ITF Therapeutics, дочерняя компания Italfarmaco, сегодня объявила о публикации положительных данных о долгосрочной безопасности и эффективности препарата Duvyzat (Гивиностат) для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), полученных в ходе открытых расширенных исследований фазы 2 и фазы 3 (EPIDYS) компании.
Результаты, опубликованные в журнале Annals of Clinical and Translational Neurology, показывают, что длительное лечение гивиностатом, новым ингибитором гистондеацетилазы (HDAC), в сочетании с кортикостероидами замедляло прогрессирование заболевания у амбулаторных пациентов в возрасте шести лет и старше с МДД.
Узнать больше: Что такое Дувизат (Гивиностат)?
Важно отметить, что клинический эффект наблюдался во всех группах лечения, принимавших гивиностат, что положительно влияло на ключевые двигательные функции, такие как вставание с пола, подъём по лестнице и способность ходить (передвижение). Гивиностат получил разрешение на продажу в США, ЕС и Великобритании.
- Новые данные, опубликованные в журнале Annals of Clinical and Translational Neurology, показывают, что длительное лечение гивиностатом может значительно замедлить потерю ключевых функций подвижности у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна.
- Значимая клиническая польза наблюдалась во всех группах лечения, независимо от стадии заболевания на момент начала лечения.
- Гивиностат хорошо переносился при длительном применении, что соответствует результатам предыдущих клинических испытаний.
- Средний период наблюдения в расширенном исследовании превысил 36 месяцев лечения, при этом некоторые пациенты получали лечение в течение более восьми лет с момента начала лечения гивиностатом.
Исследование включало несколько когорт мальчиков с МДД, все из которых получали гивиностат в течение различной продолжительности. Некоторые из них ранее принимали участие в исследованиях EPIDYS фазы 2 или 3 – либо в качестве активного препарата, либо в качестве плацебо – до включения в расширенное исследование. Другие были включены в расширенное исследование непосредственно после соответствия критериям включения, не участвуя в основном исследовании. Общая продолжительность лечения некоторых пациентов превысила восемь лет.
