Пресс-релизы
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Раннее исследование пропуска экзона 45 показывает повышенную выработку дистрофина
Entrada Therapeutics has announced positive initial results from its Exon 45 Skipping Study, ELEVATE-45-201, evaluating ENTR-601-45 in people with Duchenne muscular dystrophy (Duchenne). The first group of participants showed a favorable safety profile and a small increase in dystrophin production after receiving the initial dose. The findings are an...
Пресс-релизы
В исследовании по изучению пропуска экзона 44 при мышечной дистрофии Дюшенна препарат Entrada Therapeutics продвинулся до дозы 18 мг/кг по сравнению с ENTR-601-44.
Entrada Therapeutics has received clearance to test the highest dose in its Exon 44 Skipping Study for Duchenne muscular dystrophy (DMD). The independent Data Monitoring Committee (DMC) has recommended starting Cohort 3 at 18 mg/kg in the ELEVATE-44-201 clinical trial, following its review of available safety and pharmacokinetic data...
Продолжайте исследования
Пресс-релизы
GenAssist объявляет об одобрении FDA заявки на новый препарат для терапии пропуска Exon 50 GEN6050X
6 марта 2025 года компания GenAssist Ltd (GenAssist), пионер в области биотехнологий редактирования генов, специализирующаяся на...
Пресс-релизы
PepGen временно приостанавливает исследование пропуска экзона 51
PepGen — биотехнологическая компания, находящаяся на стадии клинических исследований, разрабатывающая следующее поколение олигонуклеотидных терапий с использованием...
Пресс-релизы
Capricor Therapeutics объявляет о принятии FDA и приоритетном рассмотрении заявки на получение лицензии на биологический препарат Deramiocel для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
Capricor Therapeutics — биотехнологическая компания, разрабатывающая инновационные клеточные и экзосомные терапевтические средства для лечения...
Пресс-релизы
Запущена Европейская карта клинических испытаний
The Clinical Trials Information System's (CTIS) public website now features a new clinical trial...
Пресс-релизы
Entrada Therapeutics получает одобрение FDA для начала клинических испытаний метода пропуска экзона ENTR-601-44
Entrada Therapeutics, announced that the United States Food and Drug Administration (FDA) has lifted...
Пресс-релизы
Solid Biosciences сообщает о положительных начальных клинических данных кандидата на генную терапию Дюшенна следующего поколения SGT-003
Solid Biosciences, a life sciences company developing precision genetic medicines for neuromuscular and cardiac...
Пресс-релизы
Santhera объявляет о соглашении с немецкой компанией GKV-SV о сумме возмещения за AGAMREE® (Vamorolone) для лечения мышечной дистрофии Дюшенна в Германии
Santhera Pharmaceuticals, today announces an agreement with the German National Association of Statutory Health...
Пресс-релизы
Percheron Therapeutics объявляет о прекращении исследования ATL1102 для лечения МДД
“One way or other, we don’t think ATL-1102 can remain the centerpiece of the...
Пресс-релизы
Entrada Therapeutics получает разрешение Великобритании на начало ELEVATE-44-201
ELEVATE-44-201, a Phase 1/2 multiple ascending dose (MAD) clinical study of ENTR-601-44, was authorized...
Пресс-релизы
Sidra Medicine открывает в Катаре центр генной терапии редких генетических заболеваний
The announcement was made at Arab Health 2025, where Sidra Medicine will showcase its...
Пресс-релизы
Ожидается, что в Бразилии правительство внедрит модель распределения рисков с Roche для препарата ELEVIDYS
Elevidys, a treatment for Duchenne muscular dystrophy, is the most costly medication authorized in...
Пресс-релизы
Снизит ли партнерство Genethon и Eukarÿs стоимость генной терапии?
The FDA-approved only gene therapy for Duchenne muscular dystrophy is costing far too much...
Последние статьи
Пресс-релизы
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Раннее исследование пропуска экзона 45 показывает повышенную выработку дистрофина
Компания Entrada Therapeutics объявила о положительных предварительных результатах своего исследования по пропуску экзона 45, ELEVATE-45-201,...
Пресс-релизы
В исследовании по изучению пропуска экзона 44 при мышечной дистрофии Дюшенна препарат Entrada Therapeutics продвинулся до дозы 18 мг/кг по сравнению с ENTR-601-44.
Препарат Entrada Therapeutics получил разрешение на тестирование самой высокой дозы в экзоне 44...
Исследовать
В исследовании Sapreme Therapeutics сообщается о значительном восстановлении функции дистрофина в доклинических исследованиях с помощью SPM-2551 при мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Sapreme Therapeutics объявила о многообещающих доклинических результатах применения SPM-2551, экспериментального препарата для лечения мышечной дистрофии Дюшенна...
Пресс-релизы
Deramiocel демонстрирует положительные результаты в исследовании HOPE-3 за 24 месяца при мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Capricor Therapeutics сообщила о новых результатах исследования HOPE-3, в котором оценивалась эффективность препарата Deramiocel у людей...
Пресс-релизы
Ractigen Therapeutics сообщает о положительных результатах первых клинических испытаний RAG-18 на людях при мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Ractigen Therapeutics представила положительные результаты первых испытаний на людях препарата RAG-18 (NCT07282652), экспериментального средства для лечения...
Пресс-релизы
Мутации Entrada Therapeutics и ENTR-601-44 демонстрируют дозозависимое пропускание экзона 44 в ранних фармакокинетических/фармакодинамических данных.
Entrada Therapeutics, ENTR-601-44 — это экспериментальная терапия, разработанная для пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна...
Пресс-релизы
Мутация Brogidirsen в гене NS Pharma демонстрирует 5-летние клинические данные у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, которым показан пропуск экзона 44.
Брогидирсен (NS-089/NCNP-02) компании NS Pharma — это экспериментальный препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), разработанный...
Пресс-релизы
Данные ELEVIDYS WMS за 2026 год: что они показывают, а что нет.
Компания Sarepta Therapeutics представила новые данные по препарату ELEVIDYS (деландистроген моксепарвовек) на Всемирной конференции 2026 года...