Keros Therapeutics se concentre sur l'avancement du KER-065 pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)
Keros Therapeutics a annoncé un réalignement stratégique visant à réaffecter les ressources au développement de son programme clinique clé, KER-065 pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Keros...
Dyne Therapeutics annonce la désignation de thérapie révolutionnaire FDA pour DYNE-251 dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)
Dyne Therapeutics a annoncé que la Food and Drug Administration des États-Unis (FDA) a accordé la désignation de thérapie révolutionnaire à DYNE-251 pour le traitement des patients atteints de...
Les taux élevés d'anticorps anti-AAV pourraient ne plus constituer un obstacle à l'administration du Elevidys
L’un des obstacles les plus importants à l’application de la thérapie génique Elevidys développée pour la dystrophie musculaire de Duchenne est le taux élevé d’anticorps anti-AAV.
Le MP1032 de MetrioPharm reçoit la désignation de médicament orphelin EMA pour la dystrophie musculaire de Duchenne
MetrioPharm a annoncé aujourd'hui que l'Agence européenne des médicaments a accordé la désignation de médicament orphelin (ODD) à son composé principal, le MP1032, pour le traitement des enfants...
FDA : « La thérapie génique Elevidys continuera d'être utilisée chez les patients atteints de DMD ambulatoire »
Elevidys, une thérapie génique pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) issue de Sarepta Therapeutics, est désormais disponible pour les patients ambulatoires et la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis.