新闻稿
Entrada Therapeutics ENTR-601-45：早期外显子45跳跃研究表明肌营养不良蛋白产量增加
Entrada Therapeutics公司公布了其外显子45跳跃研究（ELEVATE-45-201）的积极初步结果，该研究旨在评估ENTR-601-45在杜氏肌营养不良症（Duchenne）患者中的疗效。首批受试者在接受初始剂量后，表现出良好的安全性，且肌营养不良蛋白的产生略有增加。研究结果表明…….
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Entrada Therapeutics 在杜氏肌营养不良症外显子 44 跳跃研究中将 ENTR-601-44 的剂量提高至 18 mg/kg
Entrada Therapeutics 已获准在其针对杜氏肌营养不良症 (DMD) 的外显子 44 跳跃研究中测试最高剂量。独立数据监察委员会 (DMC) 在审查了现有安全性和药代动力学数据后，建议在 ELEVATE-44-201 临床试验中，从第 3 组开始，剂量为 18 mg/kg。.
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GenAssist 宣布 FDA 获批 GEN6050X 外显子 50 跳跃疗法新药申请
2025年3月6日，专注于基因编辑生物技术领域的先驱公司GenAssist Ltd（简称GenAssist）宣布成立…….
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Capricor Therapeutics 宣布 FDA 已接受并优先审查其用于治疗杜氏肌营养不良症的 Deramiocel 生物制品许可申请
Capricor Therapeutics是一家生物技术公司，致力于开发用于治疗的变革性细胞和外泌体疗法…….
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Entrada Therapeutics 获得 FDA 批准，开始 ENTR-601-44 外显子跳跃治疗临床试验
Entrada Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已解除…….
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Solid Biosciences 报告下一代杜氏肌营养不良症基因疗法候选药物 SGT-003 的初步临床数据呈阳性
Solid Biosciences是一家生命科学公司，致力于开发用于治疗神经肌肉和心脏疾病的精准基因药物…….
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Santhera 宣布与德国 GKV-SV 达成协议，就 AGAMREE®（vamorolone）在德国治疗杜氏肌营养不良症的报销金额达成协议
Santhera Pharmaceuticals今天宣布与德国国家法定健康协会达成协议…….
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Entrada Therapeutics 获得英国授权开始 ELEVATE-44-201
ELEVATE-44-201 是一项 ENTR-601-44 的 1/2 期多次递增剂量 (MAD) 临床研究，已获批准…….
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Sidra Medicine 在卡塔尔建立罕见遗传病基因治疗中心
该消息在2025年阿拉伯国际医疗器械展览会（Arab Health 2025）上宣布，西德拉医学（Sidra Medicine）将在会上展示其…….
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Entrada Therapeutics 已获准在其 Exon 44 中测试最高剂量…….
研究
Sapreme Therapeutics 报告称，SPM-2551 在杜氏肌营养不良症中具有显著的临床前肌营养不良蛋白恢复作用。
Sapreme Therapeutics公司宣布了其用于治疗杜氏肌营养不良症的实验性药物SPM-2551的令人鼓舞的临床前研究结果…….
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Deramiocel 在杜氏肌营养不良症患者中显示出积极的 24 个月 HOPE-3 研究结果。
Capricor Therapeutics公布了HOPE-3研究的最新结果，该研究评估了Deramiocel在人体中的应用…….
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Ractigen Therapeutics 报告 RAG-18 在杜氏肌营养不良症患者中的首次人体试验中取得积极数据
Ractigen Therapeutics公司公布了RAG-18（NCT07282652）的首次人体试验积极数据，RAG-18是一种用于治疗……的在研疗法。.
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Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 在早期药代动力学/药效学数据中显示出剂量依赖性的外显子 44 跳跃
Entrada Therapeutics' 和 ENTR-601-44 是一种用于治疗杜氏肌营养不良症患者的在研疗法…….
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NS Pharma 的 Brogidirsen 展示了适用于外显子 44 跳跃疗法的 DMD 患者的 5 年临床数据
NS Pharma公司的brogidirsen（NS-089/NCNP-02）是一种用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的在研疗法…….
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ELEVIDYS WMS 2026 数据：它们显示了什么——以及它们没有显示什么
Sarepta Therapeutics 在 2026 年世界会议上公布了关于 ELEVIDYS（delandistrogene moxeparvovec）的新数据…….