Keros Therapeutics a annoncé avoir présenté des données cliniques supplémentaires issues de son essai clinique de phase 1 du KER-065 chez des volontaires masculins en bonne santé lors de la réunion annuelle 2025 de l'American Society of Bone and Mineral Research, le samedi 6 septembre 2025.
« Nous sommes heureux de présenter des données supplémentaires qui soulignent le vaste potentiel thérapeutique du KER-065, notamment sa forte activité anabolique osseuse », a déclaré Jasbir S. Seehra, président-directeur général. « Ces données confirment le potentiel du KER-065 dans la dystrophie musculaire de Duchenne, caractérisée par une perte osseuse résultant d'une faiblesse musculaire progressive et de l'utilisation chronique de corticostéroïdes. »
KER-065 Présentation clinique
Cet essai clinique de phase I était un essai randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo, en deux parties, à doses croissantes (dose unique et doses multiples croissantes) mené auprès de volontaires sains de sexe masculin. Les principaux objectifs de cet essai étaient d'évaluer l'innocuité, la tolérance et la pharmacocinétique du KER-065. Les critères d'évaluation exploratoires comprenaient l'évaluation de l'effet pharmacodynamique sur les os, le tissu adipeux, les muscles, le tissu cardiaque et la fibrose. Les premières données de cet essai ont été publiées en mars 2025. En savoir plus –
À la date limite de collecte des données, le 29 avril 2025, le traitement par KER-065 était généralement bien toléré à toutes les doses testées. Aucune toxicité limitant la dose ni aucun effet indésirable grave n'ont été signalés. Un effet indésirable de grade 4, lié au traitement, a été observé, mais jugé non lié au traitement. La majorité des effets indésirables observés étaient d'intensité légère à modérée et ont disparu.
Des résultats supplémentaires de cet essai, à la date limite de collecte des données, ont démontré que le traitement avec KER-065 a entraîné :
- Modifications des biomarqueurs osseux d'augmentation de la formation osseuse et de réduction de la résorption osseuse qui étaient cohérentes avec les changements au niveau des tissus, comme le démontrent les augmentations observées de la densité minérale osseuse (« DMO »)
- Améliorations de la DMO du corps entier au jour 85 qui se sont maintenues jusqu'au jour 141 (trois mois après la dernière dose dans les cohortes à doses multiples croissantes), suggérant un équilibre entre l'activité des ostéoblastes et des ostéoclastes
- Augmentation de la DMO de la colonne lombaire après trois doses maintenues jusqu'au jour 141
Qu'est-ce que KER-065 ?
KER-065 est un nouveau piège à ligand composé d'un domaine de liaison au ligand modifié dérivé du récepteur d'activine de type IIA et du récepteur d'activine de type IIB qui est fusionné à la partie de l'anticorps humain connue sous le nom de domaine Fc. KER-065 est conçu pour agir comme un piège à ligand et inhiber les effets biologiques de la myostatine et de l'activine A, deux ligands qui signalent via les récepteurs d'activine, pour augmenter la régénération du muscle squelettique, augmenter la taille et la force musculaire, réduire la graisse corporelle, réduire la fibrose du muscle squelettique et augmenter la résistance osseuse.
