البيانات الصحفية
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: دراسة حول تخطي الإكسون 45 المبكر تُظهر زيادة في إنتاج الديستروفين
أعلنت شركة Entrada Therapeutics عن نتائج أولية إيجابية من دراستها لتجاوز الإكسون 45، ELEVATE-45-201، والتي تقيّم فعالية دواء ENTR-601-45 لدى مرضى ضمور دوشين العضلي. أظهرت المجموعة الأولى من المشاركين سلامة الدواء وزيادة طفيفة في إنتاج الديستروفين بعد تلقي الجرعة الأولى. وتُعد هذه النتائج...
البيانات الصحفية
Entrada Therapeutics يطور ENTR-601-44 إلى 18 ملغم/كغم في دراسته الخاصة بتجاوز الإكسون 44 لمرض دوشين
حصل دواء Entrada Therapeutics على الموافقة لاختبار أعلى جرعة في دراسة تخطي الإكسون 44 لعلاج ضمور دوشين العضلي (DMD). وقد أوصت لجنة مراقبة البيانات المستقلة (DMC) ببدء المجموعة الثالثة بجرعة 18 ملغم/كغم في التجربة السريرية لدواء ELEVATE-44-201، وذلك بعد مراجعتها لبيانات السلامة والحركية الدوائية المتاحة.
استمر في الاستكشاف
البيانات الصحفية
أعلنت شركة GenAssist عن موافقة شركة FDA على تقديم طلب للحصول على دواء جديد لعلاج تخطي إكسون 50 GEN6050X
في السادس من مارس عام 2025، أعلنت شركة GenAssist المحدودة (GenAssist)، وهي شركة رائدة في مجال التكنولوجيا الحيوية لتحرير الجينات ومتخصصة في...
البيانات الصحفية
PepGen يوقف مؤقتًا دراسة تخطي الإكسون 51
شركة PepGen، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية تعمل على تطوير الجيل القادم من علاجات الأوليغونوكليوتيدات مع...
البيانات الصحفية
أعلنت شركة Capricor Therapeutics عن قبول FDA ومراجعة أولوية لطلب ترخيص المواد البيولوجية الخاص بها لـ Deramiocel لعلاج ضمور العضلات دوشين
شركة Capricor Therapeutics، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية تعمل على تطوير علاجات تحويلية تعتمد على الخلايا والإكسوسومات لعلاج...
البيانات الصحفية
إطلاق خريطة التجارب السريرية الأوروبية
يعرض الموقع الإلكتروني العام لنظام معلومات التجارب السريرية (CTIS) الآن تجربة سريرية جديدة...
البيانات الصحفية
Entrada Therapeutics يحصل على موافقة FDA لبدء التجربة السريرية لعلاج تخطي الإكسون ENTR-601-44
أعلنت شركة Entrada Therapeutics أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد رفعت...
البيانات الصحفية
Solid Biosciences يسجل بيانات سريرية أولية إيجابية من الجيل التالي من العلاج الجيني لمرض دوشين SGT-003
شركة Solid Biosciences، وهي شركة علوم حياة تعمل على تطوير علاجات جينية دقيقة للأمراض العصبية العضلية والقلبية...
البيانات الصحفية
أعلنت شركة سانثيرا عن اتفاق مع مؤسسة GKV-SV الألمانية بشأن مبلغ التعويض عن عقار AGAMREE® (vamorolone) لعلاج ضمور العضلات دوشين في ألمانيا
أعلنت شركة سانثيرا للأدوية اليوم عن اتفاقية مع الرابطة الوطنية الألمانية للصحة القانونية...
البيانات الصحفية
أعلنت شركة Percheron Therapeutics عن إنهاء دراسة ATL1102 لمرض ضمور العضلات الدوشيني
“"بطريقة أو بأخرى، لا نعتقد أن ATL-1102 يمكن أن يظل محور ...
