Keros Therapeutics gab bekannt, dass es auf der Jahrestagung 2025 der American Society of Bone and Mineral Research am Samstag, den 6. September 2025, zusätzliche klinische Daten aus seiner klinischen Phase-1-Studie mit KER-065 an gesunden männlichen Freiwilligen vorgestellt hat.
„Wir freuen uns, weitere Daten präsentieren zu können, die das breite therapeutische Potenzial von KER-065, einschließlich seiner starken knochenanabolen Aktivität, unterstreichen“, sagte Jasbir S. Seehra, Präsident und Chief Executive Officer. „Diese Daten belegen erneut das Potenzial von KER-065 bei der Duchenne-Muskeldystrophie, bei der Knochenschwund infolge fortschreitender Muskelschwäche und chronischer Kortikosteroid-Einnahme auftritt.“
KER-065 Klinische Präsentation
Bei dieser klinischen Phase-1-Studie handelte es sich um eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, zweiteilige Dosiseskalationsstudie (Einzel- und Mehrfachdosis) an gesunden männlichen Probanden. Die primären Ziele dieser Studie waren die Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von KER-065. Zu den explorativen Endpunkten gehört die Bewertung der pharmakodynamischen Wirkung auf Knochen, Fettgewebe, Muskeln, Herzgewebe und Fibrose. Erste Topline-Daten dieser Studie wurden im März 2025 veröffentlicht. – Mehr lesen –
Zum Stichtag 29. April 2025 wurde die Behandlung mit KER-065 in allen getesteten Dosierungen im Allgemeinen gut vertragen. Es wurden keine dosislimitierenden Toxizitäten oder schwerwiegenden Nebenwirkungen berichtet. Ein behandlungsbedingtes unerwünschtes Ereignis Grad 4 in Form erhöhter Kreatinkinasewerte wurde beobachtet, das jedoch als nicht behandlungsbedingt eingestuft wurde. Die Mehrzahl der beobachteten Nebenwirkungen war leicht bis mittelschwer und klang ab.
Weitere Ergebnisse dieser Studie zum Stichtag zeigten, dass die Behandlung mit KER-065 zu Folgendem führte:
- Veränderungen der Knochenbiomarker für eine erhöhte Knochenbildung und eine verringerte Knochenresorption, die mit Veränderungen auf Gewebeebene übereinstimmten, wie durch beobachtete Erhöhungen der Knochenmineraldichte („BMD“) gezeigt wurde.
- Verbesserungen der Knochenmineraldichte des gesamten Körpers am Tag 85, die bis zum Tag 141 (drei Monate nach der letzten Dosis in den Kohorten mit mehreren aufsteigenden Dosen) anhielten, was auf ein Gleichgewicht zwischen Osteoblasten- und Osteoklastenaktivität hindeutet
- Erhöhte Knochenmineraldichte der Lendenwirbelsäule nach drei Dosen, die bis zum Tag 141 aufrechterhalten wurden
Was ist KER-065?
KER-065 ist eine neuartige Ligandenfalle, die aus einer modifizierten Ligandenbindungsdomäne besteht, die vom Activin-Rezeptor Typ IIA und vom Activin-Rezeptor Typ IIB abgeleitet ist und mit dem als Fc-Domäne bekannten Teil des menschlichen Antikörpers fusioniert ist. KER-065 soll als Ligandenfalle fungieren und die biologischen Effekte von Myostatin und Activin A hemmen, zwei Liganden, die Signale über Activin-Rezeptoren übermitteln, um die Regeneration der Skelettmuskulatur zu steigern, Muskelgröße und -stärke zu erhöhen, Körperfett zu reduzieren, Skelettmuskelfibrose zu verringern und die Knochenstärke zu erhöhen.
