Keros Therapeutics konzentriert sich auf die Weiterentwicklung von KER-065 für die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)
Keros Therapeutics kündigte eine strategische Neuausrichtung an, die darauf abzielt, Ressourcen für die Entwicklung seines wichtigsten klinischen Programms KER-065 für Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) umzuverteilen. Keros...
Dyne Therapeutics gibt die Bezeichnung FDA als bahnbrechende Therapie für DYNE-251 bei Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bekannt
Dyne Therapeutics gab bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) DYNE-251 den Status einer bahnbrechenden Therapie für die Behandlung von Patienten mit ... verliehen hat.
Hohe Anti-AAV-Antikörperwerte stellen möglicherweise kein Hindernis mehr für die Verabreichung von Elevidys dar
Eines der größten Hindernisse für die Anwendung der für die Muskeldystrophie Duchenne entwickelten Elevidys-Gentherapie sind die hohen Anti-AAV-Antikörper....
MetrioPharms MP1032 erhält EMA-Orphan-Drug-Status bei Duchenne-Muskeldystrophie
MetrioPharm gab heute bekannt, dass die Europäische Arzneimittel-Agentur seinem Leitwirkstoff MP1032 den Orphan-Drug-Status (ODD) für die Behandlung von Kindern zuerkannt hat...
FDA: „Die Elevidys-Gentherapie wird weiterhin bei ambulanten DMD-Patienten eingesetzt“
Elevidys, eine Gentherapie für die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) aus Sarepta Therapeutics, ist jetzt für ambulante Patienten verfügbar, und die US-amerikanische Food and Drug Administration ...