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Entrada Therapeutics ENTR-601-45: प्रारंभिक एक्सॉन 45 स्किपिंग अध्ययन से डिस्ट्रोफिन उत्पादन में वृद्धि देखी गई
Entrada Therapeutics ने अपने एक्सॉन 45 स्किपिंग अध्ययन, ELEVATE-45-201, के सकारात्मक प्रारंभिक परिणामों की घोषणा की है, जिसमें ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (ड्यूशेन) से पीड़ित लोगों में ENTR-601-45 का मूल्यांकन किया गया है। प्रतिभागियों के पहले समूह ने प्रारंभिक खुराक प्राप्त करने के बाद एक अनुकूल सुरक्षा प्रोफ़ाइल और डिस्ट्रोफिन उत्पादन में थोड़ी वृद्धि दिखाई। ये निष्कर्ष...
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Entrada Therapeutics ने अपने ड्यूशेन एक्सॉन 44 स्किपिंग अध्ययन में ENTR-601-44 को 18 मिलीग्राम/किलोग्राम तक आगे बढ़ाया
Entrada Therapeutics को ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के लिए अपने एक्सॉन 44 स्किपिंग अध्ययन में उच्चतम खुराक के परीक्षण के लिए मंजूरी मिल गई है। स्वतंत्र डेटा मॉनिटरिंग कमेटी (DMC) ने उपलब्ध सुरक्षा और फार्माकोकाइनेटिक डेटा की समीक्षा के बाद ELEVATE-44-201 नैदानिक परीक्षण में कोहोर्ट 3 को 18 मिलीग्राम/किलोग्राम से शुरू करने की सिफारिश की है।.
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GenAssist ने GEN6050X एक्सॉन 50 स्किपिंग थेरेपी के लिए नई दवा आवेदन के FDA अनुमोदन की घोषणा की
6 मार्च 2025 को, GenAssist लिमिटेड (GenAssist), जीन-संपादन जैव प्रौद्योगिकी में विशेषज्ञता रखने वाली एक अग्रणी कंपनी...
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PepGen ने एक्सॉन 51 स्किपिंग अध्ययन को अस्थायी रूप से रोक दिया
PepGen, एक क्लिनिकल-स्टेज बायोटेक्नोलॉजी कंपनी है जो अगली पीढ़ी की ऑलिगोन्यूक्लियोटाइड थेरेपी को आगे बढ़ा रही है...
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Capricor Therapeutics ने ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के उपचार के लिए Deramiocel के लिए अपने बायोलॉजिक्स लाइसेंस आवेदन की FDA स्वीकृति और प्राथमिकता समीक्षा की घोषणा की
Capricor Therapeutics, एक जैव प्रौद्योगिकी कंपनी है जो उपचार के लिए परिवर्तनकारी कोशिका और एक्सोसोम-आधारित चिकित्सा पद्धतियों का विकास कर रही है...
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यूरोपीय क्लिनिकल परीक्षण मानचित्र लॉन्च किया गया
क्लिनिकल ट्रायल्स इंफॉर्मेशन सिस्टम (सीटीआईएस) की सार्वजनिक वेबसाइट पर अब एक नए क्लिनिकल ट्रायल की जानकारी उपलब्ध है...
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Entrada Therapeutics को ENTR-601-44 एक्सॉन स्किपिंग उपचार का क्लिनिकल परीक्षण शुरू करने के लिए FDA की स्वीकृति मिली
Entrada Therapeutics ने घोषणा की कि संयुक्त राज्य खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) ने प्रतिबंध हटा दिया है...
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Solid Biosciences ने अगली पीढ़ी के ड्यूचेन जीन थेरेपी उम्मीदवार SGT-003 से सकारात्मक प्रारंभिक नैदानिक डेटा की रिपोर्ट दी
Solid Biosciences, एक जीवन विज्ञान कंपनी है जो तंत्रिका-मांसपेशी और हृदय संबंधी बीमारियों के लिए सटीक आनुवंशिक दवाएं विकसित कर रही है...
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संथेरा ने जर्मनी में ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के उपचार के लिए AGAMREE® (वामोरोलोन) के लिए प्रतिपूर्ति राशि पर जर्मन GKV-SV के साथ समझौते की घोषणा की
सैन्थेरा फार्मास्युटिकल्स ने आज जर्मन राष्ट्रीय वैधानिक स्वास्थ्य संघ के साथ एक समझौते की घोषणा की है...
