Recherche
Sapreme Therapeutics rapporte une forte restauration préclinique de la dystrophine avec le SPM-2551 dans la dystrophie musculaire de Duchenne
Sapreme Therapeutics has announced promising preclinical results for SPM-2551, an experimental treatment for Duchenne muscular dystrophy (Duchenne) that uses exon-skipping technology and RNA-based medicines, including antisense oligonucleotides (ASOs). The company presented the new findings at the 22nd Annual Meeting of the Oligonucleotide Therapeutics Society (OTS) 2026. The results showed...
Communiqués de presse
Le STM-01 entre en phase 2 des essais cliniques pour la dystrophie musculaire de Duchenne
Secretome Therapeutics a annoncé le lancement de THRIVE-2, une étude clinique de phase 2 évaluant son traitement expérimental STM-01 chez les personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Le recrutement est ouvert et le premier participant devrait être inclus prochainement. Qu'est-ce que THRIVE-2 ? THRIVE-2 est une étude multicentrique à doses multiples….
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Cumberland Pharmaceuticals annonce des résultats fantastiques de l'essai de phase 2 FIGHT Duchenne sur la maladie cardiaque DMD
Cumberland Pharmaceuticals, une société pharmaceutique spécialisée dont les efforts de développement sont axés sur de nouveaux produits pour...
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Un nouveau « mini-CRISPR » pourrait être plus efficace pour modifier le gène de la dystrophine
Several research groups have been attempting to create compact CRISPR systems that can fit...
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Tout ce que vous devez savoir sur la thérapie génique GNT0004 de Genethon pour la dystrophie musculaire de Duchenne
The pivotal phase of the trial, which is scheduled to begin in Q2 2025,...
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Roche annonce de nouveaux résultats de l'étude EMBARK sur le gène Elevidys chez des patients ambulatoires atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)
Today, Roche revealed encouraging topline data from the second year of the EMBARK trial,...
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Des mini-organes personnalisés pourraient accélérer le traitement de la maladie de Duchenne
Personalized antisense oligonucleotides (ASOs) may accelerate studies on treating Duchenne muscular dystrophy (DMD).Every year,...
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Nanoparticules lipidiques de nouvelle génération (LNP) pour le traitement de la maladie de Duchenne
Delivering the dystrophin protein to the afflicted muscles is one of the most difficult...
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Qu'est-ce que l'ARNm de Bobcat ? Comment l'ARNm de Bobcat agit-il sur la dystrophie musculaire de Duchenne ?
Bobcat mRNA works differently than exon skipping or AAV-microdystrophy mechanisms. This next-generation method could...
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Thérapies de saut d'exon de nouvelle génération développées pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne
Next generation exon skipping therapies for Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) represent a promising area...
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La thérapie génique d'Insmed (INS1201) est sur le point de défier la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)
Insmed is getting ready to use its ground-breaking gene therapy, INS1201, to combat Duchenne...
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Solid Biosciences publie des informations sur l'essai clinique de la thérapie génique SGT-003
Solid Biosciences shared that four patients have been dosed in the SGT-003 gene therapy...
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L'étude du Dr Liubov Gushchina sur le saut de l'exon 17 récompensée par une subvention
We are happy to present the winners of the American Neuromuscular Foundation's (ANF) 2024...
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Le FDA désigne la thérapie par cellules souches GIVI-MPC d'IPS HEART pour la dystrophie musculaire de Becker comme médicament orphelin
The FDA has granted IPS HEART Orphan Drug Designation (ODD) for GIVI-MPCs because of...
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DMD
Qu’est-ce que la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) ? : 108 questions fréquentes
Duchenne muscular dystrophy (DMD), commonly known as Duchenne, is a rare genetic disorder that...
Communiqués de presse
Entrada Therapeutics ENTR-601-45 : Une étude précoce sur le saut de l’exon 45 montre une production accrue de dystrophine
Entrada Therapeutics a annoncé des résultats initiaux positifs de son étude sur le saut de l'exon 45, ELEVATE-45-201,...
Communiqués de presse
Entrada Therapeutics fait progresser ENTR-601-44 à 18 mg/kg dans son étude sur le saut de l'exon 44 dans la dystrophie musculaire de Duchenne.
Le vaccin Entrada Therapeutics a reçu l'autorisation de tester la dose la plus élevée dans son exon 44...
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Sapreme Therapeutics rapporte une forte restauration préclinique de la dystrophine avec le SPM-2551 dans la dystrophie musculaire de Duchenne
Sapreme Therapeutics a annoncé des résultats précliniques prometteurs pour le SPM-2551, un traitement expérimental contre la dystrophie musculaire de Duchenne...
Communiqués de presse
L'étude Deramiocel présente des résultats positifs à 24 mois dans le cadre de l'étude HOPE-3 sur la dystrophie musculaire de Duchenne.
Capricor Therapeutics a publié de nouveaux résultats de l'étude HOPE-3 évaluant le Deramiocel chez l'homme...
Communiqués de presse
Ractigen Therapeutics rapporte des données positives initiales chez l'humain pour le RAG-18 dans la dystrophie musculaire de Duchenne
L’étude Ractigen Therapeutics a présenté des données initiales positives chez l’humain pour RAG-18 (NCT07282652), un traitement expérimental pour….
Communiqués de presse
Entrada Therapeutics et ENTR-601-44 présentent un saut d'exon 44 dépendant de la dose dans les données PK/PD précoces
Entrada Therapeutics et ENTR-601-44 sont des traitements expérimentaux conçus pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne...
Communiqués de presse
L'étude NS Pharma (Brogidirsen) présente des données cliniques à 5 ans chez des patients atteints de DMD susceptibles de bénéficier d'un saut de l'exon 44.
Le brogidirsen (NS-089/NCNP-02) de NS Pharma est un traitement expérimental contre la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) conçu...