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Entrada Therapeutics ENTR-601-45 : Une étude précoce sur le saut de l’exon 45 montre une production accrue de dystrophine
Entrada Therapeutics a annoncé des résultats préliminaires positifs de son étude de saut d'exon 45, ELEVATE-45-201, évaluant le gène ENTR-601-45 chez des personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne. Le premier groupe de participants a présenté un profil de sécurité favorable et une légère augmentation de la production de dystrophine après l'administration de la dose initiale. Ces résultats constituent….
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Entrada Therapeutics fait progresser ENTR-601-44 à 18 mg/kg dans son étude sur le saut de l'exon 44 dans la dystrophie musculaire de Duchenne.
L’étude Entrada Therapeutics, portant sur le saut de l’exon 44 dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), a reçu l’autorisation de tester la dose la plus élevée. Le comité indépendant de surveillance des données (DMC) a recommandé de débuter la cohorte 3 à 18 mg/kg dans l’essai clinique ELEVATE-44-201, après avoir examiné les données de sécurité et de pharmacocinétique disponibles.
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GenAssist annonce l'approbation par FDA d'une nouvelle demande de médicament pour la thérapie de saut d'exon 50 GEN6050X
Le 6 mars 2025, GenAssist Ltd (GenAssist), une société pionnière en biotechnologie spécialisée dans l'édition génique...
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PepGen suspend temporairement l'étude sur le saut de l'exon 51
PepGen, une société de biotechnologie en phase clinique qui développe la prochaine génération de thérapies oligonucléotidiques avec...
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Capricor Therapeutics annonce l'acceptation et l'examen prioritaire de sa demande de licence de produit biologique pour Deramiocel pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne
Capricor Therapeutics, une société de biotechnologie développant des thérapies transformatrices à base de cellules et d'exosomes pour le traitement...
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Lancement de la carte européenne des essais cliniques
Le site web public du Système d'information sur les essais cliniques (CTIS) présente désormais un nouvel essai clinique...
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Entrada Therapeutics reçoit l'approbation de FDA pour commencer l'essai clinique du traitement par saut d'exon ENTR-601-44
Entrada Therapeutics a annoncé que la Food and Drug Administration des États-Unis (FDA) a levé...
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Solid Biosciences publie des données cliniques initiales positives sur le candidat à la thérapie génique de nouvelle génération pour la maladie de Duchenne, SGT-003
Solid Biosciences, une société de sciences de la vie développant des médicaments génétiques de précision pour les maladies neuromusculaires et cardiaques...
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Santhera annonce un accord avec l'organisme allemand GKV-SV sur le montant du remboursement d'AGAMREE® (vamorolone) pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne en Allemagne
Santhera Pharmaceuticals annonce aujourd'hui un accord avec l'Association nationale allemande des établissements de santé publics...
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Percheron Therapeutics annonce la fin de l'étude ATL1102 sur la DMD
“ D’une manière ou d’une autre, nous ne pensons pas que l’ATL-1102 puisse rester la pièce maîtresse de… ».
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Entrada Therapeutics reçoit l'autorisation du Royaume-Uni pour lancer ELEVATE-44-201
L’étude clinique de phase 1/2 à doses multiples croissantes (MAD) ELEVATE-44-201 portant sur le ENTR-601-44 a été autorisée….
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Sidra Medicine crée un centre de thérapie génique pour les maladies génétiques rares au Qatar
L'annonce a été faite lors du salon Arab Health 2025, où Sidra Medicine présentera ses produits...
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Au Brésil, le gouvernement devrait mettre en œuvre un modèle de partage des risques avec Roche pour ELEVIDYS
Le Elevidys, un traitement contre la dystrophie musculaire de Duchenne, est le médicament le plus coûteux autorisé en...
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Le partenariat entre Généthon et Eukarÿs permettra-t-il de réduire le coût des thérapies géniques ?
Le seul traitement génique approuvé pour la dystrophie musculaire de Duchenne, le FDA, coûte beaucoup trop cher...
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Le vaccin Entrada Therapeutics a reçu l'autorisation de tester la dose la plus élevée dans son exon 44...
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Sapreme Therapeutics rapporte une forte restauration préclinique de la dystrophine avec le SPM-2551 dans la dystrophie musculaire de Duchenne
Sapreme Therapeutics a annoncé des résultats précliniques prometteurs pour le SPM-2551, un traitement expérimental contre la dystrophie musculaire de Duchenne...
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L'étude Deramiocel présente des résultats positifs à 24 mois dans le cadre de l'étude HOPE-3 sur la dystrophie musculaire de Duchenne.
Capricor Therapeutics a publié de nouveaux résultats de l'étude HOPE-3 évaluant le Deramiocel chez l'homme...
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Ractigen Therapeutics rapporte des données positives initiales chez l'humain pour le RAG-18 dans la dystrophie musculaire de Duchenne
L’étude Ractigen Therapeutics a présenté des données initiales positives chez l’humain pour RAG-18 (NCT07282652), un traitement expérimental pour….
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Entrada Therapeutics et ENTR-601-44 présentent un saut d'exon 44 dépendant de la dose dans les données PK/PD précoces
Entrada Therapeutics et ENTR-601-44 sont des traitements expérimentaux conçus pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne...
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L'étude NS Pharma (Brogidirsen) présente des données cliniques à 5 ans chez des patients atteints de DMD susceptibles de bénéficier d'un saut de l'exon 44.
Le brogidirsen (NS-089/NCNP-02) de NS Pharma est un traitement expérimental contre la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) conçu...
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Données ELEVIDYS WMS 2026 : ce qu’elles montrent et ce qu’elles ne montrent pas
Sarepta Therapeutics a présenté de nouvelles données sur ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) lors du Mondial 2026...