البيانات الصحفية
حصلت شركة Entrada Therapeutics على ترخيص من المملكة المتحدة لبدء استخدام ELEVATE-44-201
تمت الموافقة على دراسة ELEVATE-44-201، وهي دراسة سريرية متعددة الجرعات المتصاعدة (MAD) من المرحلة الأولى/الثانية لـ ENTR-601-44...
البيانات الصحفية
مركز السدرة للطب ينشئ مركزاً للعلاج الجيني للأمراض الوراثية النادرة في قطر
تم الإعلان عن ذلك في معرض الصحة العربي 2025، حيث ستعرض شركة سدرة للطب منتجاتها...
البيانات الصحفية
في البرازيل، من المتوقع أن تنفذ الحكومة نموذج تقاسم المخاطر مع شركة روش لعقار ELEVIDYS
يُعدّ دواء Elevidys، وهو علاج لضمور دوشين العضلي، أغلى دواء مُرخص في...
البيانات الصحفية
هل تؤدي شراكة جينثون وأوكارس إلى خفض تكلفة العلاجات الجينية؟
العلاج الجيني الوحيد المعتمد لمرض ضمور دوشين العضلي، FDA، يكلف الكثير جداً...
أحدث المقالات
البيانات الصحفية
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: دراسة حول تخطي الإكسون 45 المبكر تُظهر زيادة في إنتاج الديستروفين
أعلنت شركة Entrada Therapeutics عن نتائج أولية إيجابية من دراستها حول تخطي الإكسون 45، ELEVATE-45-201،...
البيانات الصحفية
Entrada Therapeutics يطور ENTR-601-44 إلى 18 ملغم/كغم في دراسته الخاصة بتجاوز الإكسون 44 لمرض دوشين
حصل Entrada Therapeutics على الموافقة لاختبار أعلى جرعة في Exon 44 الخاص به...
بحث
أظهرت دراسة Sapreme Therapeutics تحسناً ملحوظاً في استعادة الديستروفين في المرحلة ما قبل السريرية باستخدام SPM-2551 في علاج دوشين.
أعلنت شركة Sapreme Therapeutics عن نتائج ما قبل السريرية الواعدة لـ SPM-2551، وهو علاج تجريبي لمرض دوشين...
البيانات الصحفية
أظهر اختبار Deramiocel نتائج إيجابية لمدة 24 شهرًا في دراسة HOPE-3 لعلاج ضمور دوشين العضلي
أعلنت شركة Capricor Therapeutics عن نتائج جديدة من دراسة HOPE-3 التي تقيّم عقار Deramiocel لدى الأشخاص...
البيانات الصحفية
أعلنت شركة Ractigen Therapeutics عن بيانات إيجابية من التجارب السريرية الأولى على البشر لعلاج RAG-18 في دوشين.
قدمت شركة Ractigen Therapeutics بيانات أولية إيجابية على البشر لعقار RAG-18 (NCT07282652)، وهو علاج تجريبي لـ...
البيانات الصحفية
أظهرت بيانات PK/PD المبكرة أن Entrada Therapeutics وENTR-601-44 تُظهران تخطي الإكسون 44 بشكل يعتمد على الجرعة
Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 هو علاج تجريبي مصمم للمرضى المصابين بضمور دوشين العضلي...
البيانات الصحفية
يُظهر Brogidirsen الخاص بـ NS Pharma بيانات سريرية لمدة 5 سنوات لدى مرضى ضمور العضلات الدوشيني الذين يستجيبون لتجاوز الإكسون 44
يُعد دواء بروجيدرسين (NS-089/NCNP-02) من إنتاج شركة NS Pharma علاجًا تجريبيًا لضمور دوشين العضلي (DMD) مصممًا...
البيانات الصحفية
بيانات ELEVIDYS WMS لعام 2026: ما تُظهره - وما لا تُظهره
قدمت شركة Sarepta Therapeutics بيانات جديدة حول دواء ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) في المؤتمر العالمي لعام 2026...