL1102-Studie für DMD bekannt
“So oder so glauben wir nicht, dass ATL-1102 das Herzstück der... bleiben kann.“.
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Entrada Therapeutics erhält britische Genehmigung zur Aufnahme von ELEVATE-44-201
ELEVATE-44-201, eine klinische Phase-1/2-Studie mit mehrfacher aufsteigender Dosis (MAD) von ENTR-601-44, wurde genehmigt...
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Sidra Medicine gründet Gentherapiezentrum für seltene genetische Erkrankungen in Katar
Die Ankündigung erfolgte auf der Arab Health 2025, wo Sidra Medicine seine Produkte präsentieren wird...
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In Brasilien wird die Regierung voraussichtlich ein Risikoteilungsmodell mit Roche für ELEVIDYS umsetzen
Elevidys, ein Medikament zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie, ist das teuerste zugelassene Medikament in...
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Wird die Partnerschaft zwischen Genethon und Eukarÿs die Kosten der Gentherapie senken?
Die einzige zugelassene Gentherapie für Duchenne-Muskeldystrophie, FDA, ist viel zu teuer...
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Forschung
Sapreme Therapeutics berichtet über eine starke präklinische Dystrophin-Wiederherstellung durch SPM-2551 bei Duchenne.
Sapreme Therapeutics hat vielversprechende präklinische Ergebnisse für SPM-2551, eine experimentelle Behandlung für Duchenne, bekannt gegeben...
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Deramiocel zeigt positive HOPE-3-Ergebnisse nach 24 Monaten bei Duchenne
Capricor Therapeutics hat neue Ergebnisse aus der HOPE-3-Studie veröffentlicht, in der Deramiocel an Menschen untersucht wurde...
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Ractigen Therapeutics meldet positive erste Ergebnisse der Anwendung von RAG-18 am Menschen bei Duchenne-Muskeldystrophie
Ractigen Therapeutics hat positive erste Ergebnisse aus der Anwendung am Menschen für RAG-18 (NCT07282652), einem Prüfpräparat zur Behandlung von..., präsentiert.
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Entrada Therapeutics und ENTR-601-44 zeigen in frühen PK/PD-Daten eine dosisabhängige Exon-44-Skipping-Wirkung.
Entrada Therapeutics und ENTR-601-44 sind experimentelle Therapien für Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie...
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NS Pharma und Brogidirsen zeigen 5-Jahres-Klinikdaten bei DMD-Patienten, die für das Exon-44-Skipping geeignet sind.
Brogidirsen (NS-089/NCNP-02) von NS Pharma ist eine in der Entwicklung befindliche Therapie zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)...
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ELEVIDYS WMS 2026-Daten: Was sie zeigen – und was sie nicht zeigen
Sarepta Therapeutics hat auf dem Weltkongress 2026 neue Daten zu ELEVIDYS (Delandistrogene Moxeparvovec) vorgestellt...