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पेरचेरॉन थेरेप्यूटिक्स ने डीएमडी के लिए एटीएल1102 अध्ययन को समाप्त करने की घोषणा की
“किसी न किसी तरह से, हमें नहीं लगता कि ATL-1102 इस परियोजना का केंद्रबिंदु बना रह सकता है...”.
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एंट्राडा थेरेप्यूटिक्स को ELEVATE-44-201 शुरू करने के लिए यूके से प्राधिकरण प्राप्त हुआ
ENTR-601-44 के चरण 1/2 मल्टीपल एसेंडिंग डोज़ (MAD) क्लिनिकल अध्ययन ELEVATE-44-201 को मंजूरी मिल गई है...
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सिड्रा मेडिसिन ने कतर में दुर्लभ आनुवंशिक रोगों के लिए जीन थेरेपी केंद्र की स्थापना की
यह घोषणा अरब हेल्थ 2025 में की गई, जहां सिद्रा मेडिसिन अपने उत्पादों का प्रदर्शन करेगी...
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ब्राजील में, सरकार से ELEVIDYS के लिए रोश के साथ जोखिम-साझाकरण मॉडल लागू करने की उम्मीद है
ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के इलाज के लिए इस्तेमाल होने वाली Elevidys, अब तक अधिकृत सबसे महंगी दवा है...
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क्या जीनेथॉन और यूकेरिस साझेदारी से जीन थेरेपी की लागत कम हो जाएगी?
ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए स्वीकृत एकमात्र जीन थेरेपी, FDA, की लागत बहुत अधिक है...
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Entrada Therapeutics ENTR-601-45: प्रारंभिक एक्सॉन 45 स्किपिंग अध्ययन से डिस्ट्रोफिन उत्पादन में वृद्धि देखी गई
Entrada Therapeutics ने अपने एक्सॉन 45 स्किपिंग अध्ययन, ELEVATE-45-201 से सकारात्मक प्रारंभिक परिणाम घोषित किए हैं,...
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Entrada Therapeutics ने अपने ड्यूशेन एक्सॉन 44 स्किपिंग अध्ययन में ENTR-601-44 को 18 मिलीग्राम/किलोग्राम तक आगे बढ़ाया
Entrada Therapeutics को इसके एक्सॉन 44 में उच्चतम खुराक के परीक्षण के लिए मंजूरी मिल गई है...
अनुसंधान
Sapreme Therapeutics ने ड्यूशेन रोग में SPM-2551 के साथ डिस्ट्रोफिन की मजबूत प्रीक्लिनिकल बहाली की रिपोर्ट दी है।
Sapreme Therapeutics ने ड्यूशेन रोग के प्रायोगिक उपचार, एसपीएम-2551 के लिए आशाजनक पूर्व-नैदानिक परिणाम घोषित किए हैं...
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ड्यूशेन रोग में Deramiocel ने 24 महीने के HOPE-3 परीक्षण में सकारात्मक परिणाम दिखाए।
Capricor Therapeutics ने HOPE-3 अध्ययन से नए परिणाम जारी किए हैं, जिसमें लोगों में Deramiocel का मूल्यांकन किया गया है...
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Ractigen Therapeutics ने ड्यूशेन रोग में RAG-18 के लिए पहले मानव परीक्षण में सकारात्मक परिणाम दर्ज किए।
Ractigen Therapeutics ने RAG-18 (NCT07282652) के लिए सकारात्मक प्रथम-मानव डेटा प्रस्तुत किया है, जो एक प्रायोगिक उपचार है...
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Entrada Therapeutics और ENTR-601-44 के प्रारंभिक PK/PD डेटा में खुराक पर निर्भर एक्सॉन 44 स्किपिंग देखी गई।
Entrada Therapeutics और ENTR-601-44 ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी से पीड़ित रोगियों के लिए डिज़ाइन की गई एक प्रायोगिक चिकित्सा पद्धति है...
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NS Pharma का Brogidirsen एक्सॉन 44 स्किपिंग के लिए उपयुक्त DMD रोगियों में 5-वर्षीय नैदानिक डेटा दर्शाता है।
NS Pharma का ब्रोगिडिरसेन (NS-089/NCNP-02) ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के लिए एक प्रायोगिक चिकित्सा पद्धति है जिसे डिज़ाइन किया गया है...
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ELEVIDYS WMS 2026 डेटा: ये क्या दर्शाते हैं—और क्या नहीं दर्शाते
Sarepta Therapeutics ने 2026 विश्व सम्मेलन में ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) पर नए आंकड़े प्रस्तुत किए हैं...