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Investigación
Investigación
Sapreme Therapeutics informa de una fuerte restauración preclínica de la distrofina con SPM-2551 en la distrofia muscular de Duchenne.
Sapreme Therapeutics ha anunciado resultados preclínicos prometedores para SPM-2551, un tratamiento experimental para la distrofia muscular de Duchenne (Duchenne) que utiliza tecnología de omisión de exones y medicamentos basados en ARN, incluidos oligonucleótidos antisentido (ASO). La compañía presentó los nuevos hallazgos en la 22.ª Reunión Anual de la Sociedad de Terapéutica de Oligonucleótidos (OTS) 2026. Los resultados mostraron...
Comunicados de prensa
STM-01 entra en la fase 2 de ensayos clínicos para la distrofia muscular de Duchenne.
Secretome Therapeutics ha anunciado el inicio de THRIVE-2, un estudio clínico de fase 2 que evalúa su terapia experimental STM-01 en personas con distrofia muscular de Duchenne (DMD). El estudio ya está abierto a la inscripción, y se espera que el primer participante se inscriba próximamente. ¿Qué es THRIVE-2? THRIVE-2 está diseñado como un estudio multicéntrico, de dosis múltiples...
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Investigación
Cumberland Pharmaceuticals anuncia resultados fantásticos del ensayo de fase 2 FIGHT Duchenne en la enfermedad cardíaca DMD
Cumberland Pharmaceuticals, una empresa farmacéutica especializada cuyos esfuerzos de desarrollo se centran en nuevos productos para...
Investigación
Un nuevo «mini-CRISPR» podría tener más éxito en la edición del gen de la distrofina
Several research groups have been attempting to create compact CRISPR systems that can fit...
Investigación
Todo lo que debe saber sobre la terapia génica Genethon GNT0004 para la distrofia muscular de Duchenne
The pivotal phase of the trial, which is scheduled to begin in Q2 2025,...
Investigación
Roche anuncia nuevos resultados del estudio EMBARK de Elevidys en pacientes ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne (DMD)
Today, Roche revealed encouraging topline data from the second year of the EMBARK trial,...
Investigación
Miniórganos personalizados podrían acelerar el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne
Personalized antisense oligonucleotides (ASOs) may accelerate studies on treating Duchenne muscular dystrophy (DMD).Every year,...
Investigación
Nanopartículas lipídicas (LNP) de próxima generación para el tratamiento de la enfermedad de Duchenne
Delivering the dystrophin protein to the afflicted muscles is one of the most difficult...
Investigación
¿Qué es el ARNm de Bobcat? ¿Cómo funciona el ARNm de Bobcat para la distrofia muscular de Duchenne?
Bobcat mRNA works differently than exon skipping or AAV-microdystrophy mechanisms. This next-generation method could...
Investigación
Se desarrollan terapias de omisión de exones de próxima generación para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne
Next generation exon skipping therapies for Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) represent a promising area...
Investigación
La terapia génica de Insmed (INS1201) está preparada para hacer frente a la distrofia muscular de Duchenne (DMD)
Insmed is getting ready to use its ground-breaking gene therapy, INS1201, to combat Duchenne...
Investigación
Solid Biosciences publica información sobre el ensayo clínico de la terapia génica SGT-003
Solid Biosciences shared that four patients have been dosed in the SGT-003 gene therapy...
Investigación
El estudio del Dr. Liubov Gushchina sobre la omisión del exón 17 recibe una subvención
We are happy to present the winners of the American Neuromuscular Foundation's (ANF) 2024...
Investigación
El FDA designa como medicamento huérfano la terapia con células madre GIVI-MPC de IPS HEART para la distrofia muscular de Becker
The FDA has granted IPS HEART Orphan Drug Designation (ODD) for GIVI-MPCs because of...
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DMD
¿Qué es la distrofia muscular de Duchenne (DMD)?: 108 preguntas frecuentes
Duchenne muscular dystrophy (DMD), commonly known as Duchenne, is a rare genetic disorder that...
Comunicados de prensa
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Un estudio sobre la omisión temprana del exón 45 muestra una mayor producción de distrofina.
Entrada Therapeutics ha anunciado resultados iniciales positivos de su estudio de omisión del exón 45, ELEVATE-45-201,...
Comunicados de prensa
Entrada Therapeutics supera a ENTR-601-44 en dosis de 18 mg/kg en su estudio sobre la omisión del exón 44 en la distrofia muscular de Duchenne.
Entrada Therapeutics ha recibido autorización para probar la dosis más alta en su exón 44...
Investigación
Sapreme Therapeutics informa de una fuerte restauración preclínica de la distrofina con SPM-2551 en la distrofia muscular de Duchenne.
Sapreme Therapeutics ha anunciado resultados preclínicos prometedores para SPM-2551, un tratamiento experimental para la distrofia muscular de Duchenne...
Comunicados de prensa
Deramiocel muestra resultados positivos a los 24 meses en el estudio HOPE-3 en pacientes con distrofia muscular de Duchenne.
Capricor Therapeutics ha publicado nuevos resultados del estudio HOPE-3 que evalúa Deramiocel en personas...
Comunicados de prensa
El estudio Ractigen Therapeutics informa datos positivos de los primeros ensayos en humanos para RAG-18 en la distrofia muscular de Duchenne.
Ractigen Therapeutics ha presentado datos positivos de primera administración en humanos para RAG-18 (NCT07282652), un tratamiento en investigación para...
Comunicados de prensa
Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 muestra un salto del exón 44 dependiente de la dosis en los primeros datos de PK/PD.
Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 es una terapia experimental diseñada para pacientes con distrofia muscular de Duchenne...
Comunicados de prensa
El gen Brogidirsen de NS Pharma muestra datos clínicos de 5 años en pacientes con DMD susceptibles a la omisión del exón 44.
El brogidirsen (NS-089/NCNP-02) de NS Pharma es una terapia experimental para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) diseñada